Mitä on trombosytopenia puuttuvat säteet (TAR)?

Trombosytopenia puuttuvat säteet (TAR) -oireyhtymä on harvinainen sairaus, jolla on kaksi päälöydöstä. Lapsilla, joilla on TAR, verihiutaleiden (solut, jotka auttavat verta hyytymään) tuotanto on vähentynyt, ja heiltä puuttuu toinen kummankin alavarren kahdesta luusta, jota kutsutaan radiukseksi.

Mitkä ovat TAR:n merkit ja oireet?

Lapset, joilla on TAR, diagnosoidaan lähes aina syntymän yhteydessä. Merkkejä ja oireita ovat muun muassa seuraavat:

  • Verenvuoto ja mustelmat, jotka johtuvat verihiutaleiden vähenemisestä
  • Säteenluun puuttuminen molemmista alaraajoista (vaikka peukalot ovat läsnä)
  • Lyhytkasvuisuus ja muita luuston poikkeavuuksia, mukaan lukien muiden käsivarsien ja jalkojen luiden alikehittyneisyys
  • Sydämen ja munuaisten epämuodostumat
  • Seuraaviin piirteisiin voivat kuulua myös pieni alaleuka (mikrognatia), ulkoneva otsa ja matalalle asettuneet korvat
  • Lehmänmaidon ruuansulatusvaikeuksia on noin puolella sairastuneista henkilöistä

Kuinka TAR:n diagnosointi tehdään?

Diagnoosi tehdään fyysisellä tutkimuksella, jossa todetaan, että käsivarsien sädeluut puuttuvat. Verikokeet tehdään verihiutaleiden määrän arvioimiseksi ja kromosomi 1:n geneettistä analyysia varten. Sairastuneilla henkilöillä on kromosomi 1:n deleetio (puuttuminen) paikassa 1q21.1.

Miten TAR:a hoidetaan?

Kriittinen aika on ensimmäinen elinvuosi. Verihiutalesiirtoja tarvitaan henkeä uhkaavien verenvuotojen estämiseksi. Useimmilla TAR:a sairastavilla lapsilla verihiutaleiden määrä paranee, kun he kasvavat ulos lapsuudesta. Leikkausta voidaan tarvita myös luuston poikkeavuuksien vuoksi.

Trombosytopenian puuttuvien sädekehien hoidosta Children’sissa

Lasten syöpä- ja verisairauksien ohjelmassa saavutetaan tuloksia, jotka sijoittuvat kansallisten ohjelmien kärkipäähän, ja se hoitaa yli kahta kolmasosaa Minnesotan lapsista ja nuorista, joilla on verisairauksia. Ohjelmassa anemiaa sairastavat perheet saavat käyttöönsä uusimmat ja lupaavimmat hoidot ja saavat hoitoa, jota johtaa ja koordinoi laillistettu hematologi/onkologi.

Ota yhteyttä

Jos olet perheenjäsen, joka etsii Children’s hematologia tai onkologia tai haluaa varata ajan, soita Children’s – Minneapolisin poliklinikalle numeroon 612-813-5940.

Jos olet terveydenhuollon ammattihenkilö, joka etsii konsultaatio- tai lähetetietoja, soita Children’s Physician Access -palveluun numeroon 1-866-755-2121 (maksuton).

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.