Dive Brief:
- En biotekvirksomhed fra New York meddelte tirsdag, at dens eksperimentelle behandling mod ALS ikke opfyldte hovedmålet i et klinisk forsøg på et sent stadie, hvilket er det seneste slag på et forskningsområde, der er skæmmet af fejlslagne lægemidler.
- I undersøgelsen blev der rekrutteret patienter med hurtigt fremadskridende ALS, eller amyotrofisk lateralsklerose, og de fik enten placebo eller en behandling udviklet af Brainstorm Cell Therapeutics, som forsøger at behandle neurodegenerative sygdomme ved hjælp af voksne stamceller. Brainstorm sagde, at selv om dets terapi syntes at have en positiv virkning, klarede den sig ikke væsentligt bedre end placeboen på grund af bedre resultater end forventet i denne gruppe.
- Brainstorm har dog ikke givet op. CEO Chaim Lebovits sagde, at hans firma har været i uformelle samtaler med Food and Drug Administration og er overbevist om, at der er en vej fremad for dets terapi. Brainstorm fremhævede også reaktioner, der er set hos en undergruppe af patienter, der havde tidlig ALS og fik selskabets lægemiddel.
Dive Insight:
Lige de fleste neurodegenerative sygdomme har ALS forbløffet verdens dygtigste forskere og magtfulde medicinalfirmaer. I øjeblikket er behandlingen begrænset til kun to lægemidler, som begge har deres begrænsninger.
Brainstorm, der blev grundlagt i 2000, har forsøgt at føje til denne liste med sin såkaldte NurOwn-teknologiplatform. NurOwn tager stamceller fra en patients knoglemarv, konstruerer dem til at udskille molekyler, der hjælper med at beskytte og dyrke neuroner, og injicerer dem derefter tilbage til patienten i håb om, at de kan bremse eller stoppe neurodegeneration.
I 2016 scorede Brainstorm’s celleterapi positive resultater i en mellemstor undersøgelse af næsten 50 ALS-patienter. På baggrund af disse resultater samt historiske data fra andre ALS-forsøg designede virksomheden et forsøg i den sene fase, hvor det blev antaget, at 35 % af de NurOwn-behandlede patienter og 15 % af de placebo-behandlede patienter ville nå det primære mål: en forbedring på 1,25 point hver måned på en meget udbredt skala til måling af funktionen hos ALS-patienter.
Virkeligvis viser de resultater, der blev præsenteret tirsdag, en responsrate på 35 % hos NurOwn-behandlede patienter. Responsraten i placebogruppen var imidlertid meget højere end Brainstorm forventede – på 28 % – hvilket i sidste ende førte til, at forsøget ikke lykkedes.
“Vi ramte ikke det rigtige home run, som vi ønskede,” sagde Lebovits på et opkald med investorerne tirsdag morgen.
Ralph Kern, Brainstorm’s Chief Medical Officer, sagde, at en mulig årsag til forsøgets høje placebo-respons kunne være antallet af deltagere med svær ALS, som var større end i andre ALS-undersøgelser og mere end det, Brainstorm havde forventet. Kern sagde, at disse patienter ofte er mindre lydhøre over for behandling og sværere at måle responser for – faktorer, der kan have vejet på resultaterne.
“Med andre ord så vi mere variabilitet i målingen af ALS-symptomer og funktion i den nederste ende af den funktionelle skala,” sagde han.
På trods af tilbageslaget siger Brainstorm-cheferne, at der er nok positive data bag NurOwn-behandlingen til at fortsætte med at fremme den i ALS.
For eksempel fandt en præspecificeret analyse af deltagere med tidlig ALS en meget større forskel i responsrater, 35 % mod 16 %, mellem dem, der fik NurOwn og placebo. I gennemsnit faldt de tidlige ALS-patienter, der blev behandlet med NurOwn-cellebehandling, med 1,77 point på den funktionelle skala i løbet af forsøgets 28-ugers testperiode, hvilket var bedre end det fald på 3,78 point, der blev set blandt deres placebobehandlede modparter.
“Vi føler, alle os i Brainstorm, der gennemgår dataene … at dette klart har en vej – sandsynligvis mere end én vej – til en godkendelse uden at lave endnu et forsøg,” sagde Lebovits.
Investorerne er dog ikke så sikre. Brainstorm’s aktiekurs faldt 66% tirsdag morgen for at blive handlet til omkring $4.