Lo studio di Azimi e Welch in questo numero 1 solleva diverse domande importanti sull’interpretazione delle analisi costo-efficacia. Forse la domanda più importante è: “Cosa costituisce una terapia medica costo-efficace?”. Ma le domande correlate includono come rilevare le distorsioni sistematiche nell’interpretazione delle analisi di costo-efficacia e come interpretare tali analisi quando non c’è consenso su cosa pagare per la terapia medica.
Le analisi di costo-efficacia valutano un intervento sanitario chiedendo: “Quanto beneficio per la salute otteniamo per i nostri soldi?” Lo scopo di tali analisi è quello di aiutare i decisori ad allocare le risorse sanitarie in modo efficiente.2 Queste analisi esprimono i costi in dollari e i benefici per la salute in unità di salute, come una vita salvata, un caso di cancro evitato, o un anno di vita aggiustato per qualità (QALY) guadagnato. Calcolano un rapporto costo-efficacia: il rapporto tra i dollari spesi e il risultato di salute ottenuto. Le analisi confrontano un intervento con un altro, quindi calcolano il rapporto costo-efficacia come la differenza di costo tra due interventi, divisa per la differenza di beneficio di salute ottenuto. Per esempio, in uno studio che valutasse il rapporto costo-efficacia del test dei livelli di colesterolo nei bambini, rispetto al non test, il rapporto costo-efficacia sarebbe
In questo esempio, se il rapporto costo-efficacia fosse di 35.000 dollari per anno-vita guadagnato, ci si aspetterebbe di guadagnare un anno-vita in più per ogni 35.000 dollari aggiuntivi spesi per testare i bambini per l’ipercolesterolemia. Il rapporto costo-efficacia è più utile quando è espresso come dollari per anno-vita guadagnato (con appropriate rettifiche per la qualità della vita, di solito espressa come QALYs) perché questa metrica permette di confrontare l’efficienza degli interventi sanitari per diverse condizioni usando le stesse unità, proprio come si potrebbero confrontare diverse automobili con la metrica delle miglia per gallone.
Ma supponiamo di sapere che un intervento costa 35.000 dollari per anno-vita guadagnato; dovremmo adottarlo? Per decidere se effettuare un intervento, dobbiamo scegliere una soglia di costo-efficacia: la quantità di denaro che siamo disposti a spendere per guadagnare un anno di vita. La soglia appropriata è 25.000, 50.000 o 100.000 dollari? Azimi e Welch hanno valutato come gli autori delle analisi costo-efficacia hanno risposto a questa domanda. Hanno scoperto che, per soglie inferiori a 61.500 dollari per anno di vita guadagnato, gli autori o hanno favorito l’implementazione dell’intervento o non hanno tratto alcuna conclusione definitiva. Per soglie tra 61.500 e 166.000 dollari, gli autori non erano d’accordo sul rapporto costo-efficacia. Per soglie superiori a 166.000 dollari, gli autori hanno concluso che l’intervento non dovrebbe essere eseguito. Cosa significano questi risultati? Perché c’è disaccordo tra gli autori sulla soglia di costo-efficacia appropriata?
La scelta di una soglia di costo-efficacia è un giudizio di valore che dipende da diversi fattori.3 In primo luogo, la scelta dipende da chi è il decisore e qual è lo scopo dell’analisi costo-efficacia. Tali analisi sono eseguite da una particolare prospettiva – quella dei pazienti, del governo, della società o dei pagatori. La prospettiva è importante perché determina i costi e i benefici che gli autori includono nell’analisi. È importante anche perché queste diverse entità possono avere diverse soglie di costo-efficacia, e possono usare le analisi per scopi diversi. Per esempio, se un consumatore sta cercando di determinare se comprare un farmaco più costoso ma più efficace, la soglia di costo-efficacia dipenderà dalla disponibilità di quella persona a pagare per una migliore qualità o lunghezza della vita. Un assicuratore potrebbe scegliere una soglia basata sulla domanda del mercato: un potenziale abbonato che sceglie tra piani che hanno soglie diverse (come implicito nei servizi coperti dal piano) tenderebbe ad acquistare quello che corrisponde alla sua soglia personale. Quindi, anche se un dato decisore dovrebbe usare la stessa soglia di costo-efficacia in modo coerente, decisori diversi potrebbero non scegliere la stessa soglia.
Se il decisore è il governo, allora la soglia di costo-efficacia sarà fissata, in teoria, dal consenso della società. Attualmente non esiste un tale consenso,4–7 e il modo per raggiungerlo non è chiaro. Inoltre, Garber e Phelps hanno usato i principi economici per dimostrare che anche se l’uso di un’unica soglia di costo-efficacia per la società permetterebbe un’allocazione efficiente delle risorse sanitarie pubbliche, in una popolazione eterogenea alcune persone riceveranno più assistenza sanitaria di quanto vorrebbero, e altre persone ne riceveranno meno.3
Il secondo fattore nella scelta di una soglia di costo-efficacia è come un decisore valuta i risultati sanitari e il denaro, come è disposto a sostituire l’uno con l’altro, e qual è il suo atteggiamento verso il rischio. Le persone variano sostanzialmente nella quantità di denaro che spenderanno per migliorare la salute, come evidenziato in parte dalle persone che scelgono di acquistare diversi tipi di assicurazione sanitaria a prezzi diversi. Basandosi su ipotesi plausibili circa i valori e gli atteggiamenti di rischio, Garber e Phelps hanno dimostrato che una soglia di costo-efficacia ragionevole è circa il doppio del reddito annuale di una persona.3 Inoltre, una persona che è più avversa al rischio di malattie gravi e di morte avrà una soglia di costo-efficacia più alta (che indica una maggiore disponibilità a spendere soldi per ottenere la salute) rispetto a una persona che è meno preoccupata di tali rischi.3
Il terzo fattore è costituito dalle risorse disponibili. Proprio come il budget di una famiglia cambia al variare del reddito familiare, la soglia di costo-efficacia di un decisore può cambiare al variare delle risorse. Su base sociale, l’uso della terapia antiretrovirale per l’infezione da HIV illustra vividamente la dipendenza della soglia di costo-efficacia dalle risorse: sebbene la terapia antiretrovirale possa essere considerata conveniente negli Stati Uniti, una soglia di costo-efficacia di 50.000 dollari per anno di vita guadagnato è completamente implausibile nel mondo in via di sviluppo, dove la spesa sanitaria pro capite può essere inferiore a 10 dollari all’anno. Le risorse e la soglia di costo-efficacia tendono ad aumentare e diminuire insieme, a parità di altri fattori.
In sintesi, la scelta di una soglia di costo-efficacia dipende da chi sta prendendo la decisione; qual è lo scopo dell’analisi; come il decisore valuta la salute, il denaro e il rischio; e quali sono le risorse disponibili. Quindi, la ricerca di un’unica soglia di costo-efficacia non è probabile che sia fruttuosa. Date queste considerazioni, non è sorprendente che gli autori studiati da Azimi e Welch abbiano raggiunto conclusioni disparate.
In pratica, come possiamo interpretare le analisi costo-efficacia? Riconoscendo che i diversi decisori non saranno – e non dovrebbero necessariamente – essere d’accordo tra loro, io interpreto i risultati di tali analisi come una guida generale per capire se un intervento è ragionevolmente efficiente, di dubbia efficienza, o inefficiente. La maggior parte, ma non tutti, i decisori negli Stati Uniti concluderanno che gli interventi che costano meno di 50.000-60.000 dollari per QALY guadagnato sono ragionevolmente efficienti. Un esempio è lo screening per l’ipertensione, che costa 27.519 dollari per ogni anno di vita guadagnato negli uomini di 40 anni.3, 8 Per gli interventi che costano da 60.000 a circa 175.000 dollari per QALY, alcuni decisori potrebbero trovarli sufficientemente efficienti; la maggior parte degli altri non sarà d’accordo. Ad esempio, l’innesto di bypass coronarico per i pazienti con malattia monovascolare e angina moderata costa 88.087 dollari per anno di vita guadagnato (in dollari del 1993).3, 9 Pochi decisori concluderanno che gli interventi che costano più di 175.000 dollari per QALY sono giustificabili. L’analisi costo-efficacia ci mette in guardia sugli interventi per i quali la mancanza di efficienza è una considerazione importante.
Azimi e Welch sollevano anche la questione se il finanziamento da parte dell’industria influenza gli autori a sostenere alternative ad alto costo o a usare una soglia costo-efficacia più alta. Nel loro studio, la soglia mediana degli studi finanziati dall’industria era di 32.678 dollari per anno-vita guadagnato (più alta della soglia di 9.500 dollari che gli autori hanno osservato in altri studi), un valore che in sé causerebbe poche controversie. Non possiamo determinare dallo studio se le raccomandazioni delle analisi finanziate dall’industria fossero inappropriate o sistematicamente distorte. Tuttavia, come consumatori di analisi costo-efficacia, dovremmo riconoscere che i produttori hanno enormi incentivi economici per dimostrare il rapporto costo-efficacia dei loro prodotti, e che il potenziale di distorsione esiste indipendentemente dalla fonte di finanziamento. Dovremmo essere consapevoli della fonte di finanziamento di uno studio, e dovremmo cercare dichiarazioni che indichino che gli autori hanno avuto piena indipendenza scientifica ed editoriale, e che rivelino la natura dei legami finanziari con lo sponsor. Anche se l’indipendenza scientifica ed editoriale non garantisce uno studio imparziale, la loro mancanza crea molte opportunità, spesso inavvertite, per una sottile distorsione.
La questione più ampia che Azimi e Welch pongono è se le analisi costo-efficacia contengono i costi. Come essi riconoscono, tuttavia, il contenimento dei costi non è lo scopo delle analisi costo-efficacia. Piuttosto, dovremmo chiederci se le analisi costo-efficacia ci impediscono di sprecare denaro su interventi che forniscono un beneficio minimo rispetto al costo. Questa domanda merita uno studio attento; tuttavia, nel valutare l’influenza delle analisi costo-efficacia, dobbiamo renderci conto che spendere soldi saggiamente non significa necessariamente spendere meno soldi.
L’analisi costo-efficacia è uno strumento che ci aiuta a capire cosa otteniamo in cambio del denaro che spendiamo per l’assistenza sanitaria. Nel determinare se offrire un intervento, l’efficienza economica è solo uno dei molti fattori che meritano di essere considerati. Ci possono essere buone ragioni per offrire un intervento inefficiente, e ci possono essere buone ragioni per non offrire un intervento efficiente (come preoccupazioni di equità o etica). Usate con la comprensione dei loro limiti, le analisi costo-efficacia possono informare le decisioni sull’uso di un intervento. Non dobbiamo confondere il bisturi con il chirurgo, tuttavia: l’analisi costo-efficacia è uno strumento che non può sostituire i giudizi di valore. Dobbiamo ancora decidere quanti soldi siamo disposti a spendere per migliorare la nostra salute.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System e Dipartimenti di Medicina e di Ricerca e Politica della Salute, Stanford University, Palo Alto, Calif.