Stammzelltherapie für ALS scheitert in einer großen klinischen Studie

Kurzbericht:

• Ein New Yorker Biotech-Unternehmen gab am Dienstag bekannt, dass seine experimentelle Behandlung für ALS das Hauptziel einer klinischen Studie im Spätstadium nicht erreicht hat, was der jüngste Rückschlag für ein Forschungsgebiet ist, das von Misserfolgen bei Medikamenten geprägt ist.
• Im Rahmen der Studie wurden Patienten mit schnell fortschreitender ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) rekrutiert und erhielten entweder ein Placebo oder eine von Brainstorm Cell Therapeutics entwickelte Therapie, die versucht, neurodegenerative Erkrankungen durch den Einsatz adulter Stammzellen zu behandeln. Brainstorm sagte, dass seine Therapie zwar eine positive Wirkung zu haben schien, aber das Placebo nicht signifikant übertraf, weil die Ergebnisse in dieser Gruppe besser waren als erwartet.
• Brainstorm hat jedoch nicht aufgegeben. CEO Chaim Lebovits sagte, dass sein Unternehmen informelle Gespräche mit der Food and Drug Administration geführt hat und zuversichtlich ist, dass es einen Weg nach vorne für seine Therapie gibt. Brainstorm wies auch auf Reaktionen hin, die bei einer Untergruppe von Patienten beobachtet wurden, die ALS im Frühstadium hatten und das Medikament des Unternehmens erhielten.

Einblick:

Wie die meisten neurodegenerativen Krankheiten hat ALS die fähigsten Forscher und mächtigsten Arzneimittelhersteller der Welt verblüfft. Derzeit gibt es nur zwei Medikamente, die beide ihre Grenzen haben.

Das im Jahr 2000 gegründete Unternehmen Brainstorm hat versucht, diese Liste mit seiner so genannten NurOwn-Technologieplattform zu ergänzen. NurOwn entnimmt Stammzellen aus dem Knochenmark eines Patienten, verändert sie so, dass sie Moleküle absondern, die zum Schutz und zum Wachstum von Nervenzellen beitragen, und injiziert sie dann wieder in den Patienten, in der Hoffnung, dass sie die Neurodegeneration verlangsamen oder stoppen können.

Im Jahr 2016 erzielte die Zelltherapie von Brainstorm positive Ergebnisse in einer mittelgroßen Studie mit fast 50 ALS-Patienten. Auf der Grundlage dieser Ergebnisse sowie historischer Daten aus anderen ALS-Studien konzipierte das Unternehmen eine Studie in der Spätphase, bei der davon ausgegangen wurde, dass 35 % der mit NurOwn behandelten Patienten und 15 % der mit Placebo behandelten Patienten das primäre Ziel erreichen würden: eine monatliche Verbesserung um 1,25 Punkte auf einer weit verbreiteten Skala zur Messung der Funktion bei ALS-Patienten.

In der Tat zeigen die am Dienstag vorgestellten Ergebnisse eine Ansprechrate von 35 % bei den mit NurOwn behandelten Patienten. Die Ansprechrate in der Placebogruppe war jedoch mit 28 % viel höher als von Brainstorm erwartet, was letztlich dazu führte, dass die Studie nicht erfolgreich war.

„Wir haben nicht den echten Volltreffer gelandet, den wir wollten“, sagte Lebovits am Dienstagmorgen in einer Telefonkonferenz mit Investoren.

Ralph Kern, Chief Medical Officer von Brainstorm, sagte, ein möglicher Grund für die hohe Placebo-Response der Studie könnte die Anzahl der Teilnehmer mit schwerer ALS sein, die größer war als in anderen ALS-Studien und mehr als Brainstorm erwartet hatte. Kern sagte, dass diese Patienten oft weniger auf die Behandlung ansprechen und dass es schwieriger ist, die Reaktionen zu messen – Faktoren, die sich auf die Ergebnisse ausgewirkt haben könnten.

„Mit anderen Worten, wir sahen mehr Variabilität bei der Messung der ALS-Symptome und der Funktion am unteren Ende der Funktionsskala“, sagte er.

Trotz des Rückschlags sagen die Verantwortlichen von Brainstorm, dass es genügend positive Daten für die NurOwn-Therapie gibt, um sie in der ALS-Behandlung weiter voranzutreiben.

In einer vorab spezifizierten Analyse von Teilnehmern mit früher ALS wurde beispielsweise ein viel größerer Unterschied in den Ansprechraten (35 % gegenüber 16 %) zwischen denjenigen, die NurOwn erhielten, und denjenigen, die Placebo bekamen, festgestellt. Im Durchschnitt verschlechterten sich die mit der NurOwn-Zelltherapie behandelten ALS-Patienten im Frühstadium während des 28-wöchigen Testzeitraums der Studie um 1,77 Punkte auf der Funktionsskala, was besser war als der Rückgang um 3,78 Punkte bei den mit Placebo behandelten Patienten.

„Wir alle bei Brainstorm haben das Gefühl, wenn wir uns die Daten ansehen … dass es eindeutig einen Weg – wahrscheinlich mehr als einen Weg – für eine Zulassung gibt, ohne eine weitere Studie durchzuführen“, sagte Lebovits.

Die Anleger sind sich jedoch nicht so sicher. Der Aktienkurs von Brainstorm ist am Dienstagmorgen um 66 % gefallen und notiert nun bei etwa 4 $.