El pamidronato es un bifosfonato amino-sustituido, activo por vía oral e intravenosa, que produce una inhibición potente y específica de la resorción ósea a dosis desprovistas de cualquier efecto perjudicial significativo sobre el crecimiento y la mineralización del hueso. Los ensayos clínicos indican que el pamidronato es eficaz en una serie de enfermedades caracterizadas por un aumento patológico del recambio óseo, como la enfermedad de Paget, la hipercalcemia de origen maligno, las metástasis óseas osteolíticas, la osteoporosis inducida por esteroides y la osteoporosis idiopática. El pamidronato es muy eficaz para restablecer la normocalcemia en pacientes con hipercalcemia de origen maligno asociada a metástasis óseas, pero, al igual que otros bifosfonatos, es marginalmente menos eficaz contra la hipercalcemia humoral de origen maligno. Los estudios comparativos en este ámbito han sugerido que, a dosis terapéuticas, el pamidronato tiene una acción reductora del calcio más pronunciada que el etidronato (ácido etidrónico) y el clodronato (ácido clodrónico) y proporciona un periodo más largo de remisión normocalcémica. En la enfermedad de Paget, la detención y, en algunos pacientes, la inversión de la progresión de las lesiones osteolíticas mediante el pamidronato se asocia con una reducción sostenida del dolor óseo, una mejora de la movilidad y una posible reducción del riesgo de fractura ósea. En los pacientes con metástasis óseas osteolíticas, el pamidronato reduce la morbilidad esquelética y retrasa la progresión de la destrucción ósea metastásica. El uso a largo plazo de dosis bajas de pamidronato junto con la terapia antiosteoporótica convencional puede detener la pérdida ósea en la osteoporosis inducida por esteroides e idiopática. El pamidronato parece representar una valiosa adición a los fármacos actualmente disponibles para el tratamiento de la enfermedad de Paget sintomática y la hipercalcemia asociada al cáncer, y se muestra prometedor en el tratamiento de las metástasis óseas osteolíticas y la osteoporosis.