Dive Brief:
- Een biotech uit New York kondigde dinsdag aan dat zijn experimentele behandeling voor ALS niet voldeed aan het hoofddoel van een klinische studie in een laat stadium, waarmee het de laatste klap uitdeelde voor een onderzoeksgebied dat wordt ontsierd door mislukte medicijnen.
- In de studie werden patiënten gerekruteerd met snel voortschrijdende ALS, of amyotrofische laterale sclerose, en kregen ze ofwel een placebo of een therapie ontwikkeld door Brainstorm Cell Therapeutics, dat neurodegeneratieve ziekten probeert te behandelen door het gebruik van volwassen stamcellen. Brainstorm zei dat hoewel zijn therapie een positief effect leek te hebben, het niet significant beter presteerde dan de placebo vanwege beter dan verwachte resultaten in die groep.
- Brainstorm heeft het echter niet opgegeven. CEO Chaim Lebovits zei dat zijn bedrijf informele gesprekken voert met de Food and Drug Administration en er vertrouwen in heeft dat er een pad voorwaarts is voor zijn therapie. Brainstorm benadrukte ook de reacties die werden waargenomen bij een subgroep van patiënten met beginnende ALS die het geneesmiddel van het bedrijf kregen.
Dive Insight:
Zoals de meeste neurodegeneratieve ziekten heeft ALS ’s werelds meest bekwame onderzoekers en machtige geneesmiddelenbedrijven voor een raadsel gesteld. Momenteel is de behandeling beperkt tot slechts twee medicijnen, die beide hun beperkingen hebben.
Brainstorm, opgericht in 2000, heeft geprobeerd om aan die lijst toe te voegen met zijn zogenaamde NurOwn-technologieplatform. NurOwn neemt stamcellen uit het beenmerg van een patiënt, engineert ze om moleculen af te scheiden die neuronen helpen beschermen en groeien, en injecteert ze vervolgens terug in de patiënt in de hoop dat ze neurodegeneratie kunnen vertragen of stoppen.
In 2016 scoorde de celtherapie van Brainstorm positieve resultaten in een middelgrote studie van bijna 50 ALS-patiënten. Op basis van die resultaten, evenals historische gegevens van andere ALS-proeven, ontwierp het bedrijf een late-fase proef die ervan uitging dat 35% van de met NurOwn behandelde patiënten en 15% van de met placebo behandelde patiënten het primaire doel zou halen: elke maand een verbetering van 1,25 punt op een veelgebruikte schaal voor het meten van de functie bij ALS-patiënten.
Inderdaad, de dinsdag gepresenteerde resultaten tonen een responspercentage van 35% bij de met NurOwn behandelde patiënten. De respons in de placebogroep was echter veel hoger dan Brainstorm verwachtte – 28% – wat uiteindelijk leidde tot het niet slagen van de proef.
“We hebben niet de echte home-run geraakt die we wilden,” zei Lebovits op een dinsdagochtendgesprek met investeerders.
Ralph Kern, de chief medical officer van Brainstorm, zei dat een mogelijke reden voor de hoge placeborespons van de proef het aantal deelnemers met ernstige ALS zou kunnen zijn, dat groter was dan in andere ALS-studies en meer dan wat Brainstorm had verwacht. Kern zei dat deze patiënten vaak minder goed reageren op de behandeling en moeilijker zijn om reacties te meten – factoren die de resultaten kunnen hebben gewogen.
“Met andere woorden, we zagen meer variabiliteit in de meting van ALS-symptomen en functie aan de onderkant van de functionele schaal,” zei hij.
Ondanks de tegenslag zeggen de leidinggevenden van Brainstorm dat er genoeg positieve gegevens achter de NurOwn-therapie zitten om er verder mee te gaan in ALS.
In een vooraf gespecificeerde analyse van deelnemers met vroege ALS werd bijvoorbeeld een veel groter verschil in responspercentages gevonden, 35% versus 16%, tussen degenen die NurOwn kregen en placebo. Gemiddeld daalden vroege ALS-patiënten die werden behandeld met de NurOwn-celtherapie 1,77 punten op de functionele schaal tijdens de testperiode van 28 weken, wat beter was dan de daling van 3,78 punten die werd waargenomen bij hun met placebo behandelde tegenhangers.
“We hebben het gevoel, wij allemaal bij Brainstorm die de gegevens beoordelen … dat dit duidelijk een pad heeft – waarschijnlijk meer dan één pad – voor een goedkeuring zonder nog een proef te doen,” zei Lebovits.
Investeerders zijn er echter niet zo zeker van. De aandelenprijs van Brainstorm daalde dinsdagochtend met 66%, tot ongeveer $4.