De studie van Azimi en Welch in dit nummer 1 roept een aantal belangrijke vragen op over de interpretatie van kosten-effectiviteitsanalyses. De belangrijkste vraag is misschien wel: “Wat is een kosteneffectieve medische therapie?” Maar verwante vragen zijn onder meer hoe systematische vertekening bij de interpretatie van kosteneffectiviteitsanalyses kan worden opgespoord en hoe dergelijke analyses moeten worden geïnterpreteerd wanneer er geen consensus bestaat over wat voor een medische therapie moet worden betaald.
Kosteneffectiviteitsanalyses evalueren een gezondheidsinterventie door de vraag te stellen: “Hoeveel gezondheidsvoordeel krijgen we voor ons geld?” Het doel van dergelijke analyses is om beleidsmakers te helpen de middelen voor de gezondheidszorg efficiënt toe te wijzen.2 Deze analyses drukken de kosten uit in dollars en de voordelen voor de gezondheid in gezondheidseenheden, zoals een gered leven, een afgewend geval van kanker, of een gewonnen kwaliteitsgecorrigeerd levensjaar (QALY). Zij berekenen een kosteneffectiviteitsratio: de verhouding tussen de uitgaven in dollars en het bereikte gezondheidsresultaat. In de analyses wordt de ene interventie met de andere vergeleken, zodat de kosteneffectiviteit wordt berekend als het verschil in kosten tussen twee interventies, gedeeld door het verschil in verkregen gezondheidsvoordeel. Bijvoorbeeld, in een studie die de kosteneffectiviteit beoordeelde van het testen van cholesterolniveaus bij kinderen, vergeleken met het niet testen, zou de kosteneffectiviteitsratio
In dit voorbeeld, als de kosteneffectiviteitsratio $35.000 per gewonnen levensjaar zou zijn, zou men verwachten één extra levensjaar te winnen voor elke extra $35.000 die werd besteed aan het testen van kinderen op hypercholesterolemie. De kosteneffectiviteitsratio is het nuttigst wanneer deze wordt uitgedrukt in dollars per gewonnen levensjaar (met de nodige aanpassingen voor de levenskwaliteit, gewoonlijk uitgedrukt in QALY’s), omdat deze maatstaf het mogelijk maakt de doeltreffendheid van gezondheidsinterventies voor verschillende aandoeningen met behulp van dezelfde eenheden te vergelijken, ongeveer zoals men verschillende auto’s zou kunnen vergelijken met de maatstaf mijl per gallon.
Maar stel dat we weten dat een interventie 35.000 dollar per gewonnen levensjaar kost; moeten we die dan toepassen? Om te beslissen of wij een ingreep zullen uitvoeren, moeten wij een kosteneffectiviteitsdrempel kiezen: het bedrag dat wij bereid zijn uit te geven om één levensjaar te winnen. Is de juiste drempel 25.000 dollar, 50.000 dollar of 100.000 dollar? Azimi en Welch gingen na hoe auteurs van kosteneffectiviteitsanalyses die vraag beantwoordden. Zij ontdekten dat bij drempels van minder dan $ 61.500 per gewonnen levensjaar de auteurs ofwel voorstander waren van het toepassen van de interventie ofwel geen duidelijke conclusie trokken. Voor drempels tussen $61.500 en $166.000 waren de auteurs het niet eens over de kosteneffectiviteit. Bij drempels van meer dan 166.000 dollar concludeerden de auteurs dat de interventie niet moest worden uitgevoerd. Wat betekenen deze resultaten? Waarom zijn de auteurs het niet eens over de juiste kosteneffectiviteitsdrempel?
De keuze van een kosteneffectiviteitsdrempel is een waardeoordeel dat van verschillende factoren afhangt.3 Ten eerste hangt de keuze af van wie de besluitvormer is, en wat het doel van de kosteneffectiviteitsanalyse is. Dergelijke analyses worden uitgevoerd vanuit een bepaald perspectief – dat van de patiënt, van de overheid, van de samenleving, of van de betalers. Het perspectief is belangrijk omdat het bepaalt wiens kosten en wiens baten de auteurs in de analyse opnemen. Het is ook belangrijk omdat deze verschillende entiteiten verschillende kosteneffectiviteitsdrempels kunnen hebben, en de analyses voor verschillende doeleinden kunnen gebruiken. Als een consument bijvoorbeeld probeert te bepalen of hij een duurder maar doeltreffender geneesmiddel zal kopen, zal de kosteneffectiviteitsdrempel afhangen van de bereidheid van die persoon om te betalen voor een verbeterde kwaliteit of verlenging van het leven. Een verzekeraar zou een drempel kunnen kiezen op basis van de marktvraag: een potentiële abonnee die een keuze maakt uit plannen met verschillende drempels (zoals geïmpliceerd door de diensten die door het plan worden gedekt) zou geneigd zijn het plan te kopen dat overeenkomt met zijn of haar persoonlijke drempel. Hoewel een bepaalde besluitvormer dus consequent dezelfde kosteneffectiviteitsdrempel zou moeten gebruiken, is het mogelijk dat verschillende besluitvormers niet dezelfde drempel kiezen.
Als de besluitvormer de regering is, dan zal de kosteneffectiviteitsdrempel in theorie worden vastgesteld door middel van een maatschappelijke consensus. Een dergelijke consensus bestaat momenteel niet,4–7 en het is niet duidelijk hoe deze kan worden bereikt. Bovendien hebben Garber en Phelps economische beginselen gebruikt om aan te tonen dat, hoewel het gebruik van één enkele maatschappelijke kosteneffectiviteitsdrempel een efficiënte toewijzing van openbare middelen voor gezondheidszorg mogelijk zou maken, in een heterogene bevolking bepaalde mensen meer gezondheidszorg zullen ontvangen dan zij zouden verkiezen, en andere mensen minder.3
De tweede factor bij de keuze van een kosteneffectiviteitsdrempel is hoe een besluitvormer gezondheidsresultaten en geld waardeert, hoe zij bereid is het ene te vervangen door het andere, en wat haar houding is ten opzichte van risico. Mensen verschillen aanzienlijk in de hoeveelheid geld die zij willen uitgeven om hun gezondheid te verbeteren, zoals onder meer blijkt uit het feit dat mensen ervoor kiezen om verschillende soorten ziektekostenverzekeringen te kopen tegen verschillende prijzen. Op basis van plausibele veronderstellingen over waarden en risicohouding toonden Garber en Phelps aan dat een redelijke kosteneffectiviteitsdrempel ongeveer tweemaal het jaarinkomen van een persoon bedraagt.3 Bovendien zal iemand die meer afkerig is van het risico van ernstige ziekte en dood een hogere kosteneffectiviteitsdrempel hebben (wat wijst op een grotere bereidheid om geld uit te geven voor het verkrijgen van gezondheid) dan iemand die minder bezorgd is over dergelijke risico’s.3
De derde factor is de beschikbare middelen. Net zoals het huishoudbudget verandert naarmate het gezinsinkomen toeneemt, kan de drempel voor de kosteneffectiviteit van een besluitvormer veranderen naarmate de middelen veranderen. Op maatschappelijke basis illustreert het gebruik van antiretrovirale therapie voor HIV-infectie levendig de afhankelijkheid van de kosteneffectiviteitsdrempel van de middelen: hoewel antiretrovirale therapie in de Verenigde Staten als kosteneffectief kan worden beschouwd, is een kosteneffectiviteitsdrempel van 50.000 dollar per gewonnen levensjaar volstrekt ongeloofwaardig in de ontwikkelingswereld, waar de gezondheidsuitgaven per hoofd van de bevolking minder dan 10 dollar per jaar kunnen bedragen. De middelen en de kosteneffectiviteitsdrempel hebben de neiging samen te stijgen en te dalen, als alle andere factoren gelijk blijven.
Samenvattend hangt de keuze van een kosteneffectiviteitsdrempel af van wie de beslissing neemt; wat het doel van de analyse is; hoe de besluitvormer gezondheid, geld en risico waardeert; en wat de beschikbare middelen zijn. Het zoeken naar één enkele kosteneffectiviteitsdrempel zal dus waarschijnlijk niet vruchtbaar zijn. Gezien deze overwegingen is het niet verwonderlijk dat de door Azimi en Welch bestudeerde auteurs tot uiteenlopende conclusies zijn gekomen.
Hoe kunnen we kosten-effectiviteitsanalyses in de praktijk interpreteren? In de wetenschap dat verschillende besluitvormers het niet noodzakelijkerwijs met elkaar eens zullen – en moeten – zijn, interpreteer ik de resultaten van dergelijke analyses als een algemene leidraad voor de vraag of een interventie redelijk efficiënt, twijfelachtig efficiënt, of inefficiënt is. De meeste, maar niet alle, beleidsmakers in de Verenigde Staten zullen concluderen dat interventies die minder dan $50.000 tot $60.000 per gewonnen QALY kosten redelijk efficiënt zijn. Een voorbeeld is de screening op hypertensie, die 27.519 dollar per gewonnen levensjaar kost bij 40-jarige mannen.3, 8 Voor interventies die 60.000 dollar tot ongeveer 175.000 dollar per gewonnen QALY kosten, kunnen bepaalde besluitvormers de interventies voldoende efficiënt vinden; de meeste anderen zullen het daar niet mee eens zijn. Zo kost een coronaire bypassoperatie voor patiënten met een enkelvoudige vaatziekte en matige angina 88.087 dollar per gewonnen levensjaar (in dollars van 1993).3, 9 Weinig besluitvormers zullen concluderen dat interventies die meer dan 175.000 dollar per QALY kosten, te rechtvaardigen zijn. Kosteneffectiviteitsanalyses waarschuwen ons voor interventies waarvoor gebrek aan efficiëntie een belangrijke overweging is.
Azimi en Welch werpen ook de vraag op of financiering door de industrie auteurs beïnvloedt om alternatieven met hoge kosten te steunen of om een hogere kosteneffectiviteitsdrempel te gebruiken. In hun studie bedroeg de mediane drempel van de door de industrie gefinancierde studies $32.678 per gewonnen levensjaar (hoger dan de drempel van $9.500 die de auteurs in andere studies waarnamen), een waarde die op zich weinig controverse zou veroorzaken. Wij kunnen uit de studie niet afleiden of de aanbevelingen van de door de industrie gefinancierde analyses ongeschikt waren of systematisch bevooroordeeld waren. Niettemin moeten wij, als consumenten van kosten-batenanalyses, erkennen dat fabrikanten enorme economische stimulansen hebben om de kosten-batenverhouding van hun producten aan te tonen, en dat de kans op vertekening bestaat, ongeacht de financieringsbron. Wij moeten de financieringsbron van een studie in het oog houden en op zoek gaan naar verklaringen waaruit blijkt dat de auteurs volledig wetenschappelijk en redactioneel onafhankelijk waren, en die de aard van de financiële banden met de sponsor vermelden. Hoewel wetenschappelijke en redactionele onafhankelijkheid geen onbevooroordeelde studie garandeert, schept het ontbreken ervan veel mogelijkheden, vaak onbedoeld, voor subtiele vertekening.
De bredere vraag die Azimi en Welch stellen is of kosteneffectiviteitsanalyses kosten bevatten. Zoals zij echter erkennen, is kostenbeheersing niet het doel van kosteneffectiviteitsanalyses. We zouden ons eerder moeten afvragen of kosteneffectiviteitsanalyses ons ervan weerhouden geld te verspillen aan interventies die in verhouding tot de kosten minimale baten opleveren. Die vraag verdient zorgvuldig te worden bestudeerd; bij het evalueren van de invloed van kosteneffectiviteitsanalyses moeten we ons echter realiseren dat verstandig geld uitgeven niet noodzakelijkerwijs betekent dat er minder geld wordt uitgegeven.
Kosteneffectiviteitsanalyse is een hulpmiddel om ons te helpen begrijpen wat we terugkrijgen voor het geld dat we aan gezondheidszorg uitgeven. Bij de beslissing of een interventie moet worden aangeboden, is economische doelmatigheid slechts een van de vele factoren die in aanmerking moeten worden genomen. Er kunnen goede redenen zijn om een inefficiënte interventie aan te bieden, en er kunnen goede redenen zijn om een efficiënte interventie niet aan te bieden (zoals bezorgdheid over rechtvaardigheid of ethiek). Kosteneffectiviteitsanalyses kunnen, met kennis van hun beperkingen, informatie verschaffen bij beslissingen over het gebruik van een interventie. We mogen het scalpel echter niet verwarren met de chirurg: kosteneffectiviteitsanalyses zijn een instrument dat waardeoordelen niet kan vervangen. We moeten nog steeds beslissen hoeveel geld we bereid zijn uit te geven om onze gezondheid te verbeteren.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System en afdelingen Geneeskunde en Gezondheidsonderzoek en -beleid, Stanford University, Palo Alto, Calif.