Brevesa:
- Una biotecnología neoyorquina anunció el martes que su tratamiento experimental para la ELA no cumplió el objetivo principal de un ensayo clínico de última fase, lo que supone el último golpe en un campo de investigación empañado por los fracasos de medicamentos.
- El estudio reclutó a pacientes con ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, en rápida progresión, y les administró un placebo o una terapia desarrollada por Brainstorm Cell Therapeutics, que intenta tratar enfermedades neurodegenerativas mediante el uso de células madre adultas. Brainstorm dijo que, aunque su terapia parecía tener un efecto positivo, no superaba significativamente al placebo debido a que los resultados eran mejores de lo esperado en ese grupo.
- Brainstorm no se ha rendido, sin embargo. Su director general, Chaim Lebovits, dijo que su empresa ha mantenido conversaciones informales con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y que confía en que su terapia pueda seguir adelante. Brainstorm también destacó las respuestas observadas en un subgrupo de pacientes que padecían ELA en fase inicial y recibieron el fármaco de la empresa.
Dive Insight:
Al igual que la mayoría de las enfermedades neurodegenerativas, la ELA ha dejado perplejos a los investigadores más cualificados del mundo y a las poderosas empresas farmacéuticas. En la actualidad, el tratamiento se limita a dos medicamentos, ambos con limitaciones.
Brainstorm, fundada en el año 2000, ha tratado de engrosar esa lista con su plataforma tecnológica denominada NurOwn. NurOwn toma células madre de la médula ósea de un paciente, las diseña para que segreguen moléculas que ayuden a proteger y hacer crecer las neuronas, y luego las inyecta de nuevo en el paciente con la esperanza de que puedan ralentizar o detener la neurodegeneración.
En 2016, la terapia celular de Brainstorm obtuvo resultados positivos en un estudio de tamaño medio con casi 50 pacientes de ELA. Basándose en esos resultados, así como en los datos históricos de otros ensayos sobre la ELA, la empresa diseñó un ensayo de última etapa que suponía que el 35% de los pacientes tratados con NurOwn y el 15% de los pacientes tratados con placebo alcanzarían su objetivo principal: una mejora de 1,25 puntos cada mes en una escala ampliamente utilizada para medir la función en los pacientes con ELA.
De hecho, los resultados presentados el martes muestran una tasa de respuesta del 35% en los pacientes tratados con NurOwn. Sin embargo, la tasa de respuesta en el grupo de placebo fue mucho más alta de lo que Brainstorm preveía -un 28%-, lo que en última instancia hizo que el ensayo no tuviera éxito.
«No conseguimos el verdadero jonrón que queríamos», dijo Lebovits en una llamada con inversores el martes por la mañana.
Ralph Kern, director médico de Brainstorm, dijo que una posible razón de la elevada respuesta al placebo del ensayo podría ser el número de participantes con ELA grave, que era mayor que en otros estudios sobre ELA y más de lo que Brainstorm esperaba. Kern dijo que estos pacientes suelen responder menos al tratamiento y son más difíciles de medir las respuestas, factores que pueden haber influido en los resultados.
«En otras palabras, vimos más variabilidad en la medición de los síntomas y la función de la ELA en el extremo inferior de la escala funcional», dijo.
A pesar del revés, los ejecutivos de Brainstorm dicen que hay suficientes datos positivos detrás de la terapia NurOwn para seguir avanzando en la ELA.
Por ejemplo, un análisis preespecificado de los participantes con ELA temprana encontró una diferencia mucho mayor en las tasas de respuesta, el 35% frente al 16%, entre los que recibieron NurOwn y placebo. En promedio, los pacientes con ELA temprana tratados con la terapia celular de NurOwn disminuyeron 1,77 puntos en la escala funcional durante el período de prueba de 28 semanas del ensayo, lo que fue mejor que la disminución de 3,78 puntos observada entre sus homólogos tratados con placebo.
«Todos los que trabajamos en Brainstorm, al revisar los datos… creemos que esto tiene claramente una vía -probablemente más de una vía- para la aprobación sin necesidad de realizar otro ensayo», dijo Lebovits.
Sin embargo, los inversores no están tan seguros. El precio de las acciones de Brainstorm cayó un 66% el martes por la mañana, hasta cotizar a unos 4 dólares.