Studie Azimiho a Welche v tomto čísle 1 vyvolává několik důležitých otázek ohledně interpretace analýz nákladové efektivity. Snad nejdůležitější otázka zní: „Co představuje nákladově efektivní léčbu?“. Související otázky však zahrnují i to, jak odhalit systematické zkreslení při interpretaci analýz nákladové efektivity a jak tyto analýzy interpretovat, když neexistuje shoda o tom, kolik za léčebnou terapii zaplatit.
Analýzy nákladové efektivity hodnotí zdravotní intervenci otázkou: „Jaký zdravotní přínos získáme za naše peníze?“. Účelem těchto analýz je pomoci rozhodovacím orgánům efektivně alokovat zdroje zdravotní péče.2 Tyto analýzy vyjadřují náklady v dolarech a zdravotní přínosy v jednotkách zdraví, jako je zachráněný život, odvrácený případ rakoviny nebo získaný rok života upravený podle kvality (QALY). Vypočítávají poměr nákladů a efektivity: poměr vynaložených dolarů a dosažených zdravotních výsledků. Analýzy porovnávají jednu intervenci s jinou, takže nákladovou efektivitu počítají jako rozdíl v nákladech mezi dvěma intervencemi dělený rozdílem v dosaženém zdravotním přínosu. Například ve studii, která hodnotila nákladovou efektivitu testování hladiny cholesterolu u dětí ve srovnání s netestováním, by poměr nákladové efektivity byl
V tomto příkladu, pokud by poměr nákladové efektivity byl 35 000 USD na získaný rok života, by se očekávalo, že za každých dalších 35 000 USD, které byly vynaloženy na testování dětí na hypercholesterolemii, se získá jeden rok života navíc. Poměr nákladové efektivity je nejužitečnější, pokud je vyjádřen v dolarech na získaný rok života (s příslušnými úpravami o kvalitu života, obvykle vyjádřenou jako QALY), protože tato metrika umožňuje porovnávat účinnost zdravotních intervencí u různých stavů pomocí stejných jednotek, podobně jako lze porovnávat různé automobily pomocí metriky mil na galon.
Předpokládejme však, že víme, že intervence stojí 35 000 dolarů na získaný rok života; měli bychom ji přijmout? Abychom se mohli rozhodnout, zda intervenci provést, musíme zvolit práh nákladové efektivity: částku, kterou jsme ochotni vynaložit na získání jednoho roku života. Je vhodnou hranicí 25 000, 50 000 nebo 100 000 dolarů? Azimi a Welch hodnotili, jak na tuto otázku odpovídají autoři analýz nákladové efektivity. Zjistili, že v případě prahových hodnot nižších než 61 500 USD za získaný rok života autoři buď upřednostňovali zavedení intervence, nebo nedospěli k žádnému jednoznačnému závěru. U prahových hodnot mezi 61 500 a 166 000 USD se autoři v otázce nákladové efektivity neshodli. U prahových hodnot vyšších než 166 000 USD autoři dospěli k závěru, že by se intervence neměla provádět. Co tyto výsledky znamenají? Proč se autoři neshodnou na vhodné prahové hodnotě nákladové efektivity?
Výběr prahové hodnoty nákladové efektivity je hodnotový úsudek, který závisí na několika faktorech.3 Za prvé, výběr závisí na tom, kdo rozhoduje a jaký je účel analýzy nákladové efektivity. Takové analýzy se provádějí z určitého hlediska – z hlediska pacientů, vlády, společnosti nebo plátců. Hledisko je důležité, protože určuje, čí náklady a čí přínosy autoři do analýzy zahrnou. Je důležitá také proto, že tyto různé subjekty mohou mít různé prahové hodnoty nákladové efektivity a mohou analýzy používat k různým účelům. Pokud se například spotřebitel snaží rozhodnout, zda si koupit dražší, ale účinnější lék, bude práh nákladové efektivity záviset na ochotě této osoby zaplatit za lepší kvalitu nebo délku života. Pojišťovna může zvolit práh na základě poptávky na trhu: potenciální účastník, který si vybírá mezi plány s různými prahy (jak vyplývá ze služeb, které plán pokrývá), bude mít tendenci koupit ten, který odpovídá jeho osobnímu prahu. Ačkoli by tedy daný rozhodovací orgán měl důsledně používat stejný práh nákladové efektivity, různé rozhodovací orgány nemusí zvolit stejný práh.
Pokud je rozhodovacím orgánem vláda, pak bude práh nákladové efektivity teoreticky stanoven společenským konsensem. V současné době žádný takový konsensus neexistuje4–7 a způsob, jak k němu dospět, není jasný. Navíc Garber a Phelps použili ekonomické principy, aby ukázali, že ačkoli by použití jediného společenského prahu nákladové efektivity umožnilo efektivní alokaci veřejných zdrojů zdravotní péče, v heterogenní populaci budou někteří lidé dostávat více zdravotní péče, než by si zvolili, a jiní lidé budou dostávat méně.3
Druhým faktorem při volbě prahu nákladové efektivity je to, jak si rozhodující osoba cení zdravotních výsledků a peněz, jak je ochotna jedno nahradit druhým a jaký je její postoj k riziku. Lidé se výrazně liší v množství peněz, které jsou ochotni vynaložit na zlepšení zdraví, o čemž částečně svědčí i to, že se lidé rozhodují pro různé druhy zdravotního pojištění za různé ceny. Na základě věrohodných předpokladů o hodnotách a postojích k riziku Garber a Phelps ukázali, že rozumný práh nákladové efektivity je přibližně dvojnásobek ročního příjmu člověka.3 Navíc člověk, který má větší odpor k riziku vážné nemoci a smrti, bude mít vyšší práh nákladové efektivity (což naznačuje větší ochotu vynaložit peníze na získání zdraví) než člověk, který se takových rizik obává méně.3
Třetím faktorem jsou dostupné zdroje. Stejně jako se bude měnit rozpočet domácnosti se změnou rodinného příjmu, může se se změnou zdrojů měnit i práh nákladové efektivnosti rozhodujícího se člověka. Z celospolečenského hlediska používání antiretrovirové léčby infekce HIV názorně ilustruje závislost prahu nákladové efektivity na zdrojích: ačkoli antiretrovirová léčba může být ve Spojených státech považována za nákladově efektivní, práh nákladové efektivity ve výši 50 000 USD za získaný rok života je v rozvojovém světě, kde výdaje na zdravotnictví na obyvatele mohou být nižší než 10 USD ročně, zcela nepravděpodobný. Zdroje a práh nákladové efektivity mají tendenci stoupat a klesat společně, přičemž všechny ostatní faktory jsou stejné.
Shrnem lze říci, že volba prahu nákladové efektivity závisí na tom, kdo rozhoduje, jaký je účel analýzy, jak rozhodující osoba hodnotí zdraví, peníze a riziko a jaké jsou dostupné zdroje. Hledání jediného prahu nákladové efektivity tedy pravděpodobně nebude plodné. Vzhledem k těmto úvahám není překvapivé, že autoři zkoumaní Azimim a Welchem dospěli k rozdílným závěrům.
Jak prakticky interpretovat analýzy nákladové efektivity? S vědomím toho, že různí rozhodovatelé nebudou – a neměli by nutně – souhlasit jeden s druhým, interpretuji výsledky takových analýz jako obecné vodítko k tomu, zda je intervence přiměřeně účinná, sporně účinná nebo neúčinná. Většina rozhodovacích orgánů ve Spojených státech, ale ne všechny, dospěje k závěru, že zásahy, které stojí méně než 50 000 až 60 000 USD na získané QALY, jsou přiměřeně účinné. Příkladem je screening hypertenze, který stojí 27 519 USD na získaný rok života u 40letých mužů.3, 8 U intervencí, které stojí 60 000 USD až přibližně 175 000 USD na QALY, mohou někteří rozhodovací orgány považovat intervence za dostatečně účinné; většina ostatních s tím nebude souhlasit. Například koronární bypass u pacientů s onemocněním jedné cévy a středně těžkou anginou pectoris stojí 88 087 USD na získaný rok života (v dolarech z roku 1993).3, 9 Jen málo rozhodovacích orgánů dojde k závěru, že intervence, které stojí více než 175 000 USD na QALY, jsou opodstatněné. Analýza nákladové efektivity nás upozorňuje na intervence, u nichž je nedostatečná efektivita důležitým hlediskem.
Azimi a Welch také vznášejí otázku, zda financování ze strany průmyslu ovlivňuje autory, aby podporovali alternativy s vysokými náklady nebo aby používali vyšší práh nákladové efektivity. V jejich studii byl medián prahové hodnoty studií financovaných průmyslem 32 678 dolarů za získaný rok života (vyšší než prahová hodnota 9 500 dolarů, kterou autoři zaznamenali v jiných studiích), což je hodnota, která by sama o sobě nevyvolávala velké kontroverze. Ze studie nelze určit, zda doporučení analýz financovaných průmyslem byla nevhodná nebo zda byla systematicky zkreslená. Nicméně jako konzumenti analýz nákladové efektivity bychom si měli uvědomit, že výrobci čelí obrovské ekonomické motivaci prokázat nákladovou efektivitu svých produktů a že možnost zkreslení existuje bez ohledu na zdroj financování. Měli bychom si všímat zdroje financování studie a měli bychom hledat prohlášení, která uvádějí, že autoři měli plnou vědeckou a redakční nezávislost, a která zveřejňují povahu finančních vazeb se sponzorem. Ačkoli vědecká a redakční nezávislost nezaručuje nezaujatou studii, jejich nedostatek vytváří mnoho příležitostí, často neúmyslných, pro jemné zkreslení.
Širší otázkou, kterou Azimi a Welch kladou, je, zda analýzy nákladové efektivity obsahují náklady. Jak však uznávají, omezení nákladů není účelem analýz nákladové efektivity. Spíše bychom se měli ptát, zda nám analýzy nákladové efektivity brání v plýtvání penězi na intervence, které poskytují minimální přínos v poměru k nákladům. Tato otázka si zaslouží pečlivé studium; při hodnocení vlivu analýz nákladové efektivity si však musíme uvědomit, že rozumné utrácení peněz nemusí nutně znamenat utrácení méně peněz.
Analýza nákladové efektivity je nástrojem, který nám pomáhá pochopit, co získáváme za peníze, které vydáváme na zdravotní péči. Při rozhodování o tom, zda nabídnout určitý zákrok, je ekonomická efektivita pouze jedním z mnoha faktorů, které si zaslouží zvážení. Mohou existovat dobré důvody, proč nabízet neefektivní intervenci, a mohou existovat dobré důvody, proč efektivní intervenci nenabízet (např. obavy o spravedlnost nebo etiku). Analýzy nákladové efektivity, které se používají s vědomím jejich omezení, mohou být podkladem pro rozhodování o použití intervence. Neměli bychom však zaměňovat skalpel s chirurgem: analýza nákladové efektivity je nástroj, který nemůže nahradit hodnotové soudy. Stále se musíme rozhodnout, kolik peněz jsme ochotni vynaložit na zlepšení našeho zdraví.
Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System and Departments of Medicine and Health Research and Policy, Stanford University, Palo Alto, Calif.