Înlocuirea celulelor epiteliale pigmentare retiniene
Celele epiteliale pigmentare retiniene (RPE) au o serie de sarcini importante, inclusiv îngrijirea retinei adiacente. Dacă aceste celule nu mai funcționează corect din cauza unor leziuni sau boli, atunci anumite părți ale retinei mor. Deoarece retina este componenta ochiului responsabilă cu detectarea luminii, acest lucru duce la apariția orbirii. Celulele RPE pot fi deteriorate într-o varietate de boli, cum ar fi: degenerescența maculară legată de vârstă (AMD), retinita pigmentară și aneuroza congenitală Leber.
O modalitate de a trata aceste boli ar fi înlocuirea celulelor RPE deteriorate cu celule sănătoase transplantate. Din păcate, nu este posibil să se preleveze celule RPE sănătoase de la donatori, astfel încât este necesar să se găsească o altă sursă de celule pentru transplant. Oamenii de știință au produs recent în laborator noi celule RPE atât din celule stem embrionare, cât și din celule iPS. Siguranța celulelor RPE derivate din celule stem embrionare a fost testată în studiile clinice de fază I/II pentru pacienții cu distrofia maculară Stargardt și pentru cei afectați de AMD de către o companie de biotehnologie cu celule stem numită Advanced Cell Technologies. Rezultatele studiului, publicate în 2014, au demonstrat siguranța și au arătat o grefare a celulelor RPE transplantate. Cu toate acestea, unii participanți au prezentat efecte secundare adverse din cauza imunosupresiei și a procedurii de transplant în sine. Este interesant faptul că, în ciuda faptului că nu a fost un punct final al acestui studiu, mai mulți pacienți au raportat, de asemenea, o îmbunătățire a vederii.
Un al doilea studiu de fază I/II care explorează utilizarea RPE derivate din celule stem embrionare umane pentru persoanele cu AMD umedă este în curs de desfășurare în prezent în Regatul Unit. Primul pacient a primit transplantul în septembrie 2015. Această lucrare, condusă de profesorul Pete Coffey, este în curs de desfășurare și se desfășoară la Moorfields Eye Hospital, ca parte a London Project to Cure Blindness.
În cele din urmă, cercetătorul japonez, Dr. Masayo Takahashi, conduce un studiu clinic în Japonia care transplantează celule RPE realizate din celule iPS la pacienții cu AMD umedă. Studiul a fost suspendat timp de mai multe luni din cauza schimbărilor de reglementare din Japonia și a preocupărilor legate de mutațiile dintr-un produs de celule iPS care urma să fie utilizat în cadrul studiului. Studiul a reînceput în iunie 2016 și mulți așteaptă rezultatele.
Există mai multe alte studii clinice de fază I sau I/II care utilizează celule stem pluripotente la nivel mondial și care implică un număr mic de participanți. Aceste studii examinează în primul rând siguranța, dar, în unele cazuri, și eficacitatea utilizării RPE dezvoltate din celule stem pluripotente în AMD uscată și umedă și în degenerescența maculară Stargardt.
Înlocuirea celulelor RPE deteriorate va fi eficientă numai la pacienții care încă mai au cel puțin o parte din retina funcțională și, prin urmare, un anumit nivel de vedere (adică în stadii incipiente ale bolii). Acest lucru se datorează faptului că celulele RPE nu sunt ele însele responsabile pentru „vedere”, ci sunt de fapt responsabile pentru susținerea retinei „văzătoare”. Vederea este pierdută în aceste tipuri de boli atunci când retina începe să degenereze, deoarece celulele RPE nu își fac treaba în mod corespunzător. Astfel, celulele RPE trebuie să fie înlocuite la timp pentru ca acestea să susțină o retină care încă funcționează. Se speră ca transplantul de noi celule RPE să oprească apoi permanent pierderea în continuare a vederii și, în unele cazuri, poate chiar să îmbunătățească vederea într-o anumită măsură.
Înlocuirea celulelor retiniene
În multe dintre cazurile în care se pierde vederea, descoperim adesea că problema constă în funcționarea defectuoasă a circuitelor retiniene. Diferite tulburări apar atunci când anumite celule specializate din circuit fie nu mai funcționează corect, fie mor. În ciuda faptului că retina este mai complicată decât alte componente ale ochiului, se speră că, în cazul în care se poate găsi o sursă de noi celule retiniene, am putea fi capabili să înlocuim celulele deteriorate sau muribunde pentru a repara retina. În plus, această abordare poate ajuta, de asemenea, la repararea daunelor cauzate nervului optic.
Încă o dată, oamenii de știință au apelat la tehnologia celulelor stem pentru a furniza sursa de celule de înlocuire. Mai multe studii au raportat acum că atât celulele stem embrionare, cât și celulele iPS pot fi transformate în diferite tipuri de celule retiniene în laborator. În cadrul ochiului, un tip de celulă numit celulă Müller, care se găsește în retină, este cunoscut ca acționând ca o celulă stem la unele specii, cum ar fi peștele zebră. S-a sugerat că această celulă ar putea, de asemenea, să acționeze ca o celulă stem la om, caz în care ar putea oferi o altă sursă de celule retiniene pentru repararea retinei.
Dincolo de transplantul de celule RPE, repararea directă a retinei ar putea permite pacienților care și-au pierdut deja vederea să o recupereze într-o oarecare măsură. Acest lucru dă speranțe pentru pacienții cu afecțiuni precum degenerescența maculară legată de vârstă în stadiu avansat, în care celulele fotoreceptoare sensibile la lumină din retină au fost deja pierdute. Acest tip de cercetare poate oferi, de asemenea, noi tratamente pentru persoanele care suferă de boli ale retinei, cum ar fi retinita pigmentară și glaucomul. Cu toate acestea, în ciuda dovezilor încurajatoare, astfel de cercetări se află încă la început. În prezent, nu sunt planificate studii clinice pentru pacienți care să utilizeze acest tip de abordare, deoarece mai întâi este nevoie de cercetări suplimentare semnificative.
.