Dive Brief:
- Une biotech new-yorkaise a annoncé mardi que son traitement expérimental pour la SLA n’a pas atteint l’objectif principal d’un essai clinique de stade avancé, portant le dernier coup à un domaine de recherche entaché d’échecs de médicaments.
- L’étude a recruté des patients atteints de SLA à progression rapide, ou sclérose latérale amyotrophique, et leur a donné soit un placebo, soit une thérapie développée par Brainstorm Cell Therapeutics, qui tente de traiter les maladies neurodégénératives par l’utilisation de cellules souches adultes. Brainstorm a déclaré que si sa thérapie semblait avoir un effet positif, elle n’a pas dépassé de manière significative le placebo en raison de résultats meilleurs que prévu dans ce groupe.
- Brainstorm n’a pas abandonné pour autant. Le PDG Chaim Lebovits a déclaré que sa société avait eu des discussions informelles avec la Food and Drug Administration et qu’elle était convaincue qu’il y avait une voie à suivre pour sa thérapie. Brainstorm a également souligné les réponses observées dans un sous-ensemble de patients atteints de SLA précoce et ayant reçu le médicament de la société.
Dive Insight:
Comme la plupart des maladies neurodégénératives, la SLA a laissé perplexe les chercheurs les plus compétents et les puissantes sociétés pharmaceutiques du monde. Actuellement, le traitement se limite à deux médicaments, qui ont tous deux leurs limites.
Brainstorm, fondée en 2000, a essayé d’ajouter à cette liste avec sa plateforme technologique dite NurOwn. NurOwn prend des cellules souches de la moelle osseuse d’un patient, les modifie pour qu’elles sécrètent des molécules qui aident à protéger et à faire croître les neurones, puis les réinjecte au patient dans l’espoir qu’elles puissent ralentir ou arrêter la neurodégénérescence.
En 2016, la thérapie cellulaire de Brainstorm a obtenu des résultats positifs dans une étude de taille moyenne portant sur près de 50 patients atteints de SLA. Sur la base de ces résultats, ainsi que des données historiques d’autres essais sur la SLA, la société a conçu un essai de stade avancé qui supposait que 35% des patients traités par NurOwn et 15% des patients traités par placebo atteindraient son objectif principal : une amélioration de 1,25 point chaque mois sur une échelle largement utilisée pour mesurer la fonction chez les patients atteints de SLA.
En effet, les résultats présentés mardi montrent un taux de réponse de 35% chez les patients traités par NurOwn. Cependant, le taux de réponse dans le groupe placebo a pointé beaucoup plus haut que Brainstorm l’avait prévu – à 28% – ce qui a finalement conduit à l’échec de l’essai.
« Nous n’avons pas frappé le véritable home run que nous voulions », a déclaré Lebovits lors d’un appel mardi matin avec les investisseurs.
Ralph Kern, directeur médical de Brainstorm, a déclaré qu’une raison possible de la réponse élevée au placebo de l’essai pourrait être le nombre de participants atteints de SLA grave, qui était plus important que dans d’autres études sur la SLA et plus que ce que Brainstorm avait prévu. Kern a déclaré que ces patients sont souvent moins réactifs au traitement et plus difficiles à mesurer les réponses pour – des facteurs qui peuvent avoir pesé sur les résultats.
« En d’autres termes, nous avons vu plus de variabilité dans la mesure des symptômes de la SLA et de la fonction à l’extrémité inférieure de l’échelle fonctionnelle », a-t-il déclaré.
Malgré ce revers, les dirigeants de Brainstorm affirment qu’il y a suffisamment de données positives derrière la thérapie NurOwn pour continuer à la faire progresser dans la SLA.
Par exemple, une analyse pré-spécifiée des participants atteints de SLA précoce a révélé une différence beaucoup plus importante dans les taux de réponse, 35% contre 16%, entre ceux qui ont reçu NurOwn et le placebo. En moyenne, les patients atteints de SLA précoce traités avec la thérapie cellulaire NurOwn ont décliné de 1,77 point sur l’échelle fonctionnelle au cours de la période d’essai de 28 semaines, ce qui est meilleur que le déclin de 3,78 points observé chez leurs homologues traités par placebo.
« Nous avons le sentiment, nous tous à Brainstorm qui examinons les données … que cela a clairement une voie – probablement plus d’une voie – pour une approbation sans faire un autre essai », a déclaré Lebovits.
Les investisseurs ne sont pas si sûrs, cependant. Le cours de l’action de Brainstorm a chuté de 66% mardi matin, pour s’échanger à environ 4 dollars.