Dive Brief:
- A New York biotech announced Tuesday that its experimental treatment for ALS did not meet the main goal of a late-stage clinical trial, dealing the latest blow to a research field marred by drug failures.
- W badaniu wzięli udział pacjenci z szybko postępującym ALS, czyli stwardnieniem zanikowym bocznym, i podawano im albo placebo, albo terapię opracowaną przez Brainstorm Cell Therapeutics, która próbuje leczyć choroby neurodegeneracyjne poprzez wykorzystanie dorosłych komórek macierzystych. Brainstorm powiedział, że podczas gdy jego terapia okazała się mieć pozytywny efekt, nie przewyższała znacząco placebo z powodu lepszych niż oczekiwano wyników w tej grupie.
- Brainstorm nie poddał się, jednak. Prezes Chaim Lebovits powiedział, że jego firma jest w nieformalnych rozmowach z Food and Drug Administration i jest przekonany, że jest ścieżka naprzód dla swojej terapii. Brainstorm podkreślił również reakcje zaobserwowane u podgrupy pacjentów, którzy mieli wczesne stadium ALS i otrzymali lek firmy.
Dive Insight:
Jak większość chorób neurodegeneracyjnych, ALS utknęło w martwym punkcie najbardziej wykwalifikowanych naukowców i potężnych firm farmaceutycznych. Obecnie leczenie jest ograniczone do zaledwie dwóch leków, z których oba mają swoje ograniczenia.
Brainstorm, założony w 2000 roku, próbuje dodać do tej listy swoją tak zwaną platformę technologiczną NurOwn. NurOwn pobiera komórki macierzyste ze szpiku kostnego pacjenta, konstruuje je tak, aby wydzielały cząsteczki, które pomagają chronić i rozwijać neurony, a następnie wstrzykuje je z powrotem pacjentowi w nadziei, że mogą one spowolnić lub zatrzymać neurodegenerację.
W 2016 roku terapia komórkowa firmy Brainstorm uzyskała pozytywne wyniki w średniej wielkości badaniu obejmującym prawie 50 pacjentów z ALS. Na podstawie tych wyników, a także danych historycznych z innych badań ALS, firma zaprojektowała badanie w późnym stadium, które zakładało, że 35% pacjentów leczonych NurOwn i 15% pacjentów otrzymujących placebo osiągnie swój główny cel: poprawę o 1,25 punktu każdego miesiąca w szeroko stosowanej skali do pomiaru funkcji u pacjentów z ALS.
I rzeczywiście, wyniki przedstawione we wtorek pokazują 35% wskaźnik odpowiedzi u pacjentów leczonych NurOwn. Jednakże, odsetek odpowiedzi w grupie placebo był znacznie wyższy niż Brainstorm przewidywał – na poziomie 28% – co ostatecznie doprowadziło do tego, że próba nie zakończyła się sukcesem.
„Nie trafiliśmy w prawdziwy home run, którego chcieliśmy”, powiedział Lebovits na porannej rozmowie telefonicznej z inwestorami we wtorek.
Ralph Kern, główny dyrektor medyczny Brainstorm, powiedział, że jednym z możliwych powodów wysokiej odpowiedzi na placebo może być liczba uczestników z ciężkim ALS, która była większa niż w innych badaniach ALS i większa niż to, czego Brainstorm oczekiwał. Kern powiedział, że ci pacjenci są często mniej wrażliwi na leczenie i trudniej jest zmierzyć odpowiedzi – czynniki, które mogły zaważyć na wynikach.
„Innymi słowy, widzieliśmy więcej zmienności w pomiarach objawów ALS i funkcji na niższym końcu skali funkcjonalnej,” powiedział.
Mimo niepowodzenia, dyrektorzy Brainstorm twierdzą, że istnieje wystarczająco dużo pozytywnych danych dotyczących terapii NurOwn, aby kontynuować jej rozwój w ALS.
Na przykład, wstępnie określona analiza uczestników z wczesnym ALS wykazała znacznie większą różnicę w odsetku odpowiedzi, 35% w porównaniu do 16%, pomiędzy tymi, którzy otrzymali NurOwn i placebo. Pacjenci z wczesnym ALS leczeni terapią komórkową NurOwn uzyskali średnio spadek o 1,77 punktu w skali funkcjonalnej w 28-tygodniowym okresie testowym, co było lepsze niż spadek o 3,78 punktu wśród ich odpowiedników otrzymujących placebo.
„Czujemy, my wszyscy w Brainstorm przeglądając dane … że to wyraźnie ma ścieżkę – prawdopodobnie więcej niż jedną ścieżkę – dla zatwierdzenia bez robienia kolejnej próby,” Lebovits powiedział.
Inwestorzy nie są tak pewni, jednak. Cena akcji Brainstorm spadła o 66% we wtorek rano, aby handlować na poziomie około $4.
.