Rövid leírás:
- Egy New York-i biotechnológiai vállalat kedden bejelentette, hogy az ALS kezelésére szolgáló kísérleti kezelése nem érte el egy késői stádiumú klinikai kísérlet fő célját, ami a legújabb csapás a gyógyszeres kudarcoktól sújtott kutatási területre.
- A vizsgálatba gyorsan előrehaladó ALS-ben, vagyis amyotrófiás laterálszklerózisban szenvedő betegeket vontak be, és vagy placebót, vagy a Brainstorm Cell Therapeutics által kifejlesztett terápiát adtak nekik, amely felnőtt őssejtek felhasználásával próbálja kezelni a neurodegeneratív betegségeket. A Brainstorm azt mondta, hogy bár terápiája pozitív hatásúnak tűnt, a vártnál jobb eredmények miatt ebben a csoportban nem múlta felül jelentősen a placebót.
- A Brainstorm azonban nem adta fel. Chaim Lebovits vezérigazgató elmondta, hogy cége informális tárgyalásokat folytatott az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósággal, és bízik abban, hogy terápiája számára van továbblépési lehetőség. A Brainstorm kiemelte azokat a válaszokat is, amelyeket a korai ALS-ben szenvedő betegek egy alcsoportjánál tapasztaltak, akik a cég gyógyszerét kapták.
Dive Insight:
A legtöbb neurodegeneratív betegséghez hasonlóan az ALS is megakasztotta a világ legképzettebb kutatóit és leghatalmasabb gyógyszergyárait. Jelenleg a kezelés mindössze két gyógyszerre korlátozódik, és mindkettőnek megvannak a maga korlátai.
A 2000-ben alapított Brainstorm az úgynevezett NurOwn technológiai platformjával próbálja kiegészíteni ezt a listát. A NurOwn őssejteket vesz a beteg csontvelőjéből, úgy alakítja ki őket, hogy olyan molekulákat szekretáljanak, amelyek segítenek az idegsejtek védelmében és növekedésében, majd visszainjektálja őket a betegbe abban a reményben, hogy lassítani vagy megállítani tudják a neurodegenerációt.
2016-ban a Brainstorm sejtterápiája pozitív eredményeket ért el egy közepes méretű, közel 50 ALS-páciens bevonásával végzett vizsgálatban. Ezen eredmények, valamint más ALS-kísérletekből származó korábbi adatok alapján a vállalat egy késői stádiumú vizsgálatot tervezett, amely feltételezte, hogy a NurOwnnal kezelt betegek 35%-a és a placebóval kezelt betegek 15%-a eléri az elsődleges célt: havonta 1,25 pontos javulást az ALS-betegek funkciójának mérésére széles körben használt skálán.
A kedden bemutatott eredmények valóban 35%-os válaszadási arányt mutatnak a NurOwnnal kezelt betegeknél. A placebocsoportban azonban a Brainstorm által vártnál jóval magasabb – 28%-os – válaszadási arányt mértek, ami végül a vizsgálat sikertelenségéhez vezetett.
“Nem értük el azt az igazi home run-t, amit szerettünk volna” – mondta Lebovits a befektetőkkel folytatott kedd reggeli telefonbeszélgetésen.
Ralph Kern, a Brainstorm vezető orvosigazgatója szerint a vizsgálat magas placeboválaszának egyik lehetséges oka a súlyos ALS-ben szenvedő résztvevők száma lehetett, amely nagyobb volt, mint más ALS-vizsgálatokban, és több, mint amire a Brainstorm számított. Kern szerint ezek a betegek gyakran kevésbé reagálnak a kezelésre, és nehezebben mérhetőek a válaszok – ezek a tényezők befolyásolhatták az eredményeket.
“Más szóval, az ALS tüneteinek és funkcióinak mérésében nagyobb változékonyságot tapasztaltunk a funkcionális skála alsó végén” – mondta.
A visszaesés ellenére a Brainstorm vezetői szerint a NurOwn terápia mögött elég pozitív adat áll ahhoz, hogy az ALS-ben tovább folytassák a fejlesztést.
A korai ALS-ben szenvedő résztvevők előre meghatározott elemzése például sokkal nagyobb, 35%-os különbséget talált a NurOwnt és a placebót kapók válaszadási aránya között, szemben a 16%-kal. A NurOwn sejtterápiával kezelt korai ALS-es betegek átlagosan 1,77 pontot csökkentek a funkcionális skálán a vizsgálat 28 hetes vizsgálati időszaka alatt, ami jobb volt, mint a placebóval kezelt társaiknál tapasztalt 3,78 pontos csökkenés.
“Úgy érezzük, mindannyian a Brainstormnál az adatokat áttekintve … hogy ennek egyértelműen van útja – valószínűleg több útja is – a jóváhagyáshoz egy újabb vizsgálat elvégzése nélkül” – mondta Lebovits.
A befektetők azonban nem olyan biztosak ebben. A Brainstorm részvényeinek árfolyama 66%-ot esett kedd reggel, és körülbelül 4 dolláron kereskedtek vele.