Ranibizumab, un frammento di anticorpo monoclonale (Fab) derivato dal bevacizumab, è stato sviluppato da Genentech per uso intraoculare. Nel 2006, la FDA ha approvato il farmaco per il trattamento della degenerazione maculare senile neovascolare (AMD umida). Il farmaco era già stato sottoposto a tre studi clinici di successo.
Nel numero di ottobre 2006 del New England Journal of Medicine (NEJM), Rosenfield, et al. hanno riferito che l’iniezione intravitreale mensile di ranibizumab ha portato a un aumento significativo del livello di acuità visiva media rispetto all’iniezione sham. Dallo studio biennale di fase III si è concluso che ranibizumab è molto efficace nel trattamento della AMD umida (degenerazione maculare legata all’età) minimamente classica (MC) o occulta con bassi tassi di effetti avversi oculari.
Un altro studio pubblicato nel numero di gennaio 2009 di Ophthalmology fornisce le prove dell’efficacia di ranibizumab. Brown, et al. hanno riferito che l’iniezione intravitreale mensile di ranibizumab ha portato a un aumento significativo del livello di acuità visiva media rispetto a quello della terapia fotodinamica con verteporfina. È stato concluso dallo studio di fase III, durato due anni, che ranibizumab era superiore alla terapia fotodinamica con verteporfina nel trattamento della AMD Wet prevalentemente classica (PC) con bassi tassi di effetti avversi oculari.
Anche se l’efficacia di ranibizumab è ben supportata da ampi studi clinici, il rapporto costo-efficacia del farmaco è messo in discussione. Poiché il farmaco si limita a stabilizzare le condizioni del paziente, il ranibizumab deve essere somministrato mensilmente. Con un costo di 2.000 dollari per iniezione, il costo del trattamento dei pazienti di AMD umida negli Stati Uniti è superiore a 10 miliardi di dollari all’anno. A causa del costo elevato, molti oftalmologi si sono rivolti a bevacizumab come agente intravitreale alternativo nel trattamento della AMD umida.
Nel 2007, Raftery, et al. hanno riferito nel British Journal of Ophthalmology che, a meno che ranibizumab sia 2,5 volte più efficace del bevacizumab, ranibizumab non è conveniente. Si è concluso che il prezzo di ranibizumab dovrebbe essere drasticamente ridotto perché il farmaco sia conveniente.
L’uso off-label del bevacizumab intravitreale è diventato un trattamento diffuso per la degenerazione maculare senile neovascolare. Anche se il farmaco non è approvato dalla FDA per usi non oncologici, alcuni studi suggeriscono che bevacizumab è efficace nell’aumentare l’acuità visiva con bassi tassi di effetti avversi oculari. Tuttavia, a causa delle piccole dimensioni del campione e della mancanza di uno studio di controllo randomizzato, il risultato non è conclusivo.
Nell’ottobre 2006, il National Eye Institute (NEI) del National Institutes of Health (NIH) ha annunciato che avrebbe finanziato uno studio comparativo di ranibizumab e bevacizumab per valutare l’efficacia relativa e le avversità oculari nel trattamento della AMD umida. Questo studio, chiamato Comparison of Age-Related Macular Degeneration Treatment Trials (CATT Study), arruolerà circa 1.200 pazienti con nuova diagnosi di AMD umida, assegnando in modo casuale i pazienti a diversi gruppi di trattamento.
Entro maggio 2012, il trattamento anti-VEGF con Avastin è stato accettato da Medicare, ha un prezzo ragionevole ed è efficace. Lucentis ha una struttura molecolare simile ma più piccola di Avastin, ed è approvato dalla FDA (2006) per il trattamento di MacD, ma rimane più costoso, come il più recente (approvato nel 2011) aflibercept (Eylea). I test su questi trattamenti sono in corso per quanto riguarda l’efficacia di uno rispetto all’altro.