Vaikuttava aine on lääkkeen tai torjunta-aineen ainesosa, joka on biologisesti aktiivinen. Lääketieteessä käytetään myös samankaltaisia termejä aktiivinen farmaseuttinen ainesosa (myös lyhenne API) ja bulk active, ja luonnontuotteista voidaan käyttää termiä vaikuttava aine. Jotkin lääkevalmisteet voivat sisältää useampaa kuin yhtä vaikuttavaa ainetta. Perinteinen sana vaikuttavalle lääkeaineelle on farmakoni tai pharmakon (kreikankielestä φάρμακον, mukautettu sanasta pharmacos), joka alun perin tarkoitti maagista ainetta tai lääkettä.
Termit aktiivinen ainesosa tai aktiivinen periaate valitaan usein, kun viitataan kasvin kiinnostavaan vaikuttavaan aineeseen (kuten salisyylihappo pajunkuoressa tai arekoliini arecapähkinöissä), koska sana ainesosa viittaa monissa mielissä ihmisen toimijuuteen (eli johonkin, jonka ihminen yhdistää muihin aineisiin), kun taas kasveissa esiintyviin luontaistuotteisiin ei ole lisätty mitään ihmisen toimesta, vaan ne ovat pikemminkin syntyneet luonnostaan (”kasvilla ei ole ainesosia”).
Toisin kuin vaikuttavia ainesosia, inaktiivisia ainesosia kutsutaan yleensä farmaseuttisissa yhteyksissä apuaineiksi. Tärkeintä apuaineita, jotka toimivat väliaineena vaikuttavan aineen kuljettamisessa, kutsutaan yleensä kantaja-aineeksi. Vaseliini ja mineraaliöljy ovat yleisiä kantajia. Termiä ”inaktiivinen” ei pidä ymmärtää väärin siten, että se tarkoittaisi inerttiä.