Badanie Azimiego i Welcha w tym numerze 1 podnosi kilka ważnych pytań dotyczących interpretacji analiz efektywności kosztowej. Być może najważniejsze pytanie brzmi: „Co stanowi opłacalną terapię medyczną?”. Ale powiązane pytania obejmują, jak wykryć systematyczną stronniczość w interpretacji analiz efektywności kosztowej i jak interpretować takie analizy, gdy nie ma konsensusu co do tego, ile płacić za terapię medyczną.
Analizy efektywności kosztowej oceniają interwencję zdrowotną, zadając pytanie: „Ile korzyści zdrowotnych otrzymujemy za nasze pieniądze?”. Celem takich analiz jest pomoc decydentom w efektywnej alokacji zasobów opieki zdrowotnej.2 Analizy te wyrażają koszty w dolarach, a korzyści zdrowotne w jednostkach zdrowia, takich jak uratowane życie, uniknięty przypadek raka lub zyskany rok życia skorygowany o jakość (QALY). Obliczany jest wskaźnik efektywności kosztowej: stosunek wydanych dolarów do uzyskanego wyniku zdrowotnego. W analizach porównuje się jedną interwencję z drugą, więc efektywność kosztową oblicza się jako różnicę w kosztach między dwiema interwencjami podzieloną przez różnicę w uzyskanej korzyści zdrowotnej. Na przykład w badaniu, w którym oceniano efektywność kosztową badania stężenia cholesterolu u dzieci w porównaniu z brakiem takiego badania, współczynnik efektywności kosztowej wynosiłby
W tym przykładzie, jeżeli współczynnik efektywności kosztowej wynosiłby 35 000 USD na zyskany rok życia, można by oczekiwać, że zyskamy jeden rok życia więcej za każde dodatkowe 35 000 USD wydane na badanie dzieci w kierunku hipercholesterolemii. Współczynnik efektywności kosztowej jest najbardziej przydatny, gdy wyraża się go w dolarach na zyskany rok życia (z odpowiednimi poprawkami na jakość życia, zwykle wyrażaną jako QALY), ponieważ ta metryka umożliwia porównywanie skuteczności interwencji zdrowotnych w różnych warunkach przy użyciu tych samych jednostek, podobnie jak można porównywać różne samochody przy użyciu mil na galon.
Ale załóżmy, że wiemy, że interwencja kosztuje 35 000 USD na zyskany rok życia; czy powinniśmy ją przyjąć? Aby zdecydować, czy przeprowadzić interwencję, musimy wybrać próg opłacalności: kwotę pieniędzy, którą jesteśmy skłonni wydać, aby zyskać jeden rok życia. Czy odpowiedni próg to 25 000 $, 50 000 $ czy 100 000 $? Azimi i Welch ocenili, w jaki sposób autorzy analiz kosztów-efektywności odpowiedzieli na to pytanie. Stwierdzili, że w przypadku progów mniejszych niż 61 500 $ na zyskany rok życia autorzy albo opowiadali się za wdrożeniem interwencji, albo nie wyciągali jednoznacznych wniosków. W przypadku progów pomiędzy 61 500 a 166 000 USD autorzy nie byli zgodni co do opłacalności. W przypadku progów powyżej 166 000 $ autorzy uznali, że interwencja nie powinna być wykonywana. Co oznaczają te wyniki? Dlaczego autorzy nie są zgodni co do wyboru odpowiedniego progu opłacalności?
Wybór progu opłacalności jest oceną wartości, która zależy od kilku czynników.3 Po pierwsze, wybór zależy od tego, kto jest decydentem i jaki jest cel analizy opłacalności. Analizy takie przeprowadza się z określonej perspektywy – pacjentów, rządu, społeczeństwa lub płatników. Perspektywa jest ważna, ponieważ decyduje o tym, czyje koszty i czyje korzyści autorzy uwzględniają w analizie. Jest to ważne również dlatego, że te różne podmioty mogą mieć różne progi opłacalności i mogą wykorzystywać analizy do różnych celów. Na przykład, jeżeli konsument próbuje zdecydować, czy kupić droższy, ale bardziej skuteczny lek, próg opłacalności będzie zależał od gotowości tej osoby do zapłacenia za poprawę jakości lub długości życia. Ubezpieczyciel może wybrać próg w oparciu o popyt rynkowy: potencjalny subskrybent wybierający spośród planów, które mają różne progi (co wynika z usług objętych planem), będzie skłaniał się do zakupu tego, który odpowiada jego osobistemu progowi. Tak więc, chociaż dany decydent powinien konsekwentnie stosować ten sam próg opłacalności, różni decydenci mogą nie wybrać tego samego progu.
Jeśli decydentem jest rząd, wówczas próg opłacalności będzie ustalony, teoretycznie, w drodze konsensusu społecznego. Obecnie nie ma takiego konsensusu,4–7 a droga do jego osiągnięcia nie jest jasna. Co więcej, Garber i Phelps wykorzystali zasady ekonomii, aby wykazać, że chociaż zastosowanie jednego progu opłacalności społecznej umożliwiłoby efektywną alokację zasobów publicznej opieki zdrowotnej, w heterogenicznej populacji niektórzy ludzie otrzymają więcej opieki zdrowotnej niż by wybrali, a inni mniej.3
Drugim czynnikiem wpływającym na wybór progu opłacalności jest sposób, w jaki decydent wycenia wyniki zdrowotne i pieniądze, jak jest skłonny zastąpić jedno drugim i jakie jest jego nastawienie do ryzyka. Ludzie różnią się znacznie pod względem kwoty pieniędzy, którą wydadzą na poprawę zdrowia, czego dowodem jest m.in. wybór różnych rodzajów ubezpieczeń zdrowotnych po różnych cenach. Opierając się na wiarygodnych założeniach dotyczących wartości i postaw wobec ryzyka, Garber i Phelps wykazali, że rozsądny próg opłacalności stanowi około dwukrotność rocznego dochodu danej osoby.3 Ponadto osoba, która ma większą awersję do ryzyka poważnych chorób i śmierci, będzie miała wyższy próg opłacalności (wskazujący na większą gotowość do wydawania pieniędzy w celu uzyskania zdrowia) niż osoba, która mniej obawia się takiego ryzyka.3
Trzecim czynnikiem są dostępne zasoby. Tak jak budżet domowy będzie się zmieniał wraz ze zmianą dochodów rodziny, tak samo próg opłacalności decydenta może się zmieniać wraz ze zmianą zasobów. Na poziomie społecznym, stosowanie terapii antyretrowirusowej w zakażeniu HIV ilustruje wyraźnie zależność progu opłacalności od zasobów: chociaż terapia antyretrowirusowa może być uważana za opłacalną w Stanach Zjednoczonych, próg opłacalności wynoszący 50 000 dolarów za każdy zyskany rok życia jest całkowicie nierealny w krajach rozwijających się, gdzie wydatki na zdrowie per capita mogą wynosić mniej niż 10 dolarów rocznie. Zasoby i próg opłacalności mają tendencję do wspólnego wzrostu i spadku, przy czym wszystkie inne czynniki są równe.
Podsumowując, wybór progu opłacalności zależy od tego, kto podejmuje decyzję; jaki jest cel analizy; jak decydent ocenia zdrowie, pieniądze i ryzyko; oraz jakie są dostępne zasoby. Dlatego też poszukiwanie jednego progu opłacalności nie będzie prawdopodobnie owocne. Biorąc pod uwagę powyższe rozważania, nie jest zaskakujące, że autorzy badani przez Azimi i Welch doszli do rozbieżnych wniosków.
Jak w praktyce możemy interpretować analizy efektywności kosztowej? Uznając, że różni decydenci nie będą – i nie powinni koniecznie – zgadzać się ze sobą, interpretuję wyniki takich analiz jako dostarczające ogólnych wskazówek, czy dana interwencja jest racjonalnie efektywna, wątpliwej efektywności lub nieefektywna. Większość decydentów w Stanach Zjednoczonych, ale nie wszyscy, uzna, że interwencje, które kosztują mniej niż 50 000 do 60 000 USD za uzyskany QALY, są racjonalnie efektywne. Przykładem są badania przesiewowe w kierunku nadciśnienia tętniczego, które kosztują 27 519 USD za każdy zyskany rok życia u 40-letnich mężczyzn.3, 8 W przypadku interwencji, których koszt wynosi od 60 000 do około 175 000 USD za QALY, niektórzy decydenci mogą uznać je za wystarczająco skuteczne; większość innych nie zgodzi się z tym stwierdzeniem. Na przykład pomostowanie tętnic wieńcowych u pacjentów z chorobą jednego naczynia i umiarkowaną dławicą piersiową kosztuje 88 087 USD na każdy zyskany rok życia (w dolarach z 1993 r.).3, 9 Niewielu decydentów uzna, że interwencje, które kosztują więcej niż 175 000 USD na QALY, są uzasadnione. Analiza kosztów-efektywności ostrzega nas przed interwencjami, dla których brak efektywności jest ważnym czynnikiem.
Azimi i Welch podnoszą również kwestię tego, czy finansowanie przez przemysł wpływa na autorów, aby popierali wysokokosztowe alternatywy lub stosowali wyższy próg opłacalności. W ich badaniu mediana progu w badaniach finansowanych przez przemysł wynosiła 32 678 USD za zyskany rok życia (więcej niż próg 9 500 USD, który autorzy zaobserwowali w innych badaniach), wartość, która sama w sobie wywołałaby niewielkie kontrowersje. Na podstawie tego badania nie możemy stwierdzić, czy zalecenia analiz finansowanych przez przemysł były niewłaściwe lub systematycznie stronnicze. Niemniej jednak, jako konsumenci analiz kosztów-efektywności, powinniśmy zdawać sobie sprawę, że producenci mają ogromne bodźce ekonomiczne, aby wykazać opłacalność swoich produktów, i że potencjał stronniczości istnieje niezależnie od źródła finansowania. Powinniśmy zwracać uwagę na źródło finansowania badania i szukać stwierdzeń wskazujących na pełną niezależność naukową i redakcyjną autorów oraz ujawniających charakter powiązań finansowych ze sponsorem. Chociaż niezależność naukowa i redakcyjna nie gwarantują bezstronności badania, ich brak stwarza wiele okazji, często niezamierzonych, do subtelnej stronniczości.
Szerzej postawione przez Azimi i Welch pytanie dotyczy tego, czy analizy efektywności kosztowej zawierają koszty. Jednak, jak sami przyznają, ograniczanie kosztów nie jest celem analiz efektywności kosztowej. Powinniśmy raczej zapytać, czy analizy efektywności kosztowej zapobiegają marnowaniu pieniędzy na interwencje, które zapewniają minimalne korzyści w stosunku do kosztów. To pytanie wymaga dokładnego zbadania; jednak oceniając wpływ analiz kosztów-efektywności, musimy zdać sobie sprawę, że mądre wydawanie pieniędzy niekoniecznie oznacza wydawanie ich mniej.
Analiza kosztów-efektywności jest narzędziem, które pomaga nam zrozumieć, co otrzymujemy w zamian za pieniądze wydawane na opiekę zdrowotną. Przy podejmowaniu decyzji, czy zaoferować daną interwencję, efektywność ekonomiczna jest tylko jednym z wielu czynników, które zasługują na uwzględnienie. Mogą istnieć dobre powody, aby zaoferować nieefektywną interwencję, mogą też istnieć dobre powody, aby nie oferować efektywnej interwencji (takie jak obawy dotyczące sprawiedliwości lub etyki). Analizy efektywności kosztowej mogą być źródłem informacji o decyzjach dotyczących stosowania interwencji, jeśli rozumiemy ich ograniczenia. Nie należy jednak mylić skalpela z chirurgiem: analiza kosztów-efektywności jest narzędziem, które nie może zastąpić oceny wartości. Nadal musimy decydować, ile pieniędzy jesteśmy skłonni wydać, aby poprawić stan naszego zdrowia.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System i Wydziały Medycyny oraz Badań i Polityki Zdrowotnej, Uniwersytet Stanforda, Palo Alto, Calif.