Síntese:
- Uma biotecnologia de Nova York anunciou terça-feira que seu tratamento experimental para a ALS não atingiu o objetivo principal de um ensaio clínico em estágio tardio, dando o golpe mais recente em um campo de pesquisa prejudicado por falhas de medicamentos.
- O estudo recrutou pacientes com ALS em rápido progresso, ou esclerose lateral amiotrófica, e deu-lhes um placebo ou uma terapia desenvolvida pela Brainstorm Cell Therapeutics, que tenta tratar doenças neurodegenerativas através do uso de células estaminais adultas. Brainstorm disse que embora sua terapia parecesse ter um efeito positivo, ela não superou significativamente o placebo devido a resultados melhores do que o esperado nesse grupo.
- Brainstorm não desistiu, no entanto. O CEO Chaim Lebovits disse que sua empresa tem estado em conversas informais com a Food and Drug Administration e está confiante que há um caminho a seguir para sua terapia. Brainstorm também destacou as respostas vistas em um subconjunto de pacientes que tiveram ALS precoce e receberam o medicamento da empresa.
Dive Insight:
Como a maioria das doenças neurodegenerativas, a ALS tem surpreendido os pesquisadores mais habilidosos do mundo e as empresas farmacêuticas mais poderosas. Atualmente, o tratamento é limitado a apenas dois medicamentos, ambos com suas limitações.
Brainstorm, fundada em 2000, tem tentado adicionar a essa lista com sua chamada plataforma tecnológica NurOwn. NurOwn retira células estaminais da medula óssea de um paciente, projecta-as para secretar moléculas que ajudam a proteger e a desenvolver os neurónios, e depois injecta-as de novo no paciente na esperança de que possam abrandar ou parar a neurodegeneração.
Em 2016, a terapia celular do Brainstorm obteve resultados positivos num estudo de tamanho médio de quase 50 pacientes com ELA. Com base nesses resultados, bem como em dados históricos de outros ensaios de ELA, a empresa concebeu um ensaio em fase tardia que assumiu que 35% dos pacientes tratados com NurOwn e 15% dos pacientes tratados com placebo atingiriam o seu objectivo principal: uma melhoria de 1,25 pontos por mês numa escala amplamente utilizada para medir a função em pacientes com ELA.
Indeed, os resultados apresentados na terça-feira mostram uma taxa de resposta de 35% em pacientes tratados com NurOwn. No entanto, a taxa de resposta no grupo placebo foi muito maior do que o Brainstormorm previsto – em 28% – o que acabou levando ao fracasso do estudo.
“Nós não atingimos o home run real que queríamos”, disse Lebovits em uma chamada de terça-feira de manhã com investidores.
Ralph Kern, diretor médico do Brainstorm, disse que uma possível razão para a alta resposta placebo do estudo poderia ser o número de participantes com ALS severa, que foi maior do que em outros estudos ALS e mais do que o Brainstorm esperava. Kern disse que esses pacientes são frequentemente menos responsivos ao tratamento e mais difíceis de medir respostas para – fatores que podem ter pesado nos resultados.
“Em outras palavras, vimos mais variabilidade na medida dos sintomas e função da ELA na extremidade inferior da escala funcional”, disse ele.
Apesar do contratempo, executivos do Brainstorm dizem que há dados positivos suficientes por trás da terapia NurOwn para continuar avançando na ALS.
Por exemplo, uma análise pré-especificada dos participantes com ALS precoce encontrou uma diferença muito maior nas taxas de resposta, 35% versus 16%, entre aqueles que receberam NurOwn e placebo. Em média, pacientes com ELA precoce tratados com a terapia celular NurOwn diminuíram 1,77 pontos na escala funcional durante o período de teste de 28 semanas do estudo, o que foi melhor do que a queda de 3,78 pontos observada entre os seus homólogos tratados com placebo.
“Nós sentimos, todos nós em Brainstorm revendo os dados … que isto claramente tem um caminho – provavelmente mais do que um caminho – para uma aprovação sem fazer outro estudo”, disse Lebovits.
Investidores não estão tão certos, no entanto. O preço das ações do Brainstorm caiu 66% na manhã de terça-feira, para negociar a cerca de $4.
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