本号のAzimiとWelchによる研究1では、費用対効果分析の解釈についていくつかの重要な疑問が投げかけられている。 おそらく最も重要な疑問は、”何が費用対効果の高い医学療法を構成するのか “であろう。
費用対効果分析では、”お金に対してどれだけの健康利益が得られるか “という問いかけによって健康介入を評価する。 このような分析の目的は、意思決定者が医療資源を効率的に配分するのを助けることである。2 これらの分析は、コストをドルで表し、健康上の利益を、救命、癌1件の回避、または質調整生存年（QALY）の増加などの単位で表す。 また、費用対効果比（支出された金額と得られた健康上の成果の比率）を計算します。 分析は、ある介入と別の介入を比較するので、2つの介入間の費用の差を得られた健康上の利益の差で割ったものとして費用対効果を計算する。 例えば、子どものコレステロール値検査の費用対効果を、検査しない場合と比較して評価した研究では、費用対効果比は
この例では、費用対効果比が得られた生命年あたり3万5000ドルであれば、子どもの高コレステロール血症の検査を行うのに3万5000ドル追加するごとに1生命年多く得られると予想されることになります。 費用対効果比が最も有用なのは、獲得生命年数あたりのドル（QOLを適切に調整し、通常はQALYsで表す）で表した場合です。この指標は、異なる条件に対する健康介入の効率を、ガロンあたりのマイル数という指標で異なる自動車を比較するように、同じ単位で比較できるためです。 介入を行うかどうかを決めるには、費用対効果の閾値、つまり1年の生命を得るために使ってもよいと思う金額を選択しなければなりません。 適切な閾値は25,000ドル、50,000ドル、あるいは100,000ドルであろうか。 AzimiとWelchは、費用効果分析の著者がこの問いにどのように答えているかを評価した。 彼らは、得られた1生命年当たりの閾値が61,500ドル未満の場合、著者らは介入の実施を支持するか、明確な結論を出していないことが分かった。 61,500ドルから166,000ドルの間の閾値については、著者らは費用効果について意見が分かれた。 166,000ドル以上の閾値については、著者らは介入を実施すべきではないと結論づけた。 この結果は何を意味するのだろうか？ なぜ適切な費用対効果の閾値について著者間で意見の相違があるのだろうか。
費用対効果の閾値の選択は、いくつかの要因に依存する価値判断である。3 まず、その選択は意思決定者が誰か、費用対効果分析の目的が何であるかに依存する。 このような分析は、患者の視点、政府の視点、社会の視点、あるいは支払者の視点といった特定の視点から行われる。 この視点は、著者が誰の費用と便益を分析に含めるかを決定するため、重要である。 また、これらの異なる主体が異なる費用対効果の閾値を持ち、異なる目的のために分析を使用する可能性があるため、この視点も重要である。 例えば、消費者が、より高価だが、より効果的な医薬品を購入するかどうかを決定しようとする場合、費用対効果の閾値は、その人が生活の質または長さの改善に対して支払う意思を持っているかどうかに依存することになる。 保険会社は、市場の需要に基づいて閾値を選択するかもしれない。（プランがカバーするサービスによって暗示されるように）異なる閾値を持つプランの中から選ぶ潜在的加入者は、自分の個人的閾値に一致するものを購入する傾向があるだろう。 したがって、ある意思決定者は一貫して同じ費用対効果の閾値を使用すべきであるが、異なる意思決定者が同じ閾値を選択するとは限らない。
意思決定者が政府である場合、費用対効果の閾値は理論上、社会的合意によって設定されることになる。 現在、そのようなコンセンサスは存在せず4–7、コンセンサスを得るための方法も明確ではない。 さらに、Garber と Phelps は経済学の原理を用いて、単一の社会的費用効果閾値を使用すれば公的医療資源の効率的な配分が可能になるが、不均質な集団では、ある人々は自分が選択するよりも多くの医療を受け、他の人々はより少ない医療を受けることになると示した3
費用効果閾値を選ぶ際の第2の要因は、決定者が健康成果と貨幣にどう価値を置き、どちらかをもう一方で置き換える意志があるか、リスクに対してどういう態度をとるか、などである。 人々は、異なる価格で異なるタイプの健康保険に加入することを選択することからも分かるように、健康増進のために費やす金額には大きな差がある。 さらに、重病や死亡のリスクを嫌う人は、そうしたリスクをあまり気にしない人よりも費用対効果の閾値が高くなる（健康を得るためにお金を使う意思が高いことを示す）3
第三の要因は、利用できる資源である。 家計が家族の収入に応じて変化するように、意思決定者の費用対効果の閾値も資源が変われば変化する可能性がある。 社会的な観点から見ると，HIV感染に対する抗レトロウイルス療法の使用は，費用対効果の閾値が資源に依存することを明確に示している。米国では抗レトロウイルス療法は費用対効果が高いと考えられているかもしれないが，1人当たりの健康支出が年間10ドル未満かもしれない発展途上国では，得られた生命年あたり5万ドルの費用対効果の閾値は全く現実的ではない，と言えるのだ。
要するに、費用対効果の閾値の選択は、誰が意思決定を行うか、分析の目的は何か、意思決定者が健康、金銭、リスクをどう評価するか、利用可能な資源は何か、に依存するのである。 したがって、費用対効果の閾値をひとつに絞ることは、実り多いものにはならないであろう。 これらのことを考えると，AzimiとWelchが調査した著者が異なる結論に達したことは驚くことではない。
実際問題として，我々は費用対効果分析をどのように解釈すればよいのだろうか。 意思決定者が異なれば必ずしも意見が一致するわけではなく，また一致させるべきでもないという認識のもと，私はこのような分析の結果を，介入が合理的に効率的か，効率に疑問があるか，あるいは非効率的かに関する一般的な指針を提供するものと解釈している。 米国の意思決定者は、すべてではないが、そのほとんどが、得られるQALYあたり5万ドルから6万ドル以下のコストの介入は合理的に効率的であると結論づけるであろう。 1QALYあたり6万ドルから約17万5千ドルの費用がかかる介入については、特定の意思決定者はその介入を十分に効率的であると判断するかもしれないが、他のほとんどの意思決定者は同意しないであろう。 例えば、一枝病で中等度の狭心症の患者に対する冠動脈バイパス移植術は、獲得した生命年あたり88,087ドル（1993年のドル換算）である3,9。
Azimi and Welchはまた、産業界からの資金提供が、著者が高コストの代替案を支持したり、より高い費用対効果の閾値を使用したりすることに影響を与えるかどうかという問題を提起している。 彼らの研究では、産業界から資金提供を受けた研究の閾値の中央値は、獲得生命年あたり32,678ドル（著者らが他の研究で観察した9,500ドルより高い）であり、それ自体はほとんど議論を引き起こさない値であった。 この研究からは、産業界が資金提供した分析の推奨が不適切であったか、あるいは系統的に偏っていたかを判断することはできない。 しかし、費用対効果分析の消費者として、メーカーは自社製品の費用対効果を実証するために多大な経済的インセンティブを有しており、資金源に関係なくバイアスの可能性が存在することを認識するべきである。 私たちは、研究の資金源に留意し、著者が科学的・編集的に完全に独立していたことを示す記述や、スポンサーとの金銭的関係の内容を開示しているものを探すべきです。 科学的・編集的な独立性は偏りのない研究を保証するものではないが、その欠如は、しばしば不注意にも、微妙なバイアスがかかる多くの機会を生み出す。 しかし、彼らが認めているように、コストの抑制は費用効果分析の目的ではない。 むしろ、費用対効果分析が、費用に比して最小限の利益をもたらす介入にお金を浪費することを防ぐかどうかを問うべきだろう。 しかし、費用対効果分析の影響を評価する際には、賢くお金を使うことが、必ずしもお金を使わないことを意味するわけではないことを認識しなければならない。
費用対効果分析は、我々が医療に使うお金に対して何が返ってくるかを理解するためのツールである。 ある介入を行うかどうかの判断において、経済効率は検討に値する多くの要因の一つに過ぎない。 非効率的な介入を行うべき正当な理由があるかもしれないし、効率的な介入を行わないべき正当な理由（衡平性や倫理に関する懸念など）もあるかもしれない。 費用対効果分析は、その限界を理解した上で用いれば、介入の使用に関する意思決定に役立つ。 しかし、メスと外科医を混同してはならない。費用対効果分析は価値判断の代用にはならないツールである。 Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System and Departments of Medicine and Health Research and Policy, Stanford University, Palo Alto, Calif.
（カリフォルニア州パロアルト、VAパロアルト・ヘルスケアシステムおよびスタンフォード大学医学部、健康研究・政策学部）。