Pamidronaat is een oraal en intraveneus werkzaam amino-substituted bisphosphonate dat een krachtige en specifieke remming van de botresorptie teweegbrengt bij doseringen die geen significant nadelig effect hebben op botgroei en mineralisatie. Uit klinisch onderzoek blijkt dat pamidronaat werkzaam is bij diverse aandoeningen die worden gekenmerkt door een pathologisch verhoogde botomzetting, waaronder de ziekte van Paget, maligne hypercalciëmie, osteolytische botmetastase, door steroïden geïnduceerde osteoporose en idiopathische osteoporose. Pamidronaat is zeer doeltreffend in het herstellen van normocalciëmie bij patiënten met maligne hypercalciëmie die gepaard gaat met botmetastasen, maar is, evenals andere bisfosfonaten, marginaal minder doeltreffend tegen humorale hypercalciëmie van maligniteit. Vergelijkend onderzoek op dit gebied heeft uitgewezen dat pamidronaat bij therapeutische doses een meer uitgesproken calciumverlagende werking heeft dan etidronaat (etidroninezuur) en clodronaat (clodroninezuur) en een langere periode van normocalciëmische remissie geeft. Bij de ziekte van Paget wordt het tegenhouden en bij sommige patiënten het omkeren van de progressie van osteolytische laesies door pamidronaat geassocieerd met een blijvende vermindering van botpijn, een verbeterde mobiliteit en een mogelijk verminderd risico op botbreuken. Bij patiënten met osteolytische botmetastasen vermindert pamidronaat de morbiditeit van het skelet en vertraagt het de progressie van metastatische botvernietiging. Langdurig gebruik van lage doses pamidronaat in combinatie met conventionele anti-osteoporotische therapie kan het botverlies stoppen bij door steroïden veroorzaakte en idiopathische osteoporose. Pamidronaat lijkt een waardevolle aanvulling te zijn op de geneesmiddelen die momenteel beschikbaar zijn voor de behandeling van symptomatische ziekte van Paget en kankergeassocieerde hypercalciëmie, en is veelbelovend voor de behandeling van osteolytische botmetastasen en osteoporose.