L’étude d’Azimi et Welch dans ce numéro 1 soulève plusieurs questions importantes sur l’interprétation des analyses coût-efficacité. La question la plus importante est sans doute : « Qu’est-ce qui constitue une thérapie médicale rentable ? » Mais les questions connexes comprennent la façon de détecter les biais systématiques dans l’interprétation des analyses coût-efficacité et la façon d’interpréter ces analyses lorsqu’il n’y a pas de consensus sur ce qu’il faut payer pour une thérapie médicale.
Les analyses coût-efficacité évaluent une intervention de santé en demandant : « Quel bénéfice de santé obtenons-nous pour notre argent ? » L’objectif de ces analyses est d’aider les décideurs à allouer efficacement les ressources de santé.2 Ces analyses expriment les coûts en dollars et les bénéfices pour la santé en unités de santé, telles qu’une vie sauvée, un cas de cancer évité ou une année de vie pondérée par la qualité (QALY) gagnée. Elles calculent un ratio coût-efficacité : le rapport entre les dollars dépensés et le résultat de santé obtenu. Les analyses comparent une intervention avec une autre, elles calculent donc le rapport coût-efficacité comme étant la différence de coût entre deux interventions, divisée par la différence de bénéfice de santé obtenu. Par exemple, dans une étude qui évalue le rapport coût-efficacité du dépistage du taux de cholestérol chez les enfants, par rapport à l’absence de dépistage, le rapport coût-efficacité serait
Dans cet exemple, si le rapport coût-efficacité était de 35 000 dollars par année de vie gagnée, on s’attendrait à gagner une année de vie supplémentaire pour chaque 35 000 dollars supplémentaires dépensés pour dépister l’hypercholestérolémie chez les enfants. Le rapport coût-efficacité est plus utile lorsqu’il est exprimé en dollars par année de vie gagnée (avec des ajustements appropriés pour la qualité de vie, généralement exprimée en QALYs) car cette métrique permet de comparer l’efficacité des interventions de santé pour différentes conditions en utilisant les mêmes unités, un peu comme on pourrait comparer différentes automobiles par la métrique des miles par gallon.
Mais supposons que nous savons qu’une intervention coûte 35 000 $ par année de vie gagnée ; devrions-nous l’adopter ? Pour décider de réaliser une intervention, nous devons choisir un seuil de rentabilité : la somme d’argent que nous sommes prêts à dépenser pour gagner une année de vie. Le seuil approprié est-il de 25 000 $, 50 000 $ ou 100 000 $ ? Azimi et Welch ont évalué comment les auteurs d’analyses coût-efficacité ont répondu à cette question. Ils ont constaté que, pour les seuils inférieurs à 61 500 dollars par année de vie gagnée, les auteurs étaient en faveur de la mise en œuvre de l’intervention ou ne tiraient aucune conclusion définitive. Pour les seuils compris entre 61 500 et 166 000 dollars, les auteurs ne sont pas d’accord sur le rapport coût-efficacité. Pour les seuils supérieurs à 166 000 $, les auteurs ont conclu que l’intervention ne devait pas être réalisée. Que signifient ces résultats ? Pourquoi les auteurs ne s’entendent-ils pas sur le seuil de rentabilité approprié ?
Le choix d’un seuil de rentabilité est un jugement de valeur qui dépend de plusieurs facteurs.3 Premièrement, le choix dépend de l’identité du décideur et de l’objectif de l’analyse de rentabilité. Ces analyses sont effectuées dans une perspective particulière – celle des patients, du gouvernement, de la société ou des payeurs. La perspective est importante car elle détermine les coûts et les bénéfices que les auteurs incluent dans l’analyse. Elle est également importante parce que ces différentes entités peuvent avoir des seuils de rentabilité différents et peuvent utiliser les analyses à des fins différentes. Par exemple, si un consommateur essaie de déterminer s’il doit acheter un médicament plus cher mais plus efficace, le seuil de rentabilité dépendra de la volonté de cette personne de payer pour une meilleure qualité ou durée de vie. Un assureur pourrait choisir un seuil en fonction de la demande du marché : un souscripteur potentiel choisissant parmi des plans ayant des seuils différents (comme l’impliquent les services couverts par le plan) aurait tendance à acheter celui qui correspond à son seuil personnel. Ainsi, bien qu’un décideur donné doive utiliser le même seuil de rentabilité de manière cohérente, différents décideurs peuvent ne pas choisir le même seuil.
Si le décideur est le gouvernement, alors le seuil de rentabilité sera fixé, en théorie, par consensus sociétal. Un tel consensus n’existe pas actuellement,4–7 et la manière d’y parvenir n’est pas claire. De plus, Garber et Phelps ont utilisé des principes économiques pour montrer que, même si l’utilisation d’un seuil unique de rentabilité sociétale permettrait une allocation efficace des ressources de santé publique, dans une population hétérogène, certaines personnes recevront plus de soins de santé qu’elles ne le souhaiteraient, et d’autres personnes en recevront moins.3
Le deuxième facteur dans le choix d’un seuil de rentabilité est la façon dont un décideur évalue les résultats de santé et l’argent, comment il est prêt à substituer l’un à l’autre, et quelle est son attitude vis-à-vis du risque. La somme d’argent que les gens sont prêts à dépenser pour améliorer leur santé varie considérablement, comme en témoigne notamment le fait que les gens choisissent d’acheter différents types d’assurance maladie à différents prix. Sur la base d’hypothèses plausibles concernant les valeurs et les attitudes à l’égard du risque, Garber et Phelps ont montré qu’un seuil de rentabilité raisonnable correspond à environ deux fois le revenu annuel d’une personne.3 En outre, une personne plus réfractaire au risque de maladie grave et de décès aura un seuil de rentabilité plus élevé (indiquant une plus grande volonté de dépenser de l’argent pour obtenir la santé) qu’une personne moins préoccupée par ces risques.3
Le troisième facteur est celui des ressources disponibles. Tout comme le budget d’un ménage évolue en fonction du revenu familial, le seuil de rentabilité d’un décideur peut changer en fonction de l’évolution des ressources. Sur une base sociétale, l’utilisation de la thérapie antirétrovirale pour l’infection par le VIH illustre de manière frappante la dépendance du seuil de rentabilité par rapport aux ressources : bien que la thérapie antirétrovirale puisse être considérée comme rentable aux États-Unis, un seuil de rentabilité de 50 000 dollars par année de vie gagnée est totalement invraisemblable dans le monde en développement, où les dépenses de santé par habitant peuvent être inférieures à 10 dollars par an. Les ressources et le seuil de rentabilité ont tendance à augmenter et à diminuer ensemble, tous les autres facteurs étant égaux.
En résumé, le choix d’un seuil de rentabilité dépend de la personne qui prend la décision, du but de l’analyse, de la façon dont le décideur évalue la santé, l’argent et le risque, et des ressources disponibles. Ainsi, la recherche d’un seuil unique de rentabilité ne sera probablement pas fructueuse. Compte tenu de ces considérations, il n’est pas surprenant que les auteurs étudiés par Azimi et Welch soient parvenus à des conclusions disparates.
Dans la pratique, comment pouvons-nous interpréter les analyses coût-efficacité ? En reconnaissant que différents décideurs ne seront pas – et ne devraient pas nécessairement – être d’accord les uns avec les autres, j’interprète les résultats de ces analyses comme fournissant des indications générales sur le fait qu’une intervention est raisonnablement efficace, d’une efficacité discutable ou inefficace. La plupart des décideurs américains, mais pas tous, concluront que les interventions qui coûtent moins de 50 000 à 60 000 dollars par QALY gagnée sont raisonnablement efficaces. Un exemple est le dépistage de l’hypertension, qui coûte 27 519 $ par année de vie gagnée chez les hommes de 40 ans.3, 8 Pour les interventions qui coûtent entre 60 000 $ et environ 175 000 $ par QALY, certains décideurs peuvent trouver les interventions suffisamment efficaces ; la plupart des autres ne seront pas d’accord. Par exemple, le pontage aorto-coronarien chez les patients atteints d’une maladie monovasculaire et d’une angine modérée coûte 88 087 $ par année de vie gagnée (en dollars de 1993).3, 9 Peu de décideurs concluront que les interventions qui coûtent plus de 175 000 $ par QALY sont justifiables. L’analyse coût-efficacité nous alerte sur les interventions pour lesquelles le manque d’efficacité est une considération importante.
Azimi et Welch soulèvent également la question de savoir si le financement par l’industrie influence les auteurs à soutenir les alternatives à coût élevé ou à utiliser un seuil de coût-efficacité plus élevé. Dans leur étude, le seuil médian des études financées par l’industrie était de 32 678 $ par année de vie gagnée (plus élevé que le seuil de 9 500 $ que les auteurs ont observé dans d’autres études), une valeur qui, en soi, susciterait peu de controverse. L’étude ne nous permet pas de déterminer si les recommandations des analyses financées par l’industrie étaient inappropriées ou si elles étaient systématiquement biaisées. Néanmoins, en tant que consommateurs d’analyses coût-efficacité, nous devrions reconnaître que les fabricants sont confrontés à d’énormes incitations économiques pour démontrer la rentabilité de leurs produits, et que le potentiel de partialité existe quelle que soit la source de financement. Nous devons être attentifs à la source de financement d’une étude et rechercher les déclarations indiquant que les auteurs ont bénéficié d’une indépendance scientifique et éditoriale totale et divulguant la nature des liens financiers avec le sponsor. Bien que l’indépendance scientifique et éditoriale ne garantisse pas une étude impartiale, leur absence crée de nombreuses opportunités, souvent involontaires, de biais subtils.
La question plus large que posent Azimi et Welch est de savoir si les analyses coût-efficacité contiennent des coûts. Comme ils le reconnaissent, cependant, la limitation des coûts n’est pas le but des analyses coût-efficacité. Nous devrions plutôt nous demander si les analyses coût-efficacité nous empêchent de gaspiller de l’argent sur des interventions qui apportent un bénéfice minimal par rapport au coût. Cette question justifie une étude minutieuse ; cependant, en évaluant l’influence des analyses coût-efficacité, nous devons réaliser que dépenser de l’argent de manière judicieuse ne signifie pas nécessairement dépenser moins d’argent.
L’analyse coût-efficacité est un outil qui nous aide à comprendre ce que nous obtenons en retour de l’argent que nous dépensons pour les soins de santé. Lorsqu’il s’agit de déterminer s’il faut proposer une intervention, l’efficacité économique n’est qu’un des nombreux facteurs qui méritent d’être pris en compte. Il peut y avoir de bonnes raisons de proposer une intervention inefficace, et il peut y avoir de bonnes raisons de ne pas proposer une intervention efficace (comme des préoccupations d’équité ou d’éthique). Utilisées avec une bonne compréhension de leurs limites, les analyses coût-efficacité peuvent éclairer les décisions relatives à l’utilisation d’une intervention. Il ne faut cependant pas confondre le scalpel et le chirurgien : l’analyse coût-efficacité est un outil qui ne peut se substituer aux jugements de valeur. Nous devons encore décider combien d’argent nous sommes prêts à dépenser pour améliorer notre santé.-Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System et départements de médecine et de recherche et politique de santé, Université de Stanford, Palo Alto, Calif.