A retinális pigmenthámsejtek pótlása
A retinális pigmenthámsejteknek (RPE) számos fontos feladata van, többek között a szomszédos retina gondozása. Ha ezek a sejtek károsodás vagy betegség miatt nem működnek megfelelően, akkor a retina bizonyos részei elhalnak. Mivel a retina a szemnek a fény érzékeléséért felelős része, ez vakság kialakulásához vezet. Az RPE-sejtek számos betegségben károsodhatnak, mint például: az időskori makuladegeneráció (AMD), a retinitis pigmentosa és a Leber-féle veleszületett aneurózis.
Ezek a betegségek kezelésének egyik módja az lenne, ha a károsodott RPE-sejteket átültetett egészséges sejtekkel pótolnák. Sajnos egészséges RPE-sejteket nem lehet donoroktól venni, ezért más sejtforrást kell találni a transzplantációhoz. A tudósok nemrégiben embrionális őssejtekből és iPS-sejtekből is előállítottak új RPE-sejteket a laboratóriumban. Az embrionális őssejtekből származó RPE-sejtek biztonságosságát az Advanced Cell Technologies nevű őssejtes biotechnológiai vállalat I/II. fázisú klinikai vizsgálatokban tesztelte Stargardt makuladisztrófiában szenvedő és AMD-ben érintett betegek esetében. A kísérlet 2014-ben közzétett eredményei bizonyították a biztonságosságot és a transzplantált RPE-sejtek átültetését. Néhány résztvevőnél azonban az immunszuppresszió és maga a transzplantációs eljárás mellékhatásai jelentkeztek. Érdekes módon, annak ellenére, hogy ez nem volt a vizsgálat végpontja, több beteg a látás javulásáról is beszámolt.
A második I/II. fázisú vizsgálat, amely az emberi embrionális őssejtekből származó RPE-k alkalmazását vizsgálja nedves AMD-ben szenvedők esetében, jelenleg az Egyesült Királyságban zajlik. Az első beteg 2015 szeptemberében kapta meg a transzplantátumot. A Pete Coffey professzor által vezetett munka jelenleg is zajlik, és a Moorfields Szemkórházban végzik a londoni Project to Cure Blindness keretében.
Végre egy japán kutató, Dr. Masayo Takahashi vezet egy klinikai kísérletet Japánban, amely iPS-sejtekből készült RPE-sejteket ültet át nedves AMD-ben szenvedő betegekbe. A kísérletet több hónapra felfüggesztették a Japánban bekövetkezett szabályozási változások és a kísérletben felhasználandó iPS-sejt termékben lévő mutációkkal kapcsolatos aggályok miatt. A vizsgálat 2016 júniusában újraindult, és sokan várják az eredményeket.
Világszerte több más I. vagy I/II. fázisú klinikai vizsgálat is folyik pluripotens őssejtek felhasználásával, kis számú résztvevővel. Ezek a vizsgálatok elsősorban a pluripotens őssejtekből kifejlesztett RPE-k biztonságosságát, de egyes esetekben a hatékonyságát is vizsgálják a száraz és nedves AMD-ben és a Stargardt-féle makuladegenerációban.
A sérült RPE-sejtek pótlása csak azoknál a betegeknél lesz hatékony, akiknél a retina legalább egy része még működik, és így valamilyen szinten még látnak (azaz a betegség korai stádiumában). Ennek az az oka, hogy az RPE-sejtek nem maguk felelősek a “látásért”, hanem valójában a “látó” retina támogatásáért felelősek. Az ilyen típusú betegségeknél a látás akkor vész el, amikor a retina degenerálódni kezd, mert az RPE-sejtek nem végzik megfelelően a feladatukat. Az RPE-sejteket tehát időben ki kell cserélni ahhoz, hogy a még működő retinát támogassák. Azt remélik, hogy az új RPE-sejtek átültetése ezután tartósan megállítja a látás további romlását, sőt egyes esetekben bizonyos mértékben javíthatja is a látást.
Hálóhártya sejtek pótlása
A látás elvesztése esetén sok esetben azt tapasztaljuk, hogy a probléma a retina hibásan működő áramköreiben rejlik. Különböző rendellenességek akkor lépnek fel, amikor az áramkör bizonyos, specializált sejtjei vagy nem működnek megfelelően, vagy elhalnak. Annak ellenére, hogy a retina bonyolultabb, mint a szem más alkotóelemei, remélhetőleg, ha sikerül új retinasejtek forrását találni, képesek lehetünk a sérült vagy elhaló sejtek pótlására, és így a retina helyreállítására. Ezenkívül ez a megközelítés segíthet a látóidegben okozott károk helyreállításában is.
A tudósok ismét az őssejt-technológiához fordultak, hogy a pótlósejtek forrását biztosítsák. Mostanra több tanulmány is beszámolt arról, hogy mind az embrionális őssejtek, mind az iPS-sejtek laboratóriumban különböző típusú retinasejtekké alakíthatók. A szemen belül a Müller-sejt nevű sejttípus, amely a retinában található, egyes fajoknál, például a zebrahalaknál őssejtként működik. Felmerült, hogy ez a sejt az emberben is képes lehet őssejtként működni, és ebben az esetben a retina javítására szolgáló retinasejtek egy másik forrását jelentheti.
A RPE-sejt-transzplantációval ellentétben a retina közvetlen javítása lehetővé teheti a látásukat már elvesztett betegek számára, hogy azt bizonyos fokig helyreállítsák. Ez reményt ad az olyan rendellenességekben szenvedő betegek számára, mint az időskori makuladegeneráció, ahol a retina fényérzékeny fotoreceptor sejtjei már elvesztek. Az ilyen típusú kutatások új kezeléseket nyújthatnak az olyan retinabetegségekben szenvedők számára is, mint a retinitis pigmentosa és a glaukóma. A biztató bizonyítékok ellenére azonban az ilyen kutatások még nagyon gyerekcipőben járnak. Jelenleg nem terveznek ilyen típusú megközelítéssel végzett klinikai vizsgálatokat a betegeken, mivel előbb még jelentős további kutatásokra van szükség.
