Tässä numerossa 1 oleva Azimin ja Welchin tutkimus herättää useita tärkeitä kysymyksiä kustannusvaikuttavuusanalyysien tulkinnasta. Ehkä tärkein kysymys on: ”Mikä on kustannustehokas lääkehoito?”. Mutta siihen liittyviä kysymyksiä ovat muun muassa se, miten havaitaan systemaattinen harha kustannusvaikuttavuusanalyysien tulkinnassa ja miten tällaisia analyysejä tulkitaan silloin, kun ei vallitse yksimielisyyttä siitä, mitä lääkehoidosta tulisi maksaa.
Kustannusvaikuttavuusanalyyseissä arvioidaan terveydenhuollon toimenpidettä kysymällä: ”Kuinka paljon terveyshyötyä saamme rahoillamme?”. Tällaisten analyysien tarkoituksena on auttaa päätöksentekijöitä kohdentamaan terveydenhuollon resursseja tehokkaasti.2 Näissä analyyseissä kustannukset ilmaistaan dollareina ja terveyshyödyt terveyden yksikköinä, kuten säästyneenä ihmishenkenä, vältettynä syöpätapauksena tai saavutettuna laatukorjattuna elinvuotena (QALY). Niissä lasketaan kustannusvaikuttavuussuhde: käytettyjen dollarien suhde saavutettuun terveystulokseen. Analyyseissä verrataan yhtä toimenpidettä toiseen, joten kustannusvaikuttavuus lasketaan kahden toimenpiteen kustannusten erotuksena jaettuna saavutetun terveyshyödyn erotuksella. Esimerkiksi tutkimuksessa, jossa arvioitiin lasten kolesterolitasojen testaamisen kustannusvaikuttavuutta verrattuna testaamatta jättämiseen, kustannusvaikuttavuussuhde olisi
Tässä esimerkissä, jos kustannusvaikuttavuussuhde olisi 35 000 dollaria saavutettua elinvuotta kohti, odotettaisiin voitettavan yksi elinvuosi lisää jokaista ylimääräistä 35 000:ta dollaria kohden, joka käytettiin lasten testaamiseen hyperkolesterolemian varalta. Kustannusvaikuttavuussuhde on hyödyllisin, kun se ilmaistaan dollareina saavutettua elinvuotta kohti (ja siihen tehdään asianmukaiset mukautukset elämänlaadun huomioon ottamiseksi, joka yleensä ilmaistaan QALY:nä), koska tämän mittarin avulla voidaan verrata eri sairauksien terveydenhuoltotoimenpiteiden tehokkuutta samoilla yksiköillä samaan tapaan kuin eri autoja vertaillaan mailia gallonaa kohti.
Mutta oletetaan, että tiedämme toimenpiteen maksavan 35 000 dollaria saavutettua elinvuotta kohti; pitäisikö meidän ottaa se käyttöön? Jotta voisimme päättää, toteutammeko toimenpiteen, meidän on valittava kustannustehokkuuden kynnysarvo: rahamäärä, jonka olemme valmiita käyttämään yhden elinvuoden voittamiseen. Onko sopiva kynnysarvo 25 000, 50 000 vai 100 000 dollaria? Azimi ja Welch arvioivat, miten kustannusvaikuttavuusanalyysien tekijät vastasivat tähän kysymykseen. He havaitsivat, että kun kynnysarvo oli alle 61 500 dollaria voitettua elinvuotta kohti, tekijät joko kannattivat toimenpiteen toteuttamista tai eivät tehneet mitään varmaa johtopäätöstä. Kun kynnysarvo oli 61 500-166 000 dollaria, kirjoittajat olivat eri mieltä kustannustehokkuudesta. Jos kynnysarvo oli yli 166 000 dollaria, kirjoittajat päättelivät, että toimenpidettä ei pitäisi toteuttaa. Mitä nämä tulokset tarkoittavat? Miksi kirjoittajat ovat eri mieltä sopivasta kustannusvaikuttavuuden kynnysarvosta?
Kustannusvaikuttavuuden kynnysarvon valinta on arvovalinta, joka riippuu useista tekijöistä.3 Ensinnäkin valinta riippuu siitä, kuka on päätöksentekijä ja mikä on kustannusvaikuttavuusanalyysin tarkoitus. Tällaiset analyysit tehdään tietystä näkökulmasta – potilaiden, hallituksen, yhteiskunnan tai maksajien näkökulmasta. Näkökulma on tärkeä, koska se määrittää, kenen kustannukset ja hyödyt tekijät sisällyttävät analyysiin. Se on tärkeä myös siksi, että näillä eri tahoilla voi olla erilaiset kustannusvaikuttavuuden kynnysarvot ja että ne voivat käyttää analyysejä eri tarkoituksiin. Jos esimerkiksi kuluttaja yrittää päättää, ostaako hän kalliimman mutta tehokkaamman lääkkeen, kustannusvaikuttavuuden kynnys riippuu siitä, kuinka paljon hän on valmis maksamaan elämänlaadun tai -pituuden paranemisesta. Vakuutuksenantaja voi valita kynnysarvon markkinakysynnän perusteella: potentiaalinen tilaaja, joka valitsee eri kynnysarvoja sisältävien suunnitelmien joukosta (jotka ilmenevät suunnitelman kattamista palveluista), ostaisi yleensä suunnitelman, joka vastaa hänen henkilökohtaista kynnysarvoaan. Näin ollen, vaikka tietyn päätöksentekijän pitäisi käyttää johdonmukaisesti samaa kustannusvaikuttavuuden kynnysarvoa, eri päätöksentekijät eivät välttämättä valitse samaa kynnysarvoa.
Jos päätöksentekijä on hallitus, kustannusvaikuttavuuden kynnysarvo asetetaan teoriassa yhteiskunnallisella konsensuksella. Tällaista yhteisymmärrystä ei tällä hetkellä ole olemassa4–7 , eikä ole selvää, miten siihen päästään. Lisäksi Garber ja Phelps osoittivat taloudellisten periaatteiden avulla, että vaikka yhden ainoan yhteiskunnallisen kustannusvaikuttavuusrajan käyttö mahdollistaisi julkisten terveydenhuoltoresurssien tehokkaan kohdentamisen, heterogeenisessa väestössä tietyt ihmiset saavat enemmän terveydenhuoltoa kuin he haluaisivat ja toiset vähemmän.3
Kustannusvaikuttavuusrajaa valittaessa toinen tekijä on se, miten päätöksentekijä arvostaa terveystuloksia ja rahan arvoa, miten hän on halukas korvaamaan toisen toisella ja miten hän suhtautuu riskiin. Ihmisillä on huomattavia eroja siinä, kuinka paljon rahaa he ovat valmiita käyttämään terveyden parantamiseen, mistä on osoituksena muun muassa se, että ihmiset valitsevat erityyppisiä sairausvakuutuksia eri hintaan. Arvoja ja riskiasenteita koskevien uskottavien oletusten perusteella Garber ja Phelps osoittivat, että kohtuullinen kustannusvaikuttavuuden kynnysarvo on noin kaksi kertaa henkilön vuositulot.3 Lisäksi henkilöllä, joka suhtautuu vastenmielisemmin vakavan sairastumisen ja kuoleman riskiin, on korkeampi kustannusvaikuttavuuden kynnysarvo (mikä osoittaa, että hän on halukkaampi käyttämään rahaa terveytensä hankkimiseen) kuin henkilöllä, joka ei ole yhtä huolissaan tällaisista riskeistä.3
Kolmas tekijä ovat käytettävissä olevat resurssit. Aivan kuten kotitalouden budjetti muuttuu perheen tulojen muuttuessa, myös päätöksentekijän kustannustehokkuuskynnys voi muuttua resurssien muuttuessa. Yhteiskunnallisella tasolla antiretroviraalisen hoidon käyttö HIV-infektion hoidossa havainnollistaa elävästi kustannustehokkuuden kynnyksen riippuvuutta resursseista: vaikka antiretroviraalista hoitoa voidaan pitää kustannustehokkaana Yhdysvalloissa, kustannustehokkuuden kynnysarvo, joka on 50 000 dollaria saavutettua elinvuotta kohti, on täysin epätodennäköinen kehittyvässä maailmassa, jossa terveydenhuoltomenot henkeä kohti saattavat olla alle 10 dollaria vuodessa. Resursseilla ja kustannusvaikuttavuuden kynnysarvolla on taipumus nousta ja laskea yhdessä, kun kaikki muut tekijät pysyvät ennallaan.
Yhteenvetona voidaan todeta, että kustannusvaikuttavuuden kynnysarvon valinta riippuu siitä, kuka tekee päätöksen, mikä on analyysin tarkoitus, miten päätöksentekijä arvostaa terveyttä, rahaa ja riskiä ja mitkä ovat käytettävissä olevat resurssit. Näin ollen yhden ainoan kustannusvaikuttavuusrajan etsiminen ei todennäköisesti ole hedelmällistä. Nämä seikat huomioon ottaen ei ole yllättävää, että Azimin ja Welchin tutkimat kirjoittajat päätyivät erilaisiin johtopäätöksiin.
Käytännöllisesti katsoen, miten voimme tulkita kustannusvaikuttavuusanalyysejä? Kun otetaan huomioon, että erilaiset päätöksentekijät eivät ole – eikä heidän tarvitsekaan – välttämättä samaa mieltä keskenään, tulkitsen tällaisten analyysien tulosten antavan yleisiä ohjeita siitä, onko jokin toimenpide kohtuullisen tehokas, kyseenalaisen tehokas vai tehoton. Useimmat mutta eivät kaikki päätöksentekijät Yhdysvalloissa päättelevät, että interventiot, jotka maksavat alle 50 000-60 000 dollaria saavutettua QALY:tä kohti, ovat kohtuullisen tehokkaita. Esimerkkinä voidaan mainita verenpainetaudin seulonta, joka maksaa 27 519 dollaria saavutettua elinvuotta kohden 40-vuotiailla miehillä.3, 8 Kun kyseessä ovat toimenpiteet, jotka maksavat 60 000-175 000 dollaria QALY:tä kohden, tietyt päätöksentekijät saattavat pitää toimenpiteitä riittävän tehokkaina; useimmat muut eivät ole samaa mieltä. Esimerkiksi sepelvaltimoiden ohitusleikkaus potilaille, joilla on yhden verisuonen sairaus ja keskivaikea angina pectoris, maksaa 88 087 dollaria saavutettua elinvuotta kohden (vuoden 1993 dollareina).3, 9 Vain harvat päätöksentekijät katsovat, että toimenpiteet, jotka maksavat yli 175 000 dollaria QALY:tä kohden, ovat perusteltuja. Kustannusvaikuttavuusanalyysi varoittaa meitä toimenpiteistä, joiden tehokkuuden puute on tärkeä näkökohta.
Azimi ja Welch nostavat esiin myös kysymyksen siitä, vaikuttaako teollisuuden rahoitus siihen, että kirjoittajat tukevat kalliita vaihtoehtoja tai käyttävät korkeampaa kustannusvaikuttavuuden kynnysarvoa. Heidän tutkimuksessaan teollisuuden rahoittamien tutkimusten mediaanikynnysarvo oli 32 678 dollaria saavutettua elinvuotta kohden (korkeampi kuin 9 500 dollarin kynnysarvo, jonka kirjoittajat havaitsivat muissa tutkimuksissa), arvo, joka sinänsä ei aiheuttaisi juurikaan kiistaa. Tutkimuksesta ei voida päätellä, olivatko teollisuuden rahoittamien analyysien suositukset epäasianmukaisia tai järjestelmällisesti puolueellisia. Kustannusvaikuttavuusanalyysien kuluttajina meidän olisi kuitenkin tunnustettava, että valmistajilla on valtavia taloudellisia kannustimia osoittaa tuotteidensa kustannusvaikuttavuus ja että puolueellisuuden mahdollisuus on olemassa rahoituslähteestä riippumatta. Meidän olisi kiinnitettävä huomiota tutkimuksen rahoituslähteeseen ja kiinnitettävä huomiota lausuntoihin, joista käy ilmi, että kirjoittajat olivat tieteellisesti ja toimituksellisesti täysin riippumattomia ja että niissä ilmoitetaan rahoitussuhteiden luonne rahoittajaan. Vaikka tieteellinen ja toimituksellinen riippumattomuus eivät takaa puolueetonta tutkimusta, niiden puute luo monia, usein tahattomia, mahdollisuuksia hienovaraiseen puolueellisuuteen.
Azimin ja Welchin esittämä laajempi kysymys on, sisältävätkö kustannusvaikuttavuusanalyysit kustannuksia. Kuten he kuitenkin myöntävät, kustannusten hillitseminen ei ole kustannusvaikuttavuusanalyysien tarkoitus. Pikemminkin pitäisi kysyä, estävätkö kustannusvaikuttavuusanalyysit meitä tuhlaamasta rahaa sellaisiin toimenpiteisiin, joiden hyöty on minimaalinen kustannuksiin nähden. Kustannusvaikuttavuusanalyysien vaikutusta arvioitaessa on kuitenkin ymmärrettävä, että viisas rahankäyttö ei välttämättä tarkoita sitä, että rahaa käytetään vähemmän.
Kustannusvaikuttavuusanalyysi on väline, joka auttaa meitä ymmärtämään, mitä saamme vastineeksi terveydenhuoltoon käyttämillemme rahoille. Kun päätetään, pitäisikö jotakin toimenpidettä tarjota, taloudellinen tehokkuus on vain yksi monista tekijöistä, jotka on syytä ottaa huomioon. Voi olla hyviä syitä tarjota tehotonta toimenpidettä, ja voi olla hyviä syitä olla tarjoamatta tehokasta toimenpidettä (esimerkiksi oikeudenmukaisuuteen tai etiikkaan liittyvät näkökohdat). Kustannusvaikuttavuusanalyysejä voidaan käyttää siten, että niiden rajoitukset tunnetaan, ja niiden avulla voidaan tehdä päätöksiä toimenpiteen käytöstä. Meidän ei kuitenkaan pidä sekoittaa skalpelliä ja kirurgia keskenään: kustannusvaikuttavuusanalyysi on väline, joka ei voi korvata arvovalintoja. Meidän on edelleen päätettävä, kuinka paljon rahaa olemme valmiita käyttämään terveytemme parantamiseksi.- Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System ja lääketieteen sekä terveystutkimuksen ja -politiikan laitokset, Stanfordin yliopisto, Palo Alto, Kalifornia.