Dive Brief:
- Newyorská biotechnologická společnost v úterý oznámila, že její experimentální léčba ALS nesplnila hlavní cíl pozdní fáze klinické studie, což je poslední rána pro oblast výzkumu poznamenanou neúspěchy léků.
- Studie zahrnovala pacienty s rychle postupující ALS neboli amyotrofickou laterální sklerózou, kterým bylo podáváno buď placebo, nebo terapie vyvinutá společností Brainstorm Cell Therapeutics, která se snaží léčit neurodegenerativní onemocnění pomocí dospělých kmenových buněk. Společnost Brainstorm uvedla, že její terapie sice zřejmě měla pozitivní účinek, ale kvůli lepším než očekávaným výsledkům v této skupině výrazně nepřevýšila placebo.
- Brainstorm se však nevzdává. Generální ředitel Chaim Lebovits uvedl, že jeho společnost vede neformální jednání s Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv a je přesvědčen, že pro její terapii existuje cesta vpřed. Společnost Brainstorm také zdůraznila reakce pozorované u podskupiny pacientů, kteří měli časnou formu ALS a dostávali lék této společnosti.
Dive Insight:
Stejně jako většina neurodegenerativních onemocnění, i ALS zatápí nejzkušenějším výzkumníkům a mocným farmaceutickým společnostem na světě. V současné době je léčba omezena na pouhé dva léky, přičemž oba mají svá omezení.
Společnost Brainstorm, založená v roce 2000, se snaží tento seznam doplnit o takzvanou technologickou platformu NurOwn. NurOwn odebírá kmenové buňky z kostní dřeně pacienta, upravuje je tak, aby vylučovaly molekuly, které pomáhají chránit a pěstovat neurony, a poté je vstřikuje zpět do pacienta v naději, že mohou zpomalit nebo zastavit neurodegeneraci.
V roce 2016 zaznamenala buněčná terapie společnosti Brainstorm pozitivní výsledky ve středně rozsáhlé studii na téměř 50 pacientech s ALS. Na základě těchto výsledků a historických údajů z jiných studií ALS společnost navrhla pozdní fázi studie, která předpokládala, že 35 % pacientů léčených přípravkem NurOwn a 15 % pacientů léčených placebem dosáhne svého primárního cíle: zlepšení o 1,25 bodu každý měsíc na široce používané stupnici pro měření funkcí u pacientů s ALS.
V úterý prezentované výsledky skutečně ukazují 35% míru odpovědi u pacientů léčených přípravkem NurOwn. Míra odpovědi ve skupině s placebem však byla mnohem vyšší, než společnost Brainstorm předpokládala – 28 % – což nakonec vedlo k tomu, že studie nebyla úspěšná.
„Netrefili jsme skutečný homerun, který jsme chtěli,“ řekl Lebovits na úterním ranním hovoru s investory.
Ralph Kern, lékařský ředitel společnosti Brainstorm, uvedl, že jedním z možných důvodů vysoké odezvy na placebo ve studii mohl být počet účastníků s těžkou formou ALS, který byl větší než v jiných studiích ALS a větší, než společnost Brainstorm očekávala. Kern uvedl, že tito pacienti často hůře reagují na léčbu a hůře se u nich měří odpovědi, což jsou faktory, které mohly mít vliv na výsledky.
„Jinými slovy, zaznamenali jsme větší variabilitu v měření symptomů ALS a funkcí na dolním konci funkční škály,“ řekl.
Vedení společnosti Brainstorm tvrdí, že navzdory neúspěchu je za terapií NurOwn dostatek pozitivních údajů, aby se v léčbě ALS pokračovalo.
Například předem specifikovaná analýza účastníků s časnou ALS zjistila mnohem větší rozdíl v míře odpovědi, 35 % oproti 16 %, mezi těmi, kteří dostali NurOwn a placebo. U pacientů s časnou ALS léčených buněčnou terapií NurOwn došlo během 28týdenního testovacího období studie k poklesu funkční škály v průměru o 1,77 bodu, což bylo lepší než pokles o 3,78 bodu zaznamenaný u jejich protějšků léčených placebem.
„Máme pocit, my všichni v Brainstormu při přezkoumávání údajů … že to má jasně cestu – pravděpodobně více než jednu cestu – pro schválení bez provádění další studie,“ řekl Lebovits.
Investoři si však tak jistí nejsou. Cena akcií společnosti Brainstorm v úterý ráno klesla o 66 % a obchoduje se za zhruba 4 dolary.