Le pamidronate est un bisphosphonate amino-substitué actif par voie orale et intraveineuse qui produit une inhibition puissante et spécifique de la résorption osseuse à des doses dépourvues de tout effet néfaste significatif sur la croissance et la minéralisation osseuses. Les essais cliniques indiquent que le pamidronate est efficace dans diverses affections caractérisées par une augmentation pathologique du renouvellement osseux, notamment la maladie de Paget, l’hypercalcémie d’origine maligne, les métastases osseuses ostéolytiques, l’ostéoporose induite par les stéroïdes et l’ostéoporose idiopathique. Le pamidronate est très efficace pour rétablir une normocalcémie chez les patients présentant une hypercalcémie d’origine maligne associée à des métastases osseuses mais, comme les autres bisphosphonates, il est légèrement moins efficace contre l’hypercalcémie humorale d’origine maligne. Des études comparatives dans ce domaine ont suggéré que, aux doses thérapeutiques, le pamidronate a une action hypocalorique plus prononcée que l’étidronate (acide étidronique) et le clodronate (acide clodronique) et permet une plus longue période de rémission normocalcémique. Dans la maladie de Paget, l’arrêt et, chez certains patients, le renversement de la progression des lésions ostéolytiques par le pamidronate est associé à une réduction durable de la douleur osseuse, à une amélioration de la mobilité et à une possible réduction du risque de fracture osseuse. Chez les patients présentant des métastases osseuses ostéolytiques, le pamidronate réduit la morbidité squelettique et ralentit la progression de la destruction osseuse métastatique. L’utilisation à long terme de faibles doses de pamidronate en conjonction avec un traitement antiostéoporotique conventionnel peut arrêter la perte osseuse dans l’ostéoporose idiopathique et induite par les stéroïdes. Le pamidronate semble représenter un complément précieux aux médicaments actuellement disponibles pour le traitement de la maladie de Paget symptomatique et de l’hypercalcémie associée au cancer, et il est prometteur dans le traitement des métastases osseuses ostéolytiques et de l’ostéoporose.