Dive Brief:
- O biotehnologie din New York a anunțat marți că tratamentul său experimental pentru SLA nu a atins obiectivul principal al unui studiu clinic în fază avansată, dând cea mai recentă lovitură unui domeniu de cercetare marcat de eșecurile medicamentelor.
- Studiul a recrutat pacienți cu SLA, sau scleroză laterală amiotrofică, în progresie rapidă, și le-a administrat fie un placebo, fie o terapie dezvoltată de Brainstorm Cell Therapeutics, care încearcă să trateze bolile neurodegenerative prin utilizarea de celule stem adulte. Brainstorm a declarat că, deși terapia sa a părut să aibă un efect pozitiv, nu a depășit în mod semnificativ placebo din cauza rezultatelor mai bune decât se așteptau în acel grup.
- Brainstorm nu a renunțat, totuși. Directorul general Chaim Lebovits a declarat că firma sa a purtat discuții informale cu Food and Drug Administration și este încrezător că există o cale de urmat pentru terapia sa. Brainstorm a evidențiat, de asemenea, răspunsurile observate la un subgrup de pacienți care au avut SLA timpurie și au primit medicamentul companiei.
Dive Insight:
Ca majoritatea bolilor neurodegenerative, SLA a pus în încurcătură cei mai pricepuți cercetători și cele mai puternice companii farmaceutice din lume. În prezent, tratamentul este limitat la doar două medicamente, ambele având limitările lor.
Brainstorm, fondată în 2000, a încercat să se adauge la această listă cu așa-numita sa platformă tehnologică NurOwn. NurOwn prelevează celule stem din măduva osoasă a unui pacient, le proiectează pentru a secreta molecule care ajută la protejarea și creșterea neuronilor și apoi le injectează înapoi în pacient în speranța că pot încetini sau opri neurodegenerarea.
În 2016, terapia celulară a Brainstorm a obținut rezultate pozitive într-un studiu de dimensiuni medii efectuat pe aproape 50 de pacienți cu SLA. Pe baza acelor rezultate, precum și a datelor istorice din alte studii privind ALS, compania a conceput un studiu în stadiu avansat care presupunea că 35% dintre pacienții tratați cu NurOwn și 15% dintre pacienții tratați cu placebo vor atinge obiectivul său principal: o îmbunătățire de 1,25 puncte în fiecare lună pe o scală utilizată pe scară largă pentru măsurarea funcției la pacienții cu ALS.
De fapt, rezultatele prezentate marți arată o rată de răspuns de 35% la pacienții tratați cu NurOwn. Cu toate acestea, rata de răspuns în grupul placebo a fost mult mai mare decât a anticipat Brainstorm – de 28% – ceea ce a dus, în cele din urmă, la eșecul studiului.
„Nu am atins adevăratul home run pe care ni-l doream”, a declarat Lebovits în cadrul unei convorbiri telefonice de marți dimineață cu investitorii.
Ralph Kern, directorul medical al Brainstorm, a declarat că un posibil motiv pentru răspunsul ridicat la placebo al studiului ar putea fi numărul de participanți cu SLA severă, care a fost mai mare decât în alte studii privind SLA și mai mare decât se aștepta Brainstorm. Kern a spus că acești pacienți sunt adesea mai puțin receptivi la tratament și mai greu de măsurat răspunsurile pentru aceștia – factori care ar fi putut să cântărească asupra rezultatelor.
„Cu alte cuvinte, am observat mai multă variabilitate în măsurarea simptomelor și a funcției ALS la capătul inferior al scalei funcționale”, a spus el.
În ciuda eșecului, directorii Brainstorm spun că există suficiente date pozitive în spatele terapiei NurOwn pentru a continua să o avanseze în ALS.
De exemplu, o analiză pre-specificată a participanților cu ALS timpurie a constatat o diferență mult mai mare în ceea ce privește ratele de răspuns, 35% față de 16%, între cei care au primit NurOwn și placebo. În medie, pacienții cu ALS timpurie tratați cu terapia celulară NurOwn au scăzut cu 1,77 puncte pe scara funcțională în perioada de testare de 28 de săptămâni a studiului, ceea ce a fost mai bine decât scăderea de 3,78 puncte observată în rândul omologilor lor tratați cu placebo.
„Noi simțim, noi toți cei de la Brainstorm care analizăm datele … că aceasta are în mod clar o cale – probabil mai multe căi – pentru o aprobare fără a face un alt studiu”, a spus Lebovits.
Investitorii nu sunt atât de siguri, totuși. Prețul acțiunilor Brainstorm a scăzut cu 66% marți dimineață, pentru a se tranzacționa la aproximativ 4 dolari.
.