Dive Brief:
- Ett bioteknikföretag från New York meddelade på tisdagen att dess experimentella behandling mot ALS inte uppnådde huvudmålet i en klinisk prövning i ett sent skede, vilket är det senaste slaget mot ett forskningsområde som är märkt av misslyckade läkemedel.
- I studien rekryterades patienter med snabbt progredierande ALS, eller amyotrofisk lateralskleros, och de fick antingen placebo eller en behandling som utvecklats av Brainstorm Cell Therapeutics, som försöker behandla neurodegenerativa sjukdomar genom att använda vuxna stamceller. Brainstorm sade att även om dess terapi verkade ha en positiv effekt, överträffade den inte placebo signifikant på grund av bättre än förväntade resultat i den gruppen.
- Brainstorm har dock inte gett upp. VD Chaim Lebovits sade att hans företag har haft informella samtal med Food and Drug Administration och är övertygad om att det finns en väg framåt för dess behandling. Brainstorm lyfte också fram svar som setts i en undergrupp av patienter som hade tidig ALS och fick företagets läkemedel.
Dive Insight:
Likt de flesta neurodegenerativa sjukdomar har ALS förbluffat världens skickligaste forskare och mäktigaste läkemedelsföretag. För närvarande är behandlingen begränsad till endast två läkemedel, som båda har sina begränsningar.
Brainstorm, som grundades år 2000, har försökt lägga till den listan med sin så kallade teknikplattform NurOwn. NurOwn tar stamceller från en patients benmärg, konstruerar dem så att de utsöndrar molekyler som hjälper till att skydda och odla nervceller och injicerar dem sedan tillbaka till patienten i hopp om att de kan bromsa eller stoppa neurodegenerationen.
2016 fick Brainstorms cellterapi positiva resultat i en medelstor studie med nästan 50 ALS-patienter. Baserat på dessa resultat, samt historiska data från andra ALS-studier, utformade företaget en studie i sent skede som antog att 35 % av de NurOwn-behandlade patienterna och 15 % av de placebobehandlade patienterna skulle nå det primära målet: en förbättring med 1,25 poäng varje månad på en allmänt använd skala för att mäta funktionen hos ALS-patienter.
Förvisso visar de resultat som presenterades på tisdagen en svarsfrekvens på 35 % hos de NurOwn-behandlade patienterna. Svarsfrekvensen i placebogruppen var dock mycket högre än vad Brainstorm räknat med – 28 % – vilket i slutändan ledde till att studien inte lyckades.
”Vi träffade inte den riktiga home run vi ville ha”, sade Lebovits vid ett samtal med investerare på tisdagsmorgonen.
Ralph Kern, Brainstorms medicinska chef, sade att en möjlig orsak till försökets höga placebosvar kan vara antalet deltagare med svår ALS, som var större än i andra ALS-studier och mer än vad Brainstorm hade förväntat. Kern sade att dessa patienter ofta är mindre mottagliga för behandling och svårare att mäta svaren för – faktorer som kan ha tyngt resultaten.
”Med andra ord såg vi mer variabilitet i mätningen av ALS-symtom och funktion i den nedre delen av den funktionella skalan”, sade han.
Trots bakslaget säger Brainstorms chefer att det finns tillräckligt med positiva data bakom NurOwn-behandlingen för att fortsätta att driva den framåt inom ALS.
En förspecificerad analys av deltagare med tidig ALS visade till exempel på en mycket större skillnad i svarsfrekvens, 35 % jämfört med 16 %, mellan dem som fick NurOwn och placebo. I genomsnitt sjönk tidiga ALS-patienter som behandlades med cellterapin NurOwn med 1,77 poäng på den funktionella skalan under försökets 28 veckors testperiod, vilket var bättre än den nedgång på 3,78 poäng som sågs bland deras placebobehandlade motsvarigheter.
”Vi känner, alla vi i Brainstorm som granskar data … att detta helt klart har en väg – förmodligen mer än en väg – för ett godkännande utan att göra ytterligare en prövning”, sade Lebovits.
Investerare är dock inte så säkra. Brainstorms aktiekurs föll med 66 procent på tisdagsmorgonen för att handlas till cirka 4 dollar.