Dive Brief:
- ニューヨークのバイオテクノロジー企業は、ALSの実験的治療が後期臨床試験の主要目標を達成しなかったと発表し、薬の失敗で傷ついた研究分野への最新の打撃を与えています。
- この研究では、急速に進行するALS、または筋萎縮性側索硬化症の患者を募集し、プラセボまたはブレインストーム・セル・セラピューティクスが開発した治療法のいずれかを与えました。 ブレインストームの発表によると、同社の治療法はプラスの効果があるように見えたものの、そのグループでは予想以上の結果が出たため、プラセボを大きく上回ることはなかったとのことです。
- しかし、ブレインストームは諦めていません。 しかし、ブレインストームは諦めていません。CEOのChaim Lebovits氏は、同社が食品医薬品局との非公式な協議を行っており、同社の治療法には前進があると確信していると述べています。 また、Brainstorm社は、同社の薬を投与された初期のALS患者のサブセットで見られた反応を強調しました。
Dive Insight:
ほとんどの神経変性疾患と同様、ALSは世界で最も熟練した研究者や強力な医薬品会社を困らせています。 現在、治療はわずか2つの薬に限られており、どちらも限界があります。
2000年に設立されたBrainstorm社は、いわゆるNurOwnテクノロジー プラットフォームでこのリストに追加しようとしています。 NurOwnは、患者の骨髄から幹細胞を採取し、ニューロンを保護し成長させるのに役立つ分子を分泌するように幹細胞を設計し、神経変性を遅らせたり止めたりできることを期待して、患者に再び注入します。
2016年に、ブレインストームの細胞療法は、約50人のALS患者の中規模試験で良好な結果を得ました。 それらの結果と他のALS試験からの過去のデータに基づいて、同社は、NurOwn治療患者の35％とプラセボ治療患者の15％が、ALS患者の機能を測定するために広く使用されているスケールで毎月1.25ポイントの改善という主要目標を達成すると仮定した後期臨床試験を設計しました。
実際、火曜日に発表された結果は、NurOwn治療患者の35％の応答率を示しています。 しかし、プラセボ群の奏功率はBrainstorm社の予想をはるかに上回る28％であり、最終的に試験は成功しませんでした。
「我々が望んでいた本当のホームランを打つことができませんでした」と、Lebovits氏は火曜日の朝の投資家との電話会議で述べています。
Brainstorm社の最高医学責任者であるRalph Kern氏は、試験の高いプラセボ反応の理由の1つとして、重度のALS患者の数が他のALS研究よりも多く、Brainstorm社が予想していた数よりも多い可能性があると述べています。 Kern氏は、これらの患者は治療への反応が鈍く、反応を測定するのが難しいことが多いため、それが結果に重くのしかかった可能性があると述べています。
「言い換えれば、機能尺度の下限で、ALS症状や機能の測定にばらつきが見られたのです」と彼は述べています。
後退にもかかわらず、Brainstorm社の幹部は、NurOwn療法をALSで前進させ続けるには十分な肯定的データがあると述べています。
たとえば、早期ALSの参加者の事前特定分析では、NurOwnとプラシーボの反応率に、16%に対して35%と大きな差があることがわかりました。 また、NurOwn細胞療法を受けた初期のALS患者は、28週間の試験期間中に平均して機能尺度が1.77ポイント低下し、プラセボ治療を受けた患者の3.78ポイント低下よりも良好な結果が得られました。
「ブレインストームの社員全員が、データをレビューして感じたことは、これは明らかに、別の試験を行うことなく承認に至る道筋がある-おそらく複数の道筋がある-ということです」とLebovits氏は述べました。 しかし、投資家はそう確信していません。ブレインストームの株価は火曜日の朝、66％下落し、約4ドルで取引されました。