Undersøgelsen af Azimi og Welch i dette nummer 1 rejser flere vigtige spørgsmål om fortolkningen af cost-effectiveness-analyser. Det vigtigste spørgsmål er måske: “Hvad udgør en omkostningseffektiv medicinsk behandling?”. Men relaterede spørgsmål omfatter, hvordan man kan opdage systematisk skævhed i fortolkningen af omkostningseffektivitetsanalyser, og hvordan man skal fortolke sådanne analyser, når der ikke er enighed om, hvad der skal betales for medicinsk terapi.
Kost-effektivitetsanalyser evaluerer en sundhedsintervention ved at spørge: “Hvor meget sundhedsmæssigt udbytte får vi for vores penge?”. Formålet med sådanne analyser er at hjælpe beslutningstagere med at allokere sundhedsressourcerne effektivt.2 Disse analyser udtrykker omkostninger i dollars og sundhedsfordele i sundhedsmæssige enheder, f.eks. et reddet liv, et kræfttilfælde, der er undgået, eller et vundet kvalitetsjusteret leveår (QALY). De beregner et omkostningseffektivitetsforhold: forholdet mellem de penge, der er brugt, og det opnåede sundhedsresultat. I analyserne sammenlignes en intervention med en anden, så de beregner omkostningseffektiviteten som forskellen i omkostninger mellem to interventioner divideret med forskellen i det opnåede sundhedsmæssige udbytte. I en undersøgelse, der f.eks. vurderede omkostningseffektiviteten af at teste kolesterolniveauet hos børn sammenlignet med ikke at teste, ville omkostningseffektivitetskvoten være
I dette eksempel ville man, hvis omkostningseffektivitetskvoten var 35.000 dollars pr. vundet leveår, forvente at vinde et ekstra leveår for hver ekstra 35.000 dollars, der blev brugt på at teste børn for hyperkolesterolmangel. Omkostningseffektivitetsforholdet er mest nyttigt, når det udtrykkes som dollars pr. vundet leveår (med passende justeringer for livskvalitet, normalt udtrykt som QALY’er), fordi denne målestok gør det muligt at sammenligne effektiviteten af sundhedsinterventioner for forskellige tilstande ved hjælp af de samme enheder, ligesom man kan sammenligne forskellige biler ved hjælp af kilometre pr. gallon.
Men hvis vi ved, at en intervention koster 35.000 dollars pr. vundet leveår, skal vi så indføre den? For at beslutte, om vi skal foretage et indgreb, skal vi vælge en omkostningseffektivitetstærskel: det beløb, som vi er villige til at bruge for at vinde et leveår. Er den passende tærskel 25.000, 50.000 eller 100.000 dollars? Azimi og Welch vurderede, hvordan forfattere af cost-effectiveness-analyser besvarede dette spørgsmål. De fandt, at for tærskelværdier på under 61.500 dollars pr. vundet leveår foretrak forfatterne enten at gennemføre interventionen eller at de ikke drog nogen fast konklusion. For tærskelværdier på mellem 61.500 og 166.000 dollars var forfatterne uenige om omkostningseffektiviteten. For tærskelværdier på mere end 166 000 USD konkluderede forfatterne, at interventionen ikke burde gennemføres. Hvad betyder disse resultater? Hvorfor er der uenighed blandt forfatterne om den passende tærskelværdi for omkostningseffektivitet?
Valget af en tærskelværdi for omkostningseffektivitet er en værdibedømmelse, der afhænger af flere faktorer.3 For det første afhænger valget af, hvem beslutningstageren er, og hvad formålet med omkostningseffektivitetsanalysen er. Sådanne analyser udføres ud fra et bestemt perspektiv – patienternes, regeringens, samfundets eller betalernes perspektiv. Perspektivet er vigtigt, fordi det bestemmer, hvis omkostninger og hvis fordele forfatterne medtager i analysen. Det er også vigtigt, fordi disse forskellige enheder kan have forskellige tærskelværdier for omkostningseffektivitet og kan bruge analyserne til forskellige formål. Hvis en forbruger f.eks. forsøger at afgøre, om han skal købe et dyrere, men mere effektivt lægemiddel, vil tærsklen for omkostningseffektivitet afhænge af personens villighed til at betale for forbedret livskvalitet eller livslængde. Et forsikringsselskab kan vælge en tærskel baseret på markedsefterspørgslen: en potentiel abonnent, der vælger mellem planer med forskellige tærskler (som antydet af de ydelser, der er omfattet af planen), vil være tilbøjelig til at købe den plan, der svarer til hans eller hendes personlige tærskel. Selv om en given beslutningstager således bør anvende den samme tærskel for omkostningseffektivitet konsekvent, er det ikke sikkert, at forskellige beslutningstagere vælger den samme tærskel.
Hvis beslutningstageren er regeringen, vil tærsklen for omkostningseffektivitet i teorien blive fastsat ved samfundsmæssig konsensus. En sådan konsensus findes ikke i øjeblikket4–7 , og det er ikke klart, hvordan man skal nå frem til en sådan. Desuden har Garber og Phelps anvendt økonomiske principper til at vise, at selv om anvendelsen af en enkelt samfundsmæssig omkostningseffektivitetstærskel ville muliggøre en effektiv fordeling af de offentlige sundhedsressourcer, vil visse mennesker i en heterogen befolkning modtage mere sundhedspleje, end de ville vælge, og andre mennesker vil modtage mindre.3
Den anden faktor i valget af en omkostningseffektivitetstærskel er, hvordan en beslutningstager vurderer sundhedsresultater og penge, hvordan hun er villig til at erstatte det ene med det andet, og hvad hendes holdning til risiko er. Der er stor forskel på, hvor mange penge folk er villige til at bruge for at forbedre deres helbred, hvilket bl.a. fremgår af, at folk vælger at købe forskellige typer sygeforsikringer til forskellige priser. På grundlag af plausible antagelser om værdier og risikoholdninger viste Garber og Phelps, at en rimelig tærskel for omkostningseffektivitet er ca. det dobbelte af en persons årlige indkomst.3 Desuden vil en person, der er mere modvillig over for risikoen for alvorlig sygdom og død, have en højere tærskel for omkostningseffektivitet (hvilket indikerer en større villighed til at bruge penge på at opnå sundhed) end en person, der er mindre bekymret for sådanne risici.3
Den tredje faktor er de tilgængelige ressourcer. Ligesom et husholdningsbudget vil ændre sig, når familieindkomsten ændrer sig, kan en beslutningstagers omkostningseffektivitetstærskel ændres, når ressourcerne ændrer sig. På et samfundsmæssigt grundlag illustrerer brugen af antiretroviral behandling af HIV-infektion tydeligt, at tærsklen for omkostningseffektivitet afhænger af ressourcerne: Selv om antiretroviral behandling kan betragtes som omkostningseffektiv i USA, er en tærskel for omkostningseffektivitet på 50 000 USD pr. vundet leveår fuldstændig usandsynlig i udviklingslandene, hvor sundhedsudgifterne pr. indbygger måske er mindre end 10 USD om året. Ressourcerne og omkostningseffektivitetstærsklen har en tendens til at stige og falde sammen, når alle andre faktorer er lige store.
Sammenfattende afhænger valget af en omkostningseffektivitetstærskel af, hvem der træffer beslutningen, hvad formålet med analysen er, hvordan beslutningstageren værdsætter sundhed, penge og risiko, og hvilke ressourcer der er til rådighed. Det er således ikke sandsynligt, at søgningen efter en enkelt omkostningseffektivitetstærskel vil være frugtbar. I betragtning af disse overvejelser er det ikke overraskende, at de forfattere, som Azimi og Welch har undersøgt, nåede frem til forskellige konklusioner.
Hvordan kan vi i praksis fortolke cost-effectiveness-analyser? I erkendelse af, at forskellige beslutningstagere ikke vil – og ikke nødvendigvis bør – være enige med hinanden, fortolker jeg resultaterne af sådanne analyser som en generel vejledning om, hvorvidt en intervention er rimelig effektiv, af tvivlsom effektivitet eller ineffektiv. De fleste, men ikke alle, beslutningstagere i USA vil konkludere, at interventioner, der koster mindre end 50.000-60.000 dollars pr. vundet QALY, er rimeligt effektive. Et eksempel er screening for forhøjet blodtryk, som koster 27.519 USD pr. vundet leveår for 40-årige mænd.3, 8 For interventioner, der koster 60.000 USD til ca. 175.000 USD pr. QALY, vil visse beslutningstagere måske finde interventionerne tilstrækkeligt effektive; de fleste andre vil ikke være enige. F.eks. koster koronar bypass-transplantation til patienter med enkeltkarssygdom og moderat angina pectoris 88 087 USD pr. vundet leveår (i 1993 dollars).3, 9 Kun få beslutningstagere vil konkludere, at interventioner, der koster mere end 175 000 USD pr. QALY, er berettigede. Cost-effectiveness-analyser gør os opmærksom på interventioner, hvor manglende effektivitet er en vigtig overvejelse.
Azimi og Welch rejser også spørgsmålet om, hvorvidt finansiering fra industrien påvirker forfatterne til at støtte alternativer med høje omkostninger eller til at anvende en højere cost-effectiveness-tærskel. I deres undersøgelse var medianværdien for de industrifinansierede undersøgelser 32 678 USD pr. vundet leveår (højere end den tærskelværdi på 9 500 USD, som forfatterne observerede i andre undersøgelser), en værdi, der i sig selv ville give anledning til lidt kontroverser. Vi kan ikke ud fra undersøgelsen afgøre, om anbefalingerne i de industrifinansierede analyser var uhensigtsmæssige eller systematisk forudindtagede. Ikke desto mindre bør vi som forbrugere af omkostningseffektivitetsanalyser erkende, at producenterne står over for enorme økonomiske incitamenter til at påvise deres produkters omkostningseffektivitet, og at potentialet for bias eksisterer uanset finansieringskilde. Vi bør være opmærksomme på finansieringskilden for en undersøgelse og bør kigge efter erklæringer, der viser, at forfatterne har haft fuld videnskabelig og redaktionel uafhængighed, og som oplyser om arten af de finansielle forbindelser med sponsoren. Selv om videnskabelig og redaktionel uafhængighed ikke garanterer en uvildig undersøgelse, skaber deres mangel mange muligheder, ofte utilsigtet, for subtil skævhed.
Det bredere spørgsmål, som Azimi og Welch stiller, er, om cost-effectiveness-analyser indeholder omkostninger. Som de imidlertid erkender, er omkostningsbegrænsning ikke formålet med cost-effectiveness-analyser. Vi bør snarere spørge, om omkostningseffektivitetsanalyser forhindrer os i at spilde penge på interventioner, der giver minimale fordele i forhold til omkostningerne. Det spørgsmål bør undersøges nøje; ved vurderingen af omkostningseffektivitetsanalysers indflydelse må vi dog være klar over, at det at bruge penge fornuftigt ikke nødvendigvis betyder at bruge færre penge.
Kost-effektivitetsanalyser er et redskab til at hjælpe os med at forstå, hvad vi får til gengæld for de penge, vi bruger på sundhedspleje. Når det skal afgøres, om vi skal tilbyde en intervention, er økonomisk effektivitet kun en af mange faktorer, der fortjener at blive taget i betragtning. Der kan være gode grunde til at tilbyde en ineffektiv intervention, og der kan være gode grunde til ikke at tilbyde en effektiv intervention (f.eks. af hensyn til lighed eller etik). Når omkostningseffektivitetsanalyser anvendes med en forståelse af deres begrænsninger, kan de give oplysninger om beslutninger om brugen af en intervention. Vi bør dog ikke forveksle skalpellen med kirurgen: omkostningseffektivitetsanalyser er et værktøj, som ikke kan erstatte værdivurderinger. Vi skal stadig beslutte, hvor mange penge vi er villige til at bruge for at forbedre vores sundhed.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System and Departments of Medicine and Health Research and Policy, Stanford University, Palo Alto, Calif.