Náhrada buněk pigmentového epitelu sítnice
Buňky pigmentového epitelu sítnice (RPE) mají řadu důležitých úkolů, včetně péče o přilehlou sítnici. Pokud tyto buňky přestanou v důsledku poškození nebo onemocnění správně pracovat, určité části sítnice odumírají. Vzhledem k tomu, že sítnice je součástí oka odpovědnou za detekci světla, vede to ke vzniku slepoty. Buňky RPE mohou být poškozeny při různých onemocněních, jako jsou: věkem podmíněná makulární degenerace (AMD), retinitis pigmentosa a Leberova vrozená aneuróza.
Jedním ze způsobů léčby těchto onemocnění by bylo nahrazení poškozených buněk RPE transplantovanými zdravými buňkami. Bohužel není možné odebrat zdravé buňky RPE od dárců, takže je nutné najít jiný zdroj buněk pro transplantaci. Vědci nedávno v laboratoři vytvořili nové buňky RPE jak z embryonálních kmenových buněk, tak z buněk iPS. Bezpečnost RPE buněk získaných z embryonálních kmenových buněk byla testována v klinických studiích fáze I/II u pacientů se Stargardtovou makulární dystrofií a u pacientů postižených AMD biotechnologickou společností Advanced Cell Technologies, která se zabývá kmenovými buňkami. Výsledky studie zveřejněné v roce 2014 prokázaly bezpečnost a přihojení transplantovaných buněk RPE. U některých účastníků se však vyskytly nežádoucí vedlejší účinky imunosuprese a samotného postupu transplantace. Zajímavé je, že přestože se nejednalo o koncový bod této studie, několik pacientů také uvedlo zlepšení zraku.
V současné době probíhá ve Velké Británii druhá studie fáze I/II, která zkoumá použití RPE odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk pro osoby s vlhkou formou AMD. První pacient obdržel transplantaci v září 2015. Tato práce, kterou vede profesor Pete Coffey, stále probíhá a je prováděna v Moorfields Eye Hospital v rámci londýnského projektu na léčbu slepoty.
Nakonec japonský výzkumník Dr. Masayo Takahashi vede v Japonsku klinickou studii, v rámci které jsou pacientům s vlhkou formou AMD transplantovány RPE buňky vyrobené z iPS buněk. Tato studie byla na několik měsíců pozastavena kvůli změnám v japonských regulačních předpisech a obavám z mutací v produktu z iPS buněk, který má být ve studii použit. Studie byla obnovena v červnu 2016 a mnozí čekají na výsledky.
Ve světě probíhá několik dalších klinických studií fáze I nebo I/II s použitím pluripotentních kmenových buněk, které zahrnují malý počet účastníků. Tyto studie zkoumají především bezpečnost, ale v některých případech také účinnost použití RPE vyvinutých z pluripotentních kmenových buněk u suché a vlhké AMD a Stargardtovy makulární degenerace.
Náhrada poškozených RPE buněk bude účinná pouze u pacientů, kteří mají ještě alespoň část funkční sítnice, a tedy určitou úroveň vidění (tj. v časných stadiích onemocnění). Je to proto, že buňky RPE nejsou samy o sobě zodpovědné za „vidění“, ale jsou ve skutečnosti zodpovědné za podporu „vidící“ sítnice. U těchto typů onemocnění dochází ke ztrátě zraku, když sítnice začne degenerovat, protože buňky RPE nevykonávají svou práci správně. Buňky RPE je tedy třeba včas nahradit, aby mohly podporovat stále funkční sítnici. Doufá se, že transplantace nových buněk RPE pak trvale zastaví další ztrátu zraku a v některých případech může dokonce zrak do jisté míry zlepšit.
Záměna buněk sítnice
V mnoha případech ztráty zraku často zjišťujeme, že problém spočívá v nesprávném fungování sítnicových obvodů. K různým poruchám dochází, když určité specializované buňky v obvodu buď přestanou správně fungovat, nebo odumřou. Přestože je sítnice složitější než jiné součásti oka, je naděje, že pokud se podaří najít zdroj nových buněk sítnice, budeme možná schopni poškozené nebo odumírající buňky nahradit a sítnici tak opravit. Kromě toho by tento přístup mohl pomoci napravit i poškození způsobené na zrakovém nervu.
Znovu se vědci obrátili na technologii kmenových buněk, která by měla poskytnout zdroj náhradních buněk. Několik studií nyní uvádí, že embryonální kmenové buňky i buňky iPS lze v laboratoři přeměnit na různé typy buněk sítnice. V oku je typ buněk zvaný Müllerova buňka, který se nachází v sítnici, známý tím, že u některých druhů, například u rybky zebry, funguje jako kmenová buňka. Předpokládá se, že tato buňka může být schopna fungovat jako kmenová buňka i u člověka, a v takovém případě může poskytnout další zdroj buněk sítnice pro její opravu.
Na rozdíl od transplantace buněk RPE může přímá oprava sítnice umožnit pacientům, kteří již přišli o zrak, jeho obnovení do určité míry. To dává naději pacientům s poruchami, jako je věkem podmíněná makulární degenerace v pozdním stadiu, kdy již došlo ke ztrátě fotoreceptorových buněk sítnice citlivých na světlo. Tento typ výzkumu může také přinést novou léčbu pro lidi, kteří trpí onemocněními sítnice, jako je retinitis pigmentosa a glaukom. Navzdory povzbudivým důkazům je však tento výzkum teprve v počátcích. V současné době se neplánují žádné klinické studie na pacientech využívající tento typ přístupu, protože je nejprve zapotřebí provést ještě významný další výzkum.
.