Studiul realizat de Azimi și Welch în acest număr 1 ridică mai multe întrebări importante cu privire la interpretarea analizelor cost-eficacitate. Poate cea mai importantă întrebare este: „Ce constituie o terapie medicală eficientă din punct de vedere al costurilor?”. Dar întrebările conexe includ modul de detectare a prejudecăților sistematice în interpretarea analizelor cost-eficacitate și modul de interpretare a unor astfel de analize atunci când nu există un consens cu privire la ceea ce trebuie plătit pentru terapia medicală.
Analizele cost-eficacitate evaluează o intervenție în domeniul sănătății prin întrebarea: „Câte beneficii pentru sănătate obținem pentru banii noștri?”. Scopul unor astfel de analize este de a ajuta factorii de decizie să aloce eficient resursele de asistență medicală.2 Aceste analize exprimă costurile în dolari și beneficiile pentru sănătate în unități de sănătate, cum ar fi o viață salvată, un caz de cancer evitat sau un an de viață ajustat la calitate (QALY) câștigat. Ele calculează un raport cost-eficacitate: raportul dintre dolarii cheltuiți și rezultatul de sănătate obținut. Analizele compară o intervenție cu alta, astfel încât acestea calculează raportul cost-eficacitate ca diferență de cost între două intervenții, împărțită la diferența dintre beneficiile pentru sănătate obținute. De exemplu, într-un studiu care a evaluat raportul cost-eficacitate al testării nivelului de colesterol la copii, în comparație cu neefectuarea testării, raportul cost-eficacitate ar fi
În acest exemplu, dacă raportul cost-eficacitate ar fi de 35.000 de dolari pe an de viață câștigat, s-ar aștepta să se câștige un an de viață în plus pentru fiecare 35.000 de dolari suplimentari care au fost cheltuiți pentru testarea copiilor pentru hipercolesterolemie. Raportul cost-eficacitate este cel mai util atunci când este exprimat în dolari pe an de viață câștigat (cu ajustări corespunzătoare pentru calitatea vieții, exprimată de obicei ca QALY), deoarece această măsură permite compararea eficienței intervențiilor în domeniul sănătății pentru diferite afecțiuni folosind aceleași unități de măsură, la fel cum s-ar putea compara diferite automobile prin măsurarea milelor pe galon.
Să presupunem însă că știm că o intervenție costă 35.000 de dolari pe an de viață câștigat; ar trebui să o adoptăm? Pentru a decide dacă să efectuăm o intervenție, trebuie să alegem un prag de rentabilitate: suma de bani pe care suntem dispuși să o cheltuim pentru a câștiga un an de viață. Este pragul adecvat 25.000 de dolari, 50.000 de dolari sau 100.000 de dolari? Azimi și Welch au evaluat modul în care autorii analizelor cost-eficacitate au răspuns la această întrebare. Ei au constatat că, pentru praguri mai mici de 61.500 de dolari pe an de viață câștigat, autorii fie au fost în favoarea implementării intervenției, fie nu au tras nicio concluzie fermă. Pentru pragurile cuprinse între 61.500 și 166.000 de dolari, autorii nu au fost de acord cu privire la raportul cost-eficacitate. Pentru praguri mai mari de 166.000 de dolari, autorii au concluzionat că intervenția nu ar trebui efectuată. Ce înseamnă aceste rezultate? De ce există un dezacord între autori cu privire la pragul de rentabilitate adecvat?
Elegerea unui prag de rentabilitate este o judecată de valoare care depinde de mai mulți factori.3 În primul rând, alegerea depinde de cine este decidentul și care este scopul analizei de rentabilitate. Astfel de analize sunt efectuate dintr-o anumită perspectivă – cea a pacienților, a guvernului, a societății sau a plătitorilor. Perspectiva este importantă deoarece determină ale cui sunt costurile și ale cui sunt beneficiile pe care autorii le includ în analiză. De asemenea, este importantă pentru că aceste entități diferite pot avea praguri diferite de rentabilitate și pot utiliza analizele în scopuri diferite. De exemplu, dacă un consumator încearcă să determine dacă să cumpere un medicament mai scump, dar mai eficient, pragul de rentabilitate va depinde de disponibilitatea persoanei respective de a plăti pentru o calitate sau o durată a vieții îmbunătățită. Un asigurător ar putea alege un prag pe baza cererii de pe piață: un potențial abonat care alege între planuri care au praguri diferite (așa cum reiese din serviciile acoperite de plan) ar tinde să îl cumpere pe cel care corespunde pragului său personal. Astfel, deși un anumit factor de decizie ar trebui să utilizeze în mod consecvent același prag de rentabilitate, este posibil ca diferiți factori de decizie să nu aleagă același prag.
Dacă factorul de decizie este guvernul, atunci pragul de rentabilitate va fi stabilit, în teorie, prin consens societal. În prezent, nu există un astfel de consens4–7 , iar modalitatea de a ajunge la unul nu este clară. Mai mult, Garber și Phelps au folosit principii economice pentru a arăta că, deși utilizarea unui prag unic de rentabilitate societală ar permite alocarea eficientă a resurselor publice de asistență medicală, într-o populație eterogenă anumite persoane vor primi mai multă asistență medicală decât și-ar dori, iar alte persoane vor primi mai puțină.3
Cel de-al doilea factor în alegerea unui prag de rentabilitate este modul în care un factor de decizie apreciază rezultatele în materie de sănătate și banii, modul în care este dispus să înlocuiască unul cu celălalt și care este atitudinea sa față de risc. Oamenii variază în mod substanțial în ceea ce privește suma de bani pe care o vor cheltui pentru a îmbunătăți sănătatea, după cum reiese în parte din faptul că oamenii aleg să cumpere diferite tipuri de asigurări de sănătate la prețuri diferite. Pe baza unor ipoteze plauzibile privind valorile și atitudinile față de risc, Garber și Phelps au arătat că un prag rezonabil de rentabilitate este de aproximativ două ori mai mare decât venitul anual al unei persoane.3 În plus, o persoană care are o aversiune mai mare față de riscul de îmbolnăvire gravă și de deces va avea un prag de rentabilitate mai ridicat (ceea ce indică o disponibilitate mai mare de a cheltui bani pentru a obține sănătate) decât o persoană care este mai puțin preocupată de astfel de riscuri.3
Al treilea factor este reprezentat de resursele disponibile. La fel cum bugetul unei gospodării se va modifica pe măsură ce se schimbă venitul familiei, pragul de rentabilitate al unui decident se poate modifica pe măsură ce se schimbă resursele. La nivel societal, utilizarea terapiei antiretrovirale pentru infecția cu HIV ilustrează în mod viu dependența pragului de rentabilitate de resurse: deși terapia antiretrovirală poate fi considerată rentabilă în Statele Unite, un prag de rentabilitate de 50.000 de dolari pe an de viață câștigat este complet neverosimil în țările în curs de dezvoltare, unde cheltuielile de sănătate pe cap de locuitor pot fi mai mici de 10 dolari pe an. Resursele și pragul cost-eficacitate tind să crească și să scadă împreună, toți ceilalți factori fiind egali.
În concluzie, alegerea unui prag cost-eficacitate depinde de cine ia decizia; care este scopul analizei; cum apreciază decidentul sănătatea, banii și riscul; și care sunt resursele disponibile. Astfel, căutarea unui prag unic de rentabilitate nu este probabil să fie fructuoasă. Având în vedere aceste considerente, nu este surprinzător faptul că autorii studiați de Azimi și Welch au ajuns la concluzii disparate.
Din punct de vedere practic, cum putem interpreta analizele cost-eficacitate? Recunoscând faptul că diferiți factori de decizie nu vor fi – și nu ar trebui să fie neapărat – de acord unii cu alții, eu interpretez rezultatele unor astfel de analize ca oferind o îndrumare generală cu privire la faptul dacă o intervenție este rezonabil de eficientă, de eficiență îndoielnică sau ineficientă. Cei mai mulți factori de decizie din Statele Unite, dar nu toți, vor concluziona că intervențiile care costă mai puțin de 50.000-60.000 de dolari pe QALY câștigat sunt rezonabil de eficiente. Un exemplu este depistarea hipertensiunii arteriale, care costă 27 519 dolari pe an de viață câștigat la bărbații în vârstă de 40 de ani.3, 8 Pentru intervențiile care costă între 60 000 și aproximativ 175 000 de dolari pe QALY, anumiți factori de decizie pot considera că intervențiile sunt suficient de eficiente; majoritatea celorlalți nu vor fi de acord. De exemplu, grefa de by-pass coronarian pentru pacienții care au o boală cu un singur vas și angină pectorală moderată costă 88 087 de dolari pe an de viață câștigat (în dolari din 1993).3, 9 Puțini factori de decizie vor concluziona că intervențiile care costă mai mult de 175 000 de dolari pe QALY sunt justificabile. Analiza cost-eficacitate ne atenționează asupra intervențiilor pentru care lipsa de eficiență este un considerent important.
Azimi și Welch ridică, de asemenea, întrebarea dacă finanțarea din partea industriei influențează autorii să susțină alternative cu costuri ridicate sau să folosească un prag de cost-eficacitate mai ridicat. În studiul lor, pragul median al studiilor finanțate de industrie a fost de 32.678 de dolari pe an de viață câștigat (mai mare decât pragul de 9.500 de dolari pe care autorii l-au observat în alte studii), o valoare care în sine ar provoca puține controverse. Studiul nu ne permite să determinăm dacă recomandările analizelor finanțate de industrie au fost nepotrivite sau au fost sistematic părtinitoare. Cu toate acestea, în calitate de consumatori de analize cost-eficacitate, ar trebui să recunoaștem că producătorii se confruntă cu stimulente economice enorme pentru a demonstra rentabilitatea produselor lor și că potențialul de părtinire există indiferent de sursa de finanțare. Ar trebui să fim atenți la sursa de finanțare a unui studiu și ar trebui să căutăm declarații care indică faptul că autorii au avut o independență științifică și editorială deplină și care dezvăluie natura legăturilor financiare cu sponsorul. Deși independența științifică și editorială nu garantează un studiu imparțial, lipsa lor creează multe oportunități, adesea involuntare, pentru o părtinire subtilă.
Întrebarea mai largă pe care o pun Azimi și Welch este dacă analizele cost-eficacitate conțin costuri. După cum recunosc ei, totuși, limitarea costurilor nu este scopul analizelor cost-eficacitate. Mai degrabă, ar trebui să ne întrebăm dacă analizele cost-eficacitate ne împiedică să irosim bani pe intervenții care oferă beneficii minime în raport cu costul. Această întrebare merită un studiu atent; cu toate acestea, în evaluarea influenței analizelor cost-eficacitate, trebuie să realizăm că a cheltui banii cu înțelepciune nu înseamnă neapărat să cheltuim mai puțini bani.
Analiza cost-eficacitate este un instrument care ne ajută să înțelegem ce primim în schimb pentru banii pe care îi cheltuim pentru îngrijirea sănătății. În cadrul unei decizii de a oferi sau nu o intervenție, eficiența economică este doar unul dintre numeroșii factori care merită luați în considerare. Pot exista motive întemeiate pentru a oferi o intervenție ineficientă și pot exista motive întemeiate pentru a nu oferi o intervenție eficientă (cum ar fi preocupările legate de echitate sau etică). Utilizate cu o înțelegere a limitelor lor, analizele de rentabilitate pot informa deciziile privind utilizarea unei intervenții. Cu toate acestea, nu trebuie să confundăm bisturiul cu chirurgul: analiza cost-eficacitate este un instrument care nu poate înlocui judecățile de valoare. Trebuie să decidem în continuare câți bani suntem dispuși să cheltuim pentru a ne îmbunătăți sănătatea.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System și departamentele de medicină și de cercetare și politică în domeniul sănătății, Universitatea Stanford, Palo Alto, California.