Dive Brief:
- Newyorkilainen biotekniikkayritys ilmoitti tiistaina, että sen kokeellinen ALS:n hoitokeino ei saavuttanut myöhäisen vaiheen kliinisen tutkimuksen päätavoitetta, mikä on viimeisin isku lääkkeiden epäonnistumisten runtelemalle tutkimusalalle.
- Tutkimukseen rekrytoitiin potilaita, joilla oli nopeasti etenevä ALS eli amyotrofinen lateraaliskleroosi, ja heille annettiin joko lumelääkettä tai Brainstorm Cell Therapeuticsin kehittämää hoitoa, joka pyrkii hoitamaan hermoston rappeutumissairauksia aikuisten kantasolujen avulla. Brainstorm sanoi, että vaikka sen terapialla näytti olevan myönteinen vaikutus, se ei kuitenkaan ylittänyt merkittävästi lumelääkettä, koska tulokset olivat odotettua paremmat kyseisessä ryhmässä.
- Brainstorm ei kuitenkaan ole luovuttanut. Toimitusjohtaja Chaim Lebovits sanoi, että hänen yhtiönsä on käynyt epävirallisia keskusteluja elintarvike- ja lääkeviraston kanssa ja luottaa siihen, että sen terapia pääsee eteenpäin. Brainstorm korosti myös vasteita, joita on havaittu alaryhmässä potilaita, joilla oli ALS:n alkuvaiheessa ja jotka saivat yhtiön lääkettä.
Sukelluksen oivallus:
Kuten suurin osa hermoston rappeutumissairauksista, myös ALS-tauti on pysäyttänyt maailman taitavimmat tutkijat ja vaikutusvaltaisimmat lääkeyhtiöt. Tällä hetkellä hoito rajoittuu vain kahteen lääkkeeseen, joilla molemmilla on rajoituksensa.
Vuonna 2000 perustettu Brainstorm on yrittänyt lisätä tätä listaa niin sanotulla NurOwn-teknologia-alustallaan. NurOwn ottaa kantasoluja potilaan luuytimestä, muokkaa ne erittämään molekyylejä, jotka auttavat suojaamaan ja kasvattamaan hermosoluja, ja ruiskuttaa ne sitten takaisin potilaaseen siinä toivossa, että ne voivat hidastaa tai pysäyttää hermoston rappeutumisen.
Vuonna 2016 Brainstormin soluhoito sai positiivisia tuloksia keskikokoisessa tutkimuksessa, johon osallistui lähes 50 ALS-potilasta. Näiden tulosten sekä muista ALS-tutkimuksista saatujen historiallisten tietojen perusteella yhtiö suunnitteli myöhäisen vaiheen tutkimuksen, jossa oletettiin, että 35 prosenttia NurOwn-hoitoa saaneista potilaista ja 15 prosenttia lumelääkettä saaneista potilaista saavuttaisi ensisijaisen tavoitteensa: 1,25 pisteen parannus joka kuukausi laajalti käytetyllä asteikolla, jolla mitataan ALS-potilaiden toimintakykyä.
Todellakin tiistaina esitetyt tulokset osoittavat 35 prosentin vasteosuutta NurOwn-hoitoa saaneilla potilailla. Lumelääkeryhmän vasteosuus oli kuitenkin paljon korkeampi kuin Brainstorm odotti – 28 prosenttia – mikä johti lopulta siihen, että tutkimus ei onnistunut.
”Emme osuneet todelliseen kunnariin, jota halusimme”, Lebovits sanoi tiistaiaamun puhelussa sijoittajien kanssa.
Ralph Kern, Brainstormin lääketieteellinen johtaja, sanoi, että yksi mahdollinen syy tutkimuksen korkeaan plasebovasteeseen saattoi olla vaikeaa ALS:ää sairastavien osallistujien määrä, joka oli suurempi kuin muissa ALS-tutkimuksissa ja enemmän kuin Brainstorm oli odottanut. Kern sanoi, että nämä potilaat reagoivat usein huonommin hoitoon ja heidän vasteitaan on vaikeampi mitata – tekijät, jotka saattoivat vaikuttaa tuloksiin.
”Toisin sanoen ALS-oireiden ja -toimintojen mittaamisessa oli enemmän vaihtelua toiminnallisen asteikon alapäässä”, hän sanoi.
Takaiskusta huolimatta Brainstormin johtajat sanovat, että NurOwn-hoidon takana on tarpeeksi positiivista dataa, jotta sitä voidaan viedä eteenpäin ALS:n hoidossa.
Esimerkiksi varhaisessa vaiheessa olevaa ALS:ää sairastavien osallistujien esispesifioidussa analyysissä havaittiin paljon suurempi ero, 35 % verrattuna 16 %:iin, NurOwnia ja lumelääkettä saaneiden välillä. Keskimäärin NurOwn-soluhoidolla hoidetut varhaisvaiheen ALS-potilaat heikkenivät toiminnallisella asteikolla 1,77 pistettä tutkimuksen 28 viikon testausjakson aikana, mikä oli parempi kuin lumelääkettä saaneiden potilaiden 3,78 pisteen lasku.
”Meistä kaikista Brainstormissa työskentelevistä, jotka tarkastelimme tietoja …, tuntuu, että tällä on selvästi tie – luultavasti useampi kuin yksi tie – hyväksyntään ilman toista tutkimusta”, Lebovits sanoi.
Sijoittajat eivät kuitenkaan ole niin varmoja. Brainstormin osakekurssi laski tiistaiaamuna 66 prosenttia ja kävi kauppaa noin 4 dollarilla.