Die Studie von Azimi und Welch in dieser Ausgabe 1 wirft mehrere wichtige Fragen zur Interpretation von Kosten-Effektivitäts-Analysen auf. Die vielleicht wichtigste Frage lautet: „Was ist eine kosteneffektive medizinische Therapie?“ Aber damit zusammenhängende Fragen sind, wie systematische Verzerrungen bei der Interpretation von Kosten-Effektivitäts-Analysen erkannt werden können und wie solche Analysen zu interpretieren sind, wenn es keinen Konsens darüber gibt, was für eine medizinische Therapie zu zahlen ist.
Kosten-Effektivitäts-Analysen bewerten eine Gesundheitsintervention, indem sie fragen: „Wie viel gesundheitlichen Nutzen erhalten wir für unser Geld?“ Der Zweck solcher Analysen ist es, Entscheidungsträgern dabei zu helfen, die Ressourcen des Gesundheitswesens effizient zu verteilen.2 Diese Analysen drücken die Kosten in Dollar und den gesundheitlichen Nutzen in Gesundheitseinheiten aus, wie z. B. ein gerettetes Leben, ein verhinderter Krebsfall oder ein gewonnenes qualitätsbereinigtes Lebensjahr (QALY). Sie berechnen ein Kosten-Effektivitäts-Verhältnis: das Verhältnis zwischen den ausgegebenen Dollar und dem erzielten Gesundheitsergebnis. In den Analysen wird eine Intervention mit einer anderen verglichen, so dass die Kostenwirksamkeit als Differenz der Kosten zwischen zwei Interventionen geteilt durch die Differenz des erzielten gesundheitlichen Nutzens berechnet wird. In einer Studie, in der die Kosteneffektivität von Cholesterinspiegel-Tests bei Kindern im Vergleich zu Nicht-Tests bewertet wurde, wäre das Kosten-Effektivitäts-Verhältnis
Wenn das Kosten-Effektivitäts-Verhältnis 35.000 $ pro gewonnenem Lebensjahr beträgt, würde man in diesem Beispiel erwarten, dass man für jede zusätzlichen 35.000 $, die für die Untersuchung von Kindern auf Hypercholesterinämie ausgegeben wurden, ein weiteres Lebensjahr gewinnt. Das Kosten-Effektivitäts-Verhältnis ist am nützlichsten, wenn es in Dollar pro gewonnenem Lebensjahr ausgedrückt wird (mit entsprechenden Anpassungen für die Lebensqualität, die üblicherweise als QALYs ausgedrückt wird), da dieses Maß es ermöglicht, die Effizienz von Gesundheitsinterventionen für verschiedene Bedingungen mit denselben Einheiten zu vergleichen, ähnlich wie man verschiedene Autos mit der Maßeinheit Meilen pro Gallone vergleichen könnte.
Angenommen, wir wissen, dass eine Intervention 35.000 $ pro gewonnenem Lebensjahr kostet; sollten wir sie durchführen? Um zu entscheiden, ob eine Intervention durchgeführt werden soll, müssen wir einen Kosteneffektivitätsschwellenwert festlegen: den Geldbetrag, den wir bereit sind, für ein gewonnenes Lebensjahr auszugeben. Liegt der angemessene Schwellenwert bei 25.000, 50.000 oder 100.000 Dollar? Azimi und Welch untersuchten, wie die Autoren von Kostenwirksamkeitsanalysen diese Frage beantworteten. Sie fanden heraus, dass die Autoren bei Schwellenwerten von weniger als 61.500 $ pro gewonnenem Lebensjahr entweder die Durchführung der Intervention befürworteten oder keine eindeutige Schlussfolgerung zogen. Bei Schwellenwerten zwischen 61.500 und 166.000 $ waren sich die Autoren hinsichtlich der Kosteneffektivität uneinig. Bei einem Schwellenwert von mehr als 166.000 $ kamen die Autoren zu dem Schluss, dass die Intervention nicht durchgeführt werden sollte. Was bedeuten diese Ergebnisse? Warum sind sich die Autoren nicht einig über den geeigneten Kosteneffektivitätsschwellenwert?
Die Wahl eines Kosteneffektivitätsschwellenwerts ist ein Werturteil, das von mehreren Faktoren abhängt.3 Erstens hängt die Wahl davon ab, wer der Entscheidungsträger ist und was der Zweck der Kosteneffektivitätsanalyse ist. Solche Analysen werden aus einer bestimmten Perspektive durchgeführt – der der Patienten, des Staates, der Gesellschaft oder der Kostenträger. Die Perspektive ist wichtig, weil sie bestimmt, wessen Kosten und wessen Nutzen die Autoren in die Analyse einbeziehen. Sie ist auch deshalb wichtig, weil diese verschiedenen Stellen unterschiedliche Kosten-Wirksamkeits-Schwellenwerte haben und die Analysen für unterschiedliche Zwecke verwenden können. Wenn beispielsweise ein Verbraucher versucht zu entscheiden, ob er ein teureres, aber wirksameres Medikament kaufen soll, hängt die Kostenwirksamkeitsschwelle von der Bereitschaft dieser Person ab, für eine verbesserte Lebensqualität oder -dauer zu zahlen. Ein Versicherer könnte einen Schwellenwert auf der Grundlage der Marktnachfrage wählen: Ein potenzieller Kunde, der zwischen Tarifen mit unterschiedlichen Schwellenwerten (die sich aus den vom Tarif abgedeckten Leistungen ergeben) wählt, würde tendenziell den Tarif kaufen, der seinem persönlichen Schwellenwert entspricht. Obwohl also ein bestimmter Entscheidungsträger durchgängig denselben Kosteneffektivitätsschwellenwert verwenden sollte, wählen verschiedene Entscheidungsträger möglicherweise nicht denselben Schwellenwert.
Wenn der Entscheidungsträger die Regierung ist, wird der Kosteneffektivitätsschwellenwert theoretisch durch einen gesellschaftlichen Konsens festgelegt. Einen solchen Konsens gibt es derzeit nicht,4–7 und es ist nicht klar, wie er zustande kommen soll. Darüber hinaus haben Garber und Phelps mit Hilfe ökonomischer Prinzipien gezeigt, dass die Verwendung eines einzigen gesellschaftlichen Kosteneffektivitätsschwellenwerts zwar eine effiziente Zuteilung öffentlicher Gesundheitsressourcen ermöglichen würde, dass aber in einer heterogenen Bevölkerung bestimmte Menschen mehr Gesundheitsversorgung erhalten, als sie selbst wählen würden, und andere weniger.3
Der zweite Faktor bei der Wahl eines Kosteneffektivitätsschwellenwerts ist die Art und Weise, wie ein Entscheidungsträger die Gesundheitsergebnisse und das Geld bewertet, wie er bereit ist, das eine durch das andere zu ersetzen, und welche Einstellung er zum Risiko hat. Die Menschen sind sehr unterschiedlich bereit, Geld für die Verbesserung ihrer Gesundheit auszugeben, was sich unter anderem darin zeigt, dass sie verschiedene Arten von Krankenversicherungen zu unterschiedlichen Preisen abschließen. Auf der Grundlage plausibler Annahmen über Werte und Risikoeinstellungen haben Garber und Phelps gezeigt, dass eine vernünftige Kosteneffektivitätsschwelle etwa das Doppelte des Jahreseinkommens einer Person beträgt.3 Darüber hinaus wird eine Person, die dem Risiko schwerer Krankheit und Tod eher abgeneigt ist, eine höhere Kosteneffektivitätsschwelle haben (was auf eine größere Bereitschaft hindeutet, Geld für den Erhalt der Gesundheit auszugeben) als eine Person, die sich weniger Sorgen um solche Risiken macht.3
Der dritte Faktor sind die verfügbaren Ressourcen. So wie sich das Haushaltsbudget mit dem Familieneinkommen ändert, kann sich auch die Kostenwirksamkeitsschwelle eines Entscheidungsträgers ändern, wenn sich die Ressourcen ändern. Auf gesellschaftlicher Ebene veranschaulicht der Einsatz der antiretroviralen Therapie bei HIV-Infektionen anschaulich die Abhängigkeit der Kosteneffektivitätsschwelle von den Ressourcen: Obwohl die antiretrovirale Therapie in den Vereinigten Staaten als kosteneffektiv angesehen werden kann, ist eine Kosteneffektivitätsschwelle von 50.000 Dollar pro gewonnenem Lebensjahr in den Entwicklungsländern, wo die Pro-Kopf-Gesundheitsausgaben vielleicht weniger als 10 Dollar pro Jahr betragen, völlig unplausibel. Die Ressourcen und die Kosteneffektivitätsschwelle steigen und fallen zusammen, wenn alle anderen Faktoren gleich sind.
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Wahl einer Kosteneffektivitätsschwelle davon abhängt, wer die Entscheidung trifft, was der Zweck der Analyse ist, wie der Entscheidungsträger Gesundheit, Geld und Risiko bewertet und welche Ressourcen zur Verfügung stehen. Daher dürfte die Suche nach einem einzigen Kosten-Wirksamkeits-Schwellenwert nicht zielführend sein. In Anbetracht dieser Überlegungen ist es nicht überraschend, dass die von Azimi und Welch untersuchten Autoren zu unterschiedlichen Schlussfolgerungen kamen.
Wie können wir Kosten-Wirksamkeits-Analysen in der Praxis interpretieren? In Anbetracht der Tatsache, dass verschiedene Entscheidungsträger nicht unbedingt einer Meinung sein werden – und auch nicht sein sollten -, interpretiere ich die Ergebnisse solcher Analysen so, dass sie allgemeine Hinweise darauf geben, ob eine Intervention einigermaßen effizient, von zweifelhafter Effizienz oder ineffizient ist. Die meisten, aber nicht alle Entscheidungsträger in den Vereinigten Staaten werden zu dem Schluss kommen, dass Interventionen, die weniger als 50.000 bis 60.000 Dollar pro gewonnenem QALY kosten, einigermaßen effizient sind. Ein Beispiel ist das Screening auf Bluthochdruck, das bei 40-jährigen Männern 27.519 $ pro gewonnenem Lebensjahr kostet.3, 8 Bei Maßnahmen, die 60.000 $ bis etwa 175.000 $ pro QALY kosten, können bestimmte Entscheidungsträger die Maßnahmen als ausreichend effizient betrachten; die meisten anderen werden dem nicht zustimmen. So kostet beispielsweise eine koronare Bypass-Operation für Patienten mit Ein-Gefäß-Erkrankung und mäßiger Angina pectoris 88.087 $ pro gewonnenem Lebensjahr (in Dollar 1993).3, 9 Nur wenige Entscheidungsträger werden zu dem Schluss kommen, dass Eingriffe, die mehr als 175.000 $ pro QALY kosten, gerechtfertigt sind. Die Kosten-Wirksamkeits-Analyse macht uns auf Interventionen aufmerksam, bei denen mangelnde Effizienz ein wichtiger Gesichtspunkt ist.
Azimi und Welch werfen auch die Frage auf, ob die Finanzierung durch die Industrie die Autoren beeinflusst, kostenintensive Alternativen zu unterstützen oder einen höheren Kosten-Wirksamkeits-Schwellenwert zu verwenden. In ihrer Studie lag der mittlere Schwellenwert der von der Industrie finanzierten Studien bei 32.678 $ pro gewonnenem Lebensjahr (höher als der Schwellenwert von 9.500 $, den die Autoren in anderen Studien beobachteten), ein Wert, der an sich wenig Kontroversen hervorrufen würde. Wir können aus der Studie nicht ableiten, ob die Empfehlungen der von der Industrie finanzierten Analysen unangemessen oder systematisch verzerrt waren. Nichtsdestotrotz sollten wir als Verbraucher von Kostenwirksamkeitsanalysen erkennen, dass die Hersteller enorme wirtschaftliche Anreize haben, die Kostenwirksamkeit ihrer Produkte nachzuweisen, und dass das Potenzial für Verzerrungen unabhängig von der Finanzierungsquelle besteht. Wir sollten auf die Finanzierungsquelle einer Studie achten und nach Erklärungen suchen, aus denen hervorgeht, dass die Autoren wissenschaftlich und redaktionell völlig unabhängig waren, und die die Art der finanziellen Beziehungen zum Sponsor offenlegen. Wissenschaftliche und redaktionelle Unabhängigkeit sind zwar keine Garantie für eine unvoreingenommene Studie, aber ihr Fehlen schafft viele – oft unbeabsichtigte – Gelegenheiten für subtile Voreingenommenheit.
Die umfassendere Frage, die Azimi und Welch aufwerfen, ist, ob Kosten-Wirksamkeits-Analysen Kosten enthalten. Wie sie jedoch einräumen, ist die Kosteneindämmung nicht der Zweck von Kosten-Effektivitäts-Analysen. Vielmehr sollten wir uns fragen, ob Kosten-Wirksamkeits-Analysen uns davor bewahren, Geld für Maßnahmen zu verschwenden, die im Verhältnis zu den Kosten nur einen minimalen Nutzen bieten. Diese Frage verdient eine sorgfältige Untersuchung; bei der Bewertung des Einflusses von Kosten-Effektivitäts-Analysen müssen wir uns jedoch darüber im Klaren sein, dass kluges Ausgeben von Geld nicht unbedingt bedeutet, weniger Geld auszugeben.
Kosten-Effektivitäts-Analysen sind ein Instrument, das uns hilft zu verstehen, was wir für das Geld, das wir für die Gesundheitsversorgung ausgeben, als Gegenleistung erhalten. Bei der Entscheidung, ob eine Maßnahme angeboten werden soll, ist die wirtschaftliche Effizienz nur einer von vielen Faktoren, die berücksichtigt werden sollten. Es kann gute Gründe geben, eine ineffiziente Intervention anzubieten, und es kann gute Gründe geben, eine effiziente Intervention nicht anzubieten (z. B. aus Gründen der Gerechtigkeit oder der Ethik). Wenn man sich ihrer Grenzen bewusst ist, können Kosten-Wirksamkeits-Analysen als Entscheidungshilfe für den Einsatz einer Maßnahme dienen. Wir sollten jedoch nicht das Skalpell mit dem Chirurgen verwechseln: Die Kostenwirksamkeitsanalyse ist ein Instrument, das Werturteile nicht ersetzen kann. Wir müssen immer noch entscheiden, wie viel Geld wir bereit sind auszugeben, um unsere Gesundheit zu verbessern. Douglas K. Owens, MD, MSc, VA Palo Alto Health Care System und Abteilungen für Medizin und Gesundheitsforschung und -politik, Stanford University, Palo Alto, Kalifornien.