Le ranibizumab, un fragment d’anticorps monoclonal (Fab) dérivé du bevacizumab, a été développé par Genentech pour un usage intraoculaire. En 2006, la FDA a approuvé le médicament pour le traitement de la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l’âge (DMLA humide). Le médicament avait alors fait l’objet de trois essais cliniques concluants.
Dans le numéro d’octobre 2006 du New England Journal of Medicine (NEJM), Rosenfield, et al. ont rapporté que l’injection intravitréenne mensuelle de ranibizumab a entraîné une augmentation significative du niveau d’acuité visuelle moyenne par rapport à celui de l’injection fictive. Cette étude de phase III, d’une durée de deux ans, a permis de conclure que le ranibizumab est très efficace dans le traitement de la DMLA humide (dégénérescence maculaire liée à l’âge) peu classique (MC) ou occulte, avec un faible taux d’effets indésirables oculaires.
Une autre étude publiée dans le numéro de janvier 2009 d’Ophtalmology apporte des preuves de l’efficacité du ranibizumab. Brown, et al. ont rapporté que l’injection intravitréenne mensuelle de ranibizumab a entraîné une augmentation significative du niveau d’acuité visuelle moyenne par rapport à celui de la thérapie photodynamique avec la vertéporfine. Cette étude de phase III d’une durée de deux ans a permis de conclure que le ranibizumab était supérieur à la thérapie photodynamique à la vertéporfine dans le traitement de la DMLA humide à prédominance classique (PC) avec de faibles taux d’effets indésirables oculaires.
Bien que l’efficacité du ranibizumab soit bien étayée par des essais cliniques approfondis, la rentabilité du médicament est remise en question. Comme le médicament ne fait que stabiliser l’état des patients, le ranibizumab doit être administré tous les mois. À raison de 2 000 $ par injection, le coût du traitement des patients atteints de DMLA humide aux États-Unis est supérieur à 10 milliards de dollars par an. En raison de ce coût élevé, de nombreux ophtalmologistes se sont tournés vers le bevacizumab comme agent intravitréen alternatif dans le traitement de la DMLA humide.
En 2007, Raftery, et al. ont rapporté dans le British Journal of Ophthalmology que, à moins que le ranibizumab soit 2,5 fois plus efficace que le bevacizumab, le ranibizumab n’est pas rentable. Il a été conclu que le prix du ranibizumab devrait être considérablement réduit pour que le médicament soit rentable.
L’utilisation non autorisée du bevacizumab intravitréen est devenue un traitement répandu de la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l’âge. Bien que le médicament ne soit pas approuvé par la FDA pour des utilisations non oncologiques, certaines études suggèrent que le bevacizumab est efficace pour augmenter l’acuité visuelle avec de faibles taux d’effets indésirables oculaires. Cependant, en raison de la petite taille de l’échantillon et de l’absence d’essai de contrôle randomisé, le résultat n’est pas concluant.
En octobre 2006, le National Eye Institute (NEI) des National Institutes of Health (NIH) a annoncé qu’il financerait un essai d’étude comparative du ranibizumab et du bevacizumab pour évaluer l’efficacité relative et l’adversité oculaire dans le traitement de la DMLA humide. Cette étude, appelée Comparaison des essais de traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (étude CATT), recrutera environ 1 200 patients atteints de DMLA humide nouvellement diagnostiquée, en assignant aléatoirement les patients à différents groupes de traitement.
En mai 2012, le traitement anti-VEGF avec Avastin a été accepté par Medicare, son prix est assez raisonnable et il est efficace. Le Lucentis a une structure moléculaire similaire mais plus petite que l’Avastin, et est approuvé par la FDA (2006) pour le traitement de la MacD, mais reste plus coûteux, tout comme l’aflibercept (Eylea), plus récent (approuvé en 2011). Des tests sur ces traitements sont en cours concernant l’efficacité de l’un par rapport à l’autre.