Dive Brief:
- Un biotech di New York ha annunciato martedì che il suo trattamento sperimentale per la SLA non ha raggiunto l’obiettivo principale di un trial clinico in fase avanzata, dando l’ultimo colpo a un campo di ricerca guastato da fallimenti di droga.
- Lo studio ha reclutato pazienti con SLA in rapida progressione, o sclerosi laterale amiotrofica, e ha dato loro un placebo o una terapia sviluppata da Brainstorm Cell Therapeutics, che cerca di trattare le malattie neurodegenerative attraverso l’uso di cellule staminali adulte. Brainstorm ha detto che mentre la sua terapia sembrava avere un effetto positivo, non ha superato significativamente il placebo a causa di risultati migliori del previsto in quel gruppo.
- Brainstorm non si è arresa, tuttavia. Il CEO Chaim Lebovits ha detto che la sua azienda è stata in colloqui informali con la Food and Drug Administration ed è fiducioso che ci sia un percorso per la sua terapia. Brainstorm ha anche evidenziato le risposte viste in un sottoinsieme di pazienti che avevano SLA precoce e ricevuto il farmaco della società.
Dive Insight:
Come la maggior parte delle malattie neurodegenerative, SLA ha bloccato i ricercatori più abili del mondo e potenti aziende farmaceutiche. Attualmente, il trattamento è limitato a soli due farmaci, entrambi con i loro limiti.
Brainstorm, fondata nel 2000, ha cercato di aggiungere a quella lista con la sua cosiddetta piattaforma tecnologica NurOwn. NurOwn prende le cellule staminali dal midollo osseo di un paziente, le ingegnerizza per secernere molecole che aiutano a proteggere e crescere i neuroni, e poi le inietta di nuovo nel paziente nella speranza che possano rallentare o fermare la neurodegenerazione.
Nel 2016, la terapia cellulare di Brainstorm ha ottenuto risultati positivi in uno studio di medie dimensioni di quasi 50 pazienti SLA. Sulla base di quei risultati, così come i dati storici di altri studi sulla SLA, l’azienda ha progettato una sperimentazione in fase avanzata che ha assunto il 35% dei pazienti trattati con NurOwn e il 15% dei pazienti trattati con placebo avrebbe colpito il suo obiettivo primario: un miglioramento di 1,25 punti ogni mese su una scala ampiamente utilizzata per misurare la funzione nei pazienti SLA.
In effetti, i risultati presentati martedì mostrano un tasso di risposta del 35% nei pazienti trattati con NurOwn. Tuttavia, il tasso di risposta nel gruppo placebo timbrato molto più alto di Brainstorm previsto – al 28% – che alla fine ha portato la prova non avere successo.
“Non abbiamo colpito il vero home run che volevamo,” Lebovits ha detto su una chiamata di martedì mattina con gli investitori.
Ralph Kern, chief medical officer di Brainstorm, ha detto una possibile ragione per l’alta risposta placebo dello studio potrebbe essere il numero di partecipanti con SLA grave, che era più grande di altri studi di SLA e più di quello che Brainstorm aveva previsto. Kern ha detto che questi pazienti sono spesso meno reattivo al trattamento e più difficile misurare le risposte per – fattori che possono aver pesato sui risultati.
“In altre parole, abbiamo visto più variabilità nella misurazione dei sintomi di SLA e funzione all’estremità inferiore della scala funzionale,” ha detto.
Nonostante la battuta d’arresto, i dirigenti di Brainstorm dicono che c’è abbastanza dati positivi dietro la terapia NurOwn per continuare a muoversi in avanti nella SLA.
Ad esempio, un’analisi pre-specificata dei partecipanti con SLA precoce trovato una differenza molto maggiore nei tassi di risposta, 35% contro 16%, tra coloro che hanno ottenuto NurOwn e placebo. In media, i pazienti affetti da SLA precoce trattati con la terapia cellulare NurOwn sono diminuiti di 1,77 punti sulla scala funzionale durante il periodo di test di 28 settimane dello studio, che era meglio del declino di 3,78 punti visto tra le loro controparti trattate con placebo.
“Ci sentiamo, tutti noi in Brainstorm rivedendo i dati … che questo ha chiaramente un percorso – probabilmente più di un percorso – per un’approvazione senza fare un altro processo,” Lebovits ha detto.
Gli investitori non sono così sicuri, tuttavia. Il prezzo delle azioni di Brainstorm è sceso del 66% martedì mattina, per scambiare a circa $4.
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