Studien av Azimi och Welch i detta nummer 1 väcker flera viktiga frågor om tolkningen av analyser av kostnadseffektivitet. Den kanske viktigaste frågan är: ”Vad är en kostnadseffektiv medicinsk behandling?”. Men relaterade frågor inkluderar hur man upptäcker systematisk bias i tolkningen av kostnadseffektivitetsanalyser och hur man tolkar sådana analyser när det inte finns någon konsensus om vad man ska betala för medicinsk terapi.
Kostnadseffektivitetsanalyser utvärderar en hälsoinsats genom att ställa frågan: ”Hur mycket hälsovinster får vi för våra pengar?”. Syftet med sådana analyser är att hjälpa beslutsfattare att fördela hälso- och sjukvårdsresurser på ett effektivt sätt.2 Dessa analyser uttrycker kostnader i dollar och hälsofördelar i hälsoenheter, t.ex. ett räddat liv, ett fall av cancer som avvärjts eller ett vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY). De beräknar en kostnadseffektivitetskvot: förhållandet mellan utlagda dollar och erhållet hälsoresultat. I analyserna jämförs en insats med en annan, så de beräknar kostnadseffektiviteten som skillnaden i kostnad mellan två insatser, dividerat med skillnaden i uppnådd hälsovinst. Till exempel, i en studie som utvärderade kostnadseffektiviteten av att testa kolesterolnivåer hos barn, jämfört med att inte testa, skulle kostnadseffektivitetskvoten vara
I det här exemplet, om kostnadseffektivitetskvoten var 35 000 dollar per vunnet levnadsår, skulle man förvänta sig att vinna ytterligare ett levnadsår för varje ytterligare 35 000 dollar som spenderades på att testa barn för hyperkolesterolemi. Kostnadseffektivitetskvoten är mest användbar när den uttrycks i dollar per vunnet levnadsår (med lämpliga justeringar för livskvalitet, vanligen uttryckt som QALY), eftersom detta mått gör det möjligt att jämföra effektiviteten hos hälsoinsatser för olika tillstånd med hjälp av samma enheter, på samma sätt som man skulle kunna jämföra olika bilar med hjälp av måttet miles per gallon.
Men om vi antar att vi vet att en insats kostar 35 000 dollar per vunnet levnadsår, bör vi då införa den? För att besluta om vi ska utföra en intervention måste vi välja ett tröskelvärde för kostnadseffektivitet: den summa pengar som vi är villiga att spendera för att vinna ett levnadsår. Är det lämpliga tröskelvärdet 25 000, 50 000 eller 100 000 dollar? Azimi och Welch bedömde hur författarna till kostnadseffektivitetsanalyser svarade på den frågan. De fann att vid tröskelvärden på mindre än 61 500 dollar per vunnet levnadsår var författarna antingen positiva till att genomföra åtgärden eller drog ingen bestämd slutsats. För tröskelvärden mellan 61 500 dollar och 166 000 dollar var författarna oense om kostnadseffektiviteten. För tröskelvärden på mer än 166 000 dollar drog författarna slutsatsen att interventionen inte borde genomföras. Vad innebär dessa resultat? Varför är författarna oense om det lämpliga tröskelvärdet för kostnadseffektivitet?
Valet av ett tröskelvärde för kostnadseffektivitet är en värdebedömning som beror på flera faktorer.3 För det första beror valet på vem beslutsfattaren är och vad syftet med analysen av kostnadseffektivitet är. Sådana analyser utförs utifrån ett visst perspektiv – patienternas, regeringens, samhällets eller betalarnas perspektiv. Perspektivet är viktigt eftersom det avgör vems kostnader och fördelar författarna tar med i analysen. Det är också viktigt eftersom dessa olika enheter kan ha olika tröskelvärden för kostnadseffektivitet och kan använda analyserna i olika syften. Om en konsument till exempel försöker avgöra om han eller hon ska köpa ett dyrare men effektivare läkemedel, kommer tröskelvärdet för kostnadseffektivitet att bero på personens vilja att betala för förbättrad livskvalitet eller livslängd. En försäkringsgivare kan välja ett tröskelvärde baserat på efterfrågan på marknaden: en potentiell abonnent som väljer mellan planer med olika tröskelvärden (enligt de tjänster som täcks av planen) skulle ha en tendens att köpa den plan som motsvarar hans eller hennes personliga tröskelvärde. Även om en viss beslutsfattare bör använda samma tröskelvärde för kostnadseffektivitet konsekvent, kanske olika beslutsfattare inte väljer samma tröskelvärde.
Om beslutsfattaren är regeringen kommer tröskelvärdet för kostnadseffektivitet i teorin att fastställas genom ett samhälleligt samförstånd. Något sådant samförstånd finns inte för närvarande,4–7 och det är oklart hur man ska komma fram till ett sådant samförstånd. Dessutom använde Garber och Phelps ekonomiska principer för att visa att även om användningen av ett enda samhälleligt tröskelvärde för kostnadseffektivitet skulle möjliggöra en effektiv fördelning av offentliga hälso- och sjukvårdsresurser, kommer vissa människor i en heterogen befolkning att få mer hälso- och sjukvård än de skulle vilja, och andra människor kommer att få mindre.3
Den andra faktorn i valet av ett tröskelvärde för kostnadseffektivitet är hur beslutsfattaren värderar hälsoresultat och pengar, hur hon är beredd att ersätta det ena med det andra, och hur hon förhåller sig till risker. Människor varierar avsevärt när det gäller hur mycket pengar de är beredda att spendera för att förbättra hälsan, vilket delvis framgår av att människor väljer att köpa olika typer av sjukförsäkringar till olika priser. Baserat på rimliga antaganden om värderingar och riskattityder visade Garber och Phelps att en rimlig tröskel för kostnadseffektivitet är ungefär dubbelt så hög som en persons årsinkomst.3 Dessutom kommer en person som är mer motvillig till risken att drabbas av allvarlig sjukdom och död att ha en högre tröskel för kostnadseffektivitet (vilket tyder på att han eller hon är mer villig att spendera pengar för att uppnå hälsa) än en person som är mindre orolig för sådana risker.3
Den tredje faktorn är de tillgängliga resurserna. Precis som en hushållsbudget förändras när familjens inkomst förändras, kan en beslutsfattares tröskelvärde för kostnadseffektivitet förändras när resurserna förändras. På samhällsnivå illustrerar användningen av antiretroviral behandling av hiv-infektion på ett levande sätt hur beroende tröskeln för kostnadseffektivitet är av resurserna: även om antiretroviral behandling kan anses vara kostnadseffektiv i USA är en tröskel för kostnadseffektivitet på 50 000 US-dollar per vunnet levnadsår helt osannolik i utvecklingsländerna, där hälso- och sjukvårdsutgifterna per capita kan vara mindre än 10 US-dollar per år. Resurser och tröskelvärdet för kostnadseffektivitet tenderar att stiga och sjunka tillsammans, om alla andra faktorer är lika.
Sammanfattningsvis beror valet av tröskelvärde för kostnadseffektivitet på vem som fattar beslutet, vad syftet med analysen är, hur beslutsfattaren värderar hälsa, pengar och risk samt vilka resurser som finns tillgängliga. Därför är det inte troligt att sökandet efter ett enda tröskelvärde för kostnadseffektivitet kommer att vara fruktbart. Med tanke på dessa överväganden är det inte förvånande att de författare som Azimi och Welch studerade kom fram till olika slutsatser.
Som en praktisk fråga, hur kan vi tolka kostnadseffektivitetsanalyser? Med erkännande av att olika beslutsfattare inte kommer att – och inte nödvändigtvis bör – vara överens med varandra, tolkar jag resultaten av sådana analyser som att de ger allmän vägledning om huruvida ett ingrepp är någorlunda effektivt, av tvivelaktig effektivitet eller ineffektivt. De flesta, men inte alla, beslutsfattare i Förenta staterna kommer att dra slutsatsen att insatser som kostar mindre än 50 000-60 000 dollar per vunnen QALY är rimligt effektiva. Ett exempel är screening för högt blodtryck, som kostar 27 519 dollar per vunnet levnadsår för 40-åriga män.3, 8 När det gäller insatser som kostar mellan 60 000 och cirka 175 000 dollar per QALY kan vissa beslutsfattare anse att insatserna är tillräckligt effektiva, men de flesta andra kommer inte att hålla med. Till exempel kostar koronar bypass-transplantation för patienter med sjukdom i ett enda kärl och måttlig angina pectoris 88 087 dollar per vunnet levnadsår (i 1993 års dollar).3, 9 Få beslutsfattare kommer att dra slutsatsen att interventioner som kostar mer än 175 000 dollar per QALY är försvarbara. Kostnadseffektivitetsanalyser uppmärksammar oss på interventioner för vilka bristande effektivitet är ett viktigt övervägande.
Azimi och Welch tar också upp frågan om huruvida finansiering från industrin påverkar författarna att stödja högkostnadsalternativ eller att använda ett högre tröskelvärde för kostnadseffektivitet. I deras studie var mediantröskeln för de industrifinansierade studierna 32 678 dollar per vunnet levnadsår (högre än den tröskel på 9 500 dollar som författarna observerade i andra studier), ett värde som i sig självt skulle ge upphov till få kontroverser. Vi kan inte avgöra utifrån studien om rekommendationerna i de industrifinansierade analyserna var olämpliga eller om de var systematiskt vinklade. Som konsumenter av kostnadseffektivitetsanalyser bör vi dock inse att tillverkarna har enorma ekonomiska incitament att visa att deras produkter är kostnadseffektiva, och att risken för bias finns oavsett finansieringskälla. Vi bör vara uppmärksamma på finansieringskällan för en studie och leta efter uttalanden som visar att författarna har haft fullt vetenskapligt och redaktionellt oberoende och som avslöjar arten av finansiella band med sponsorn. Även om vetenskapligt och redaktionellt oberoende inte garanterar en opartisk studie, skapar avsaknaden av dem många möjligheter, ofta oavsiktliga, till subtil bias.
Den bredare fråga som Azimi och Welch ställer är om kostnadseffektivitetsanalyser innehåller kostnader. Som de erkänner är dock kostnadsbegränsning inte syftet med kostnadseffektivitetsanalyser. Vi bör snarare fråga oss om kostnadseffektivitetsanalyser hindrar oss från att slösa pengar på insatser som ger minimal nytta i förhållande till kostnaden. Den frågan förtjänar en noggrann undersökning; när vi utvärderar inflytandet av kostnadseffektivitetsanalyser måste vi dock inse att det inte nödvändigtvis innebär att spendera pengar på ett klokt sätt att spendera mindre pengar.
Kostnadseffektivitetsanalyser är ett verktyg för att hjälpa oss att förstå vad vi får i gengäld för de pengar som vi spenderar på hälso- och sjukvården. När man beslutar om man ska erbjuda en insats är ekonomisk effektivitet bara en av många faktorer som förtjänar att beaktas. Det kan finnas goda skäl att erbjuda en ineffektiv insats, och det kan finnas goda skäl att inte erbjuda en effektiv insats (t.ex. av jämlikhetsskäl eller etiska skäl). Kostnadseffektivitetsanalyser kan, om de används med förståelse för deras begränsningar, ge underlag för beslut om användningen av en insats. Vi bör dock inte förväxla skalpellen med kirurgen: Kostnadseffektivitetsanalyser är ett verktyg som inte kan ersätta värdebedömningar. Vi måste fortfarande bestämma hur mycket pengar vi är villiga att spendera för att förbättra vår hälsa.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System and Departments of Medicine and Health Research and Policy, Stanford University, Palo Alto, Kalifornien.