Az Azimi és Welch tanulmánya ebben a számban 1 számos fontos kérdést vet fel a költséghatékonysági elemzések értelmezésével kapcsolatban. A legfontosabb kérdés talán a következő: “Mi számít költséghatékony orvosi terápiának?”. De a kapcsolódó kérdések közé tartozik az is, hogyan lehet felismerni a költséghatékonysági elemzések értelmezésében a szisztematikus torzításokat, és hogyan kell értelmezni az ilyen elemzéseket, amikor nincs konszenzus arról, hogy mennyit kell fizetni az orvosi terápiáért.
A költséghatékonysági elemzések egy egészségügyi beavatkozást a következő kérdéssel értékelnek: “Mennyi egészségügyi hasznot kapunk a pénzünkért?”. Az ilyen elemzések célja, hogy segítsék a döntéshozókat az egészségügyi erőforrások hatékony elosztásában.2 Ezek az elemzések a költségeket dollárban, az egészségügyi hasznot pedig egészségügyi egységekben fejezik ki, mint például egy megmentett élet, egy megelőzött rákos megbetegedés vagy egy elnyert, minőséggel korrigált életév (QALY). Kiszámítják a költséghatékonysági arányt: a ráfordított dollár és az elért egészségügyi eredmény arányát. Az elemzések egy beavatkozást hasonlítanak össze egy másikkal, ezért a költséghatékonyságot úgy számítják ki, hogy a két beavatkozás költségeinek különbségét elosztják az elért egészségügyi előnyök különbségével. Például egy olyan tanulmányban, amely a gyermekek koleszterinszint-vizsgálatának költséghatékonyságát vizsgálta a vizsgálat mellőzésével összehasonlítva, a költséghatékonysági arány
Ez a példa, ha a költséghatékonysági arány 35 000 dollár/nyert életév, akkor minden további 35 000 dollárért, amelyet a gyermekek hiperkoleszterinémia vizsgálatára fordítottak, egy életévvel több életév nyerhető. A költséghatékonysági arány akkor a leghasznosabb, ha az egy megnyert életévre jutó dollárban van kifejezve (az életminőség megfelelő kiigazításával, amelyet általában QALY-ként fejeznek ki), mert ez a mérőszám lehetővé teszi, hogy a különböző állapotokra vonatkozó egészségügyi beavatkozások hatékonyságát azonos mértékegységekkel hasonlítsuk össze, hasonlóan ahhoz, ahogyan a különböző autókat a mérföld/gallon mérőszámmal hasonlítjuk össze.
De tegyük fel, hogy tudjuk, hogy egy beavatkozás 35 000 dollárba kerül egy megnyert életévenként; elfogadjuk-e azt? Ahhoz, hogy eldöntsük, hogy elvégezzünk-e egy beavatkozást, meg kell választanunk egy költséghatékonysági küszöböt: azt az összeget, amelyet hajlandóak vagyunk elkölteni egy életév megnyeréséért. A megfelelő küszöbérték 25 000, 50 000 vagy 100 000 dollár? Azimi és Welch azt értékelte, hogy a költséghatékonysági elemzések szerzői hogyan válaszoltak erre a kérdésre. Azt találták, hogy az egy megnyert életévre jutó 61 500 USD alatti küszöbértékek esetében a szerzők vagy a beavatkozás megvalósítása mellett érveltek, vagy nem vontak le határozott következtetést. A 61 500 és 166 000 USD közötti küszöbértékek esetében a szerzők nem értettek egyet a költséghatékonysággal kapcsolatban. A 166 000 USD-t meghaladó küszöbértékek esetében a szerzők arra a következtetésre jutottak, hogy a beavatkozást nem szabad végrehajtani. Mit jelentenek ezek az eredmények? Miért nincs egyetértés a szerzők között a megfelelő költséghatékonysági küszöbértéket illetően?
A költséghatékonysági küszöbérték megválasztása értékítélet, amely több tényezőtől függ.3 Először is, a választás attól függ, hogy ki a döntéshozó, és mi a célja a költséghatékonysági elemzésnek. Az ilyen elemzéseket egy adott nézőpontból végzik – a betegek, a kormány, a társadalom vagy a fizetők szemszögéből. A nézőpont azért fontos, mert ez határozza meg, hogy a szerzők kinek a költségeit és előnyeit veszik figyelembe az elemzésben. Azért is fontos, mert ezek a különböző entitások különböző költséghatékonysági küszöbértékekkel rendelkezhetnek, és az elemzéseket különböző célokra használhatják fel. Ha például egy fogyasztó azt próbálja eldönteni, hogy megvásároljon-e egy drágább, de hatékonyabb gyógyszert, a költséghatékonysági küszöbérték attól függ, hogy az adott személy mennyit hajlandó fizetni a jobb életminőségért vagy élethosszért. Egy biztosító a piaci kereslet alapján is választhat küszöbértéket: egy potenciális előfizető, aki különböző küszöbértékkel rendelkező tervek közül választ (a terv által fedezett szolgáltatások alapján), inkább azt a tervet választja, amelyik megfelel a személyes küszöbértékének. Így, bár egy adott döntéshozónak következetesen ugyanazt a költséghatékonysági küszöbértéket kellene használnia, a különböző döntéshozók nem biztos, hogy ugyanazt a küszöbértéket választják.
Ha a döntéshozó a kormány, akkor a költséghatékonysági küszöbértéket elméletileg társadalmi konszenzus alapján határozzák meg. Ilyen konszenzus jelenleg nem létezik,4–7 és a konszenzus elérésének módja sem világos. Továbbá Garber és Phelps közgazdasági elvek alapján kimutatta, hogy bár egyetlen társadalmi költséghatékonysági küszöbérték alkalmazása lehetővé tenné az állami egészségügyi erőforrások hatékony elosztását, egy heterogén populációban egyes emberek több egészségügyi ellátást fognak kapni, mint amennyit választanának, mások pedig kevesebbet.3
A költséghatékonysági küszöbérték megválasztásának második tényezője az, hogy a döntéshozó hogyan értékeli az egészségügyi eredményeket és a pénzt, hogyan hajlandó az egyiket a másikkal helyettesíteni, és hogyan viszonyul a kockázathoz. Az emberek jelentősen eltérnek abban, hogy mennyi pénzt hajlandóak költeni az egészség javítására, amit részben az is bizonyít, hogy az emberek különböző típusú egészségbiztosításokat választanak különböző áron. Az értékekkel és a kockázati attitűdökkel kapcsolatos plauzibilis feltételezések alapján Garber és Phelps kimutatta, hogy egy ésszerű költséghatékonysági küszöbérték körülbelül az egyén éves jövedelmének kétszerese.3 Ezenkívül egy olyan személy, aki jobban idegenkedik a súlyos betegség és a halál kockázatától, magasabb költséghatékonysági küszöbértékkel fog rendelkezni (ami azt jelzi, hogy nagyobb hajlandóságot mutat arra, hogy pénzt költsön az egészség megőrzésére), mint egy olyan személy, akit kevésbé aggasztanak az ilyen kockázatok.3
A harmadik tényező a rendelkezésre álló erőforrások. Ahogyan a háztartás költségvetése változik a családi jövedelem változásával, úgy változhat a döntéshozó költséghatékonysági küszöbe is az erőforrások változásával. Társadalmi szinten az antiretrovirális terápia HIV-fertőzésre történő alkalmazása szemléletesen illusztrálja a költséghatékonysági küszöbnek az erőforrásoktól való függését: bár az antiretrovirális terápia költséghatékonynak tekinthető az Egyesült Államokban, az elért életévenként 50 000 dolláros költséghatékonysági küszöb teljesen valószínűtlen a fejlődő világban, ahol az egy főre jutó egészségügyi kiadások kevesebb mint 10 dollár lehetnek évente. A források és a költséghatékonysági küszöbérték általában együtt emelkedik és csökken, ha minden más tényező egyenlő.
Összefoglalva, a költséghatékonysági küszöbérték megválasztása attól függ, hogy ki hozza meg a döntést; mi az elemzés célja; hogyan értékeli a döntéshozó az egészséget, a pénzt és a kockázatot; és milyenek a rendelkezésre álló források. Így egyetlen költséghatékonysági küszöbérték keresése valószínűleg nem lesz eredményes. E megfontolások alapján nem meglepő, hogy az Azimi és Welch által vizsgált szerzők eltérő következtetésekre jutottak.
A gyakorlatban hogyan értelmezhetjük a költséghatékonysági elemzéseket? Elismerve, hogy a különböző döntéshozók nem fognak – és nem is feltétlenül kell – egyetérteni egymással, az ilyen elemzések eredményeit úgy értelmezem, hogy általános útmutatást adnak arra vonatkozóan, hogy egy beavatkozás ésszerűen hatékony, megkérdőjelezhető hatékonyságú vagy nem hatékony. Az Egyesült Államokban a legtöbb, de nem minden döntéshozó azt a következtetést fogja levonni, hogy azok a beavatkozások, amelyek 50 000-60 000 dollárnál kevesebbe kerülnek nyert QALY-ként, ésszerűen hatékonyak. Erre példa a magas vérnyomás szűrése, amely a 40 éves férfiak esetében nyert életévenként 27 519 $-ba kerül.3, 8 A 60 000 $-tól körülbelül 175 000 $-ig terjedő QALY-költségű beavatkozások esetében egyes döntéshozók kellően hatékonynak találhatják a beavatkozásokat; mások többsége ezzel nem ért egyet. Például a koszorúér-bypass-beültetés egyérrendszeri betegségben és mérsékelt anginában szenvedő betegek esetében 88 087 dollárba kerül egy megnyert életévre vetítve (1993-as dollárban).3, 9 Kevés döntéshozó fog arra a következtetésre jutni, hogy a QALY-nként 175 000 dollárnál többe kerülő beavatkozások indokoltak. A költséghatékonysági elemzés felhívja a figyelmünket azokra a beavatkozásokra, amelyeknél a hatékonyság hiánya fontos szempont.
Azimi és Welch azt a kérdést is felveti, hogy az ipar általi finanszírozás befolyásolja-e a szerzőket a magas költségű alternatívák támogatásában vagy a magasabb költséghatékonysági küszöbérték alkalmazásában. Tanulmányukban az ipar által finanszírozott tanulmányok medián küszöbértéke 32 678 dollár volt nyert életévenként (magasabb, mint a szerzők által más tanulmányokban megfigyelt 9500 dolláros küszöbérték), ami önmagában kevés vitát váltana ki. A tanulmányból nem tudjuk megállapítani, hogy az ipar által finanszírozott elemzések ajánlásai nem voltak-e helytelenek vagy szisztematikusan elfogultak. Mindazonáltal a költséghatékonysági elemzések fogyasztóiként el kell ismernünk, hogy a gyártóknak hatalmas gazdasági ösztönzőkkel kell szembenézniük, hogy termékeik költséghatékonyságát bizonyítsák, és hogy az elfogultság lehetősége a finanszírozási forrástól függetlenül fennáll. Figyelemmel kell lennünk a tanulmányok finanszírozási forrására, és olyan nyilatkozatokat kell keresnünk, amelyek jelzik, hogy a szerzők teljes tudományos és szerkesztői függetlenséggel rendelkeztek, és amelyek feltárják a szponzorral fennálló pénzügyi kapcsolatok jellegét. Bár a tudományos és szerkesztői függetlenség nem garantálja az elfogulatlan tanulmányt, hiánya számos – gyakran véletlen – lehetőséget teremt a finom elfogultságra.
Az Azimi és Welch által felvetett tágabb kérdés az, hogy a költséghatékonysági elemzések tartalmaznak-e költségeket. Amint azonban ők is elismerik, a költséghatékonysági elemzések célja nem a költségek visszafogása. Inkább azt kellene megkérdeznünk, hogy a költséghatékonysági elemzések megakadályozzák-e, hogy pénzt pazaroljunk olyan beavatkozásokra, amelyek a költségekhez képest minimális hasznot nyújtanak. Ez a kérdés alapos vizsgálatot igényel; a költséghatékonysági elemzések hatásának értékelésénél azonban fel kell ismernünk, hogy a pénz bölcs elköltése nem feltétlenül jelenti azt, hogy kevesebb pénzt költünk.
A költséghatékonysági elemzés egy olyan eszköz, amely segít megérteni, hogy mit kapunk az egészségügyre költött pénzünkért cserébe. Annak eldöntésekor, hogy kínáljunk-e egy beavatkozást, a gazdasági hatékonyság csak egy a sok figyelembe veendő tényező közül. Lehetnek jó okok arra, hogy egy nem hatékony beavatkozást kínáljunk, és lehetnek jó okok arra is, hogy egy hatékony beavatkozást ne kínáljunk (például méltányossági vagy etikai aggályok). A költséghatékonysági elemzések – korlátaik ismeretében alkalmazva – tájékoztathatnak a beavatkozás alkalmazásával kapcsolatos döntésekről. Nem szabad azonban összekeverni a szikét a sebésszel: a költséghatékonysági elemzés olyan eszköz, amely nem helyettesítheti az értékítéleteket. Továbbra is el kell döntenünk, hogy mennyi pénzt vagyunk hajlandóak költeni egészségünk javítására.- Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System és a Stanford University, Palo Alto, Calif.
Orvosi és egészségügyi kutatási és politikai tanszékek, Stanford University, Palo Alto, Calif.